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José Luis Justicia (Sobi): «Las enfermedades raras pertenecen a un mundo minimalista porque existen pocos pacientes, médicos y fármacos»

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..Ana González-Besada.
..Cristina Cebrián (Fotografías y vídeo).
El nuevo director médico de Sobi Iberia, José Luis Justicia, ha puesto de manifiesto, en una entrevista con iSanidad, los principales retos a los que deberá enfrentarse el departamento médico en los próximos meses. «El primero sería el lanzamiento de nuevos productos; el segundo, el papel que debe tener el departamento médico dentro de la organización; y el tercero, las personas que componen el equipo médico».

Asimismo, ha destacado la importancia de fomentar la investigación en enfermedades raras dado que «es un mundo minimalista». Esto se debe a que, actualmente, «existen pocos pacientes, pocos médicos que se dediquen a su cuidado y pocos fármacos», ha apuntado.

El departamento médico de Sobi Iberia se enfrentará a tres retos principales en los próximos meses, según José Luis Justicia

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Llega a la dirección médica de Sobi España y Portugal, ¿qué áreas de mejora existen?
Son tres los principales retos que el departamento médico de Sobi Iberia debe afrontar en los próximos meses o incluso en los próximos años. El primero sería el lanzamiento de nuevos productos; el segundo, el papel que debe tener el departamento médico dentro de la organización; y, el tercero, las personas que componen el equipo médico. Si todo va bien, en los próximos 15 meses nos vamos a enfrentar a cinco lanzamientos de nuevos productos y nuevas indicaciones. Esto requiere una gran preparación y diseñar un plan de lanzamiento, no solamente en el periodo de prelanzamiento (que necesita muchas actividades médicas y regulatorias), sino también en los meses inmediatamente posteriores a la comercialización.

El segundo reto es conseguir que el departamento médico consolide una función de verdadero liderazgo estratégico, porque el auténtico valor de Medical Affairs no es exclusivamente un listado de actividades reactivas de apoyo a otros departamentos, sino el establecimiento de una verdadera estrategia de Medical Affairs, cuyo éxito requiere una coordinación perfecta con agentes internos y externos. Siempre digo que es mucho más importante el éxito de una estrategia que el número de actividades realizadas. Lo importante es diseñar una verdadera estrategia que tenga impacto y éxito.

El último reto, y no por eso menos importante, es intentar consolidar un equipo de alto rendimiento, altamente motivado y que sea el referente científico en las diversas áreas terapéuticas que tocamos. Eso no es fácil. Por una parte, tenemos que atraer talento a la organización, profesionales muy cualificados, con altos conocimientos, habilidades de comunicación y que conozcan las peculiaridades de la industria farmacéutica. Y, por otra parte, también es muy importante retener y desarrollar el talento interno que tiene la compañía.

«Dividimos los cinco lanzamientos en tres áreas: Hematología, Inmunología y Specialty Care»

¿En qué áreas y a qué patologías se dirigen estos cinco lanzamientos?
Lo dividimos en tres áreas que son Hematología, Inmunología y Specialty Care. Por tanto, vamos a asistir a lanzamientos en una enfermedad hematológica llamada hemoglobinuria paroxística nocturna. Tenemos una nueva indicación para avatrombopag, que ahora tiene una indicación en hepatopatía crónica (CLD) y también queremos conseguirla para trombocitopenia inmune primaria.

Por otro lado, contamos con un fármaco para una enfermedad metabólica ultrarrara de origen genético que afecta a muy pocas decenas de pacientes en España y para la que ya tenemos el precio y reembolso. Además, tenemos nueva indicación para un fármaco ya existente, que hemos conseguido desarrollar en un ensayo clínico de fase III en pacientes con neumonía por Covid-19. Eso ha sido una gran novedad. Y en Portugal, el lanzamiento de un inhibidor de JAK para la artritis reumatoide.

«Hay que seguir apostando por fomentar la investigación en moléculas para estas enfermedades raras y minoritarias»

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España está especializada en ensayos fase I y II. Muchas de las grandes compañías nos cuentan que nuestro país es el segundo en ensayos clínicos después de Estados Unidos. ¿También es así en Sobi? ¿Cuáles son las fortalezas del SNS?
Sí, Sobi no es una excepción. En los últimos años hemos puesto en marcha ensayos clínicos de fase I, II y III en distintas enfermedades: hemofilia, trombocitopenia, hemoglobinuria paroxística nocturna, otras enfermedades mediadas por complemento y enfermedades autoinflamatorias. Por otra parte, el SNS dispone de excelentes profesionales, clínicos e investigadores, que tienen un gran conocimiento y una gran experiencia en investigación clínica.

Asimismo, las instalaciones, los establecimientos sanitarios, se adecúan perfectamente a este tipo de investigación y por eso, para Sobi, España es un país prioritario. De hecho, muchos investigadores españoles participan o han participado en los ensayos clínicos de Sobi. Sin embargo, hay que seguir apostando por fomentar la investigación en moléculas para estas enfermedades consideradas raras y minoritarias, porque tienen una carencia de investigación.

Para ello Sobi, ha elaborado un documento, con ayuda de gestores sanitarios, médicos y pacientes, que se publicó en febrero, titulado “33 propuestas para mejorar la atención, el cuidado y la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras”. En él se exponen una serie de propuestas para mejorar esta investigación. Estas van desde aumentar la inversión en investigación y el número de investigadores, pasando por modificar la normativa, flexibilizarla para evitar procesos muy complejos, duplicidades y elaborar un proceso específico para este tipo de investigación, entre otras propuestas.

«La investigación de enfermedades raras es muy compleja, larga y costosa»

La investigación contra las enfermedades raras supone un reto ya que estamos hablando de patologías donde reclutar pacientes es complicado y exige una colaboración estrecha con las filiales de otros países, ¿cómo salvan este problema?
El mundo de las enfermedades raras es un mundo minimalista porque existen pocos pacientes, pocos médicos que se dediquen a su cuidado y pocos fármacos. Estas enfermedades y estos pacientes necesitan que se investiguen más fármacos para ponerlos a su disposición, pero, debido al reducido tamaño de la población afectada, la investigación es muy compleja, larga y costosa. Por tanto, necesitamos disminuir esa complejidad.

Por poner un ejemplo, en España solamente hay unos centenares o unas decenas de pacientes afectados por alguna de estas enfermedades minoritarias. Entre todas, son casi tres millones de personas, pero, en una enfermedad concreta, hay un muy pocas personas y eso complica la investigación. En Sobi hemos realizado un ensayo clínico de fase III con un fármaco de última generación para pacientes con hemofilia que requieren el reemplazo de factores de coagulación. Hemos conseguido reclutar 159 pacientes, pero, para conseguirlo, hemos necesitado 47 centros en 19 países diferentes. Esto es muy complejo y necesita coordinación y comunicación permanentes de muchas filiales de Sobi en todo el mundo.

«Casi tres millones de personas padecen enfermedades raras, pero, en una enfermedad concreta, hay muy pocos pacientes y eso complica la investigación»

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Estamos hablando de tratamientos costosos en un contexto marcado por garantizar la sostenibilidad del SNS. Nos encaminamos cada vez más hacia modelos de pago por resultados. ¿Es el mejor sistema? ¿Qué otras fórmulas existen?
Es evidente que todos tenemos que contribuir a la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud y el modelo de pago por resultados es una de las fórmulas existentes para conseguir esa sostenibilidad. El último ejemplo que tenemos en Sobi es un medicamento aprobado para el tratamiento de una enfermedad metabólica ultrarrara de origen genético, que solamente afecta a unas decenas de personas en España, y hemos acordado con las autoridades sanitarias un techo de gasto y el pago por resultados.

No obstante, no creo que deba aplicarse de forma generalizada esa fórmula. Habría que establecer un proceso novedoso, acelerado y específico para la evaluación, la fijación de precios y la financiación de medicamentos huérfanos, teniendo en cuenta, además, la gravedad de la enfermedad, las necesidades de los pacientes y el valor social, que a veces olvidamos, de estos fármacos.

«Habría que establecer un proceso novedoso, acelerado y específico para la evaluación, la fijación de precios y la financiación de medicamentos huérfanos»

La industria farmacéutica y los pacientes han puesto de manifiesto los retrasos que se producen en España con los nuevos medicamentos. ¿Qué vías existen para acelerar los plazos?
Los retos a los que se enfrentan las enfermedades minoritarias, raras o poco frecuentes, y los enfermos que las padecen, son tres: el diagnóstico, la investigación y desarrollo de nuevos fármacos y, una vez que los tenemos, el acceso a esos fármacos. De hecho, según el informe anual Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T. Indicator)1, como media, se tarda en España más de 500 días y para un paciente con una enfermedad rara que no tiene un tratamiento específico es mucho.

Volviendo al documento que publicó Sobi sobre las 33 propuestas para mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras. En él, también hacemos unas propuestas, junto con expertos, médicos y pacientes, para mejorar la investigación y el acceso. Propuestas como respetar el plazo establecido de 180 días; intentar coordinar mejor o fomentar la colaboración público-privada; elaborar un procedimiento específico y acelerado para la evaluación y financiación de fármacos huérfanos; o coordinar mejor las comisiones de farmacia, tanto de los hospitales como de las comunidades autónomas, porque muchas veces hay duplicidades en las evaluaciones.

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Recientemente han recibido la aprobación de pegcetacoplan en la UE, ¿qué beneficios supone para los pacientes?

La aprobación de pegcetacoplan por la Agencia Europea del Medicamento y, esperemos que pronto, por las autoridades sanitarias españolas, es una gran notica para los enfermos que padecen hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). La HPN es una enfermedad adquirida ultrarrara de origen genético en la que los hematíes están desprotegidos frente al ataque del sistema del complemento, el cual forma parte del sistema de defensa innato del ser humano. Por tanto, estos hematíes se ven desprotegidos, son atacados por el complemento, se rompen y se produce una hemólisis, anemia, los pacientes requieren transfusiones, se producen fenómenos tromboembólicos, alteración de múltiples órganos, etc.

«En muchos hospitales ya se está incluyendo avatrombopag para los pacientes en procedimientos quirúrgicos»

Hace aproximadamente un año que se fijó el precio-reembolso de avatrombopag, ¿cómo está funcionando en nuestro país?
Si nos referimos a la indicación de avatrombopag en la hepatopatía crónica, considero que progresa adecuadamente. Es decir, son cada vez más el número de pacientes que se benefician de este tratamiento. Pacientes que tienen una trombocitopenia, una disminución de plaquetas, debido a una hepatopatía crónica que van a ser sometidos a una cirugía y que podrían estar en riesgo. En muchos hospitales ya se está incluyendo avatrombopag para estos pacientes en los procedimientos quirúrgicos. Al mismo tiempo, estamos intentado conseguir la financiación, el precio y el reembolso para otra indicación de este mismo fármaco, en la trombocitopenia inmune primaria, que esperamos que sea pronto.

Referencias

  1. Newton, M.; Scott K.; Troein P.: EFPIA Patients W.A.I.T.. Indicator 2021 Survey. Ed.: EFPIA/IQVIA. https://efpia.eu/media/636821/efpia-patients-wait-indicator-final.pdf.

Ficha Técnica Avatrombopag
Doptelet, INN-avatrombopag (europa.eu) [Accessed April 2022]

Ficha Técnica Pegcetacoplan
ASPAVELI, INN-pegcetacoplan (europa.eu) [Accessed April 2022]

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