..Redacción.
La terapia pegunigalsidasa alfa (PRX-102) es un nuevo tratamiento enzimático sustitutivo PEGilado en desarrollo para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Ahora, el ensayo clínico de fase III Balance ha demostrado resultados positivos, administrado cada dos semanas, en comparación con agalsidasa beta para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Así lo anunciaron la biofarmacéutica Protalix BioTherapeutics y la unidad Global de Chiesi Rare Diseases, desarrolladoras de PRX-102.
El presidente y director ejecutivo de Protalix, el Dr. Bashan, señaló que “según los resultados de nuestro programa clínico, creemos que PRX‐102, como tratamiento enzimático sustitutivo PEGilado con dos pautas posológicas diferentes, puede ser una nueva opción de tratamiento útil para las personas que padecen la enfermedad de Fabry”.
El ensayo Balance incluyó a 78 pacientes con enfermedad de Fabry que habían sido tratados previamente con agalsidasa beta al menos durante un año
El ensayo Balance es un estudio con control activo, aleatorizado, doble ciego, de 24 meses de duración con el tratamiento con PRX-102 en pacientes adultos con enfermedad de Fabry con deterioro de la función renal. Está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de 1 mg/kg de PRX-102, administrado cada dos semanas en comparación con agalsidasa beta.
Así, en el estudio se incluyó a 78 pacientes que habían sido tratados previamente con agalsidasa beta al menos durante un año; y con una pendiente de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) en la selección peor de -2 ml/min/1,73 m2 /año. Los pacientes fueron aleatorizados en una proporción 2:1 para cambiar a PRX-102 o continuar con agalsidasa beta. Se trataron a un total de 77 pacientes; 52 con PRX-102 y 25 con agalsidasa beta.
“Estos resultados muestran que PRX‐102 fue comparable a agalsidasa beta en el control del descenso de la TFGe; que es una medida clave de la progresión de la enfermedad de Fabry; y siguen demostrando un perfil de tolerabilidad favorable de PRX‐102. Teniendo en cuenta los resultados de fase III anteriores de nuestros estudios Bright y Bridge, así como los resultados de nuestro estudio de fase I/II y su extensión a largo plazo, creemos que poseemos un conjunto de datos convincente y coherente de pacientes sin tratamiento previo y con TES previo”, explicó el Dr. Einat Brill Almon, vicepresidente sénior y director de Desarrollo de Protalix.
Chiesi y Protalix se plantean trabajar con las autoridades reguladoras en las presentaciones correspondientes para la evaluación del beneficio-riesgo del fármaco
Evaluación del beneficio-riesgo
Con estos resultados, ambas compañías se plantean trabajar con las autoridades reguladoras en las presentaciones correspondientes para la evaluación del beneficio-riesgo del fármaco; “con la esperanza de que PRX-102 se apruebe como un nuevo tratamiento enzimático sustitutivo PEGilado para todos los pacientes adultos con Fabry”, apuntó el Dr. Almon.
Por otro lado, el estudio cumplió su criterio de valoración principal preespecificado y demostró que PRX-102 era estadísticamente no inferior a agalsidasa beta durante el periodo del estudio de 24 meses. Además, los datos de tolerabilidad parecen favorables para PRX-102 y en consonancia con lo observado en los estudios clínicos anteriores de PRX-102.
Dr. Einat Brill Almon: “Estos resultados muestran que PRX‐102 fue comparable a agalsidasa beta en el control del descenso de la TFGe”
“La finalización del estudio Balance, que representa el estudio pivotal clave del programa clínico de PRX‐102, es un acontecimiento importante para las personas con enfermedad de Fabry”, comentó el Dr. David Warnock, profesor de Medicina (Emérito) en la Universidad de Alabama en Birmingham. Además, el especialista explicó que, como médico, contar con esta alternativa terapéutica “sería un hito importante y, en espera de la aprobación regulatoria, podrá mejorar el acceso de los pacientes con Fabry al TES”.
Desde Chiesi destacan también estos resultados positivos. “Creemos que la totalidad de los datos observados sugiere un perfil de beneficio-riesgo favorable para el tratamiento de pacientes adultos con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry y los datos se incluirán en nuestro BLA (Biologics License Application) de PRX‐102 previsto para su reenvío a la FDA”, destacó Giacomo Chiesi, director de Chiesi Global Rare Diseases.
