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Desde este 1 de julio ya se encuentra disponible en España avatrombopag, comercializado por Sobi Iberia como Doptelet para el tratamiento de la trombocitopenia inmune (PTI) primaria crónica. Según la compañía biotecnológica, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del Ministerio de Sanidad ha aprobado el precio reembolso en España para este fármaco que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ya aprobó en 2020.
Avatrombopag está indicado para el tratamiento de la trombocitopenia inmune (PTI) primaria crónica en pacientes adultos que no responden a otros tratamientos. Su indicación se basa en los resultados del ensayo clínico 302, de fase III, publicado en British Journal of Haematology.
Avatrombopag está indicado para el tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria crónica en pacientes adultos que no responden a otros tratamientos
Se trata de un agonista del receptor de trombopoyetina (AR-TPO) administrado por vía oral que imita los efectos biológicos de la trombopoyetina (TPO). Así, actúa a nivel transmembrana sin interferir con la TPO endógena para estimular el desarrollo y la maduración de megacariocitos. Esto permite un aumento del recuento de plaquetas. Desde marzo de 2021, también está disponible en España para el tratamiento de la trombocitopenia grave en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica que tengan programada una intervención quirúrgica.
José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia, adelanta que “este fármaco proporciona una respuesta prolongada en el tiempo, y aporta simplicidad, pues se trata de una medicación oral que no interfiere con los alimentos“. Por su parte, el presidente del Grupo Español de Trombocitopenia Inmune (Gepti) de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), el Dr. Tomás José González, afirma que este tratamiento “ha demostrado ser eficaz y seguro para la PTI. El hecho de que sea, además, un análogo de la trombopoyetina de gran rapidez de acción puede contribuir a que el paciente vea disminuidos los días de sangrado potencial. Esto podría tener un impacto positivo en su calidad de vida; ya que podría minimizar la ansiedad que los pacientes experimentan ante la duda de si su tratamiento será efectivo o no”.
Dr. González: “El hecho de que sea un análogo de la trombopoyetina de gran rapidez de acción puede contribuir a que el paciente vea disminuidos los días de sangrado potencial”
Necesidades de los pacientes con PTI
La incidencia de PTI primaria en adultos es de 3,3 por 100.000 personas por año, con una prevalencia de 9,5 por 100.000 individuos. Además, se considera crónica cuando la evolución persiste tras doce meses desde el diagnóstico. Se trata de una patología para la que no existe cura y su manejo es complejo. De hecho, son frecuentes las recaídas, requiriendo una alta personalización del tratamiento para evitar las hemorragias.
En cuanto a las necesidades de los pacientes con PTI, el Dr. González explica que “los pacientes esperan que sus tratamientos sean eficaces y seguros. Obviamente la persona con PTI busca también fármacos que maximicen su calidad de vida, no interfieran con su alimentación, permitan un determinado nivel de actividad física y/o no necesiten una asistencia muy frecuente al hospital”.
Con estas premisas, el presidente de Gepti señala que es “un fármaco análogo de la trombopoyetina que aporta un perfil de eficacia y seguridad muy similar a los análogos clásicamente empleados. A estos se suma su comodidad de uso, al ser un fármaco oral, adecuándose a las necesidades profesionales o personales de cada persona; por ejemplo, en algo tan importante como el ejercicio físico. Además, el hecho de no interferir con los alimentos permite no limitar la calidad de vida del paciente”.
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