..Redacción.
La Comisión Europea ha aprobado asciminib (Scemblix), de Novartis, para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC), previamente tratados con dos o más inhibidores de tirosina cinasa (ITCs). Asciminib es el primer y único tratamiento para la leucemia mieloide crónica en Europa aprobado que actúa específicamente dirigiéndose al bolsillo miristoilo de ABL (inhibidor Stamp), reimaginando el enfoque de tratamiento para pacientes intolerantes o resistentes a dos o más ITCs.
La aprobación se basa en los resultados del objetivo primario del estudio pivotal Ascembl de fase III a las 24 semanas, en el que asciminib logró una tasa de RMM de cerca del doble, en comparación con bosutinib (25,5% frente al 13,2%)
“Hasta ahora, los pacientes con leucemia mieloide crónica en Europa disponían de tratamientos orales con ITC con el mismo mecanismo de acción, y aquellos que experimentaban efectos secundarios significativos o eran resistentes a estas opciones terapéuticas, a menudo alternaban entre estos tratamientos muy similares, con escaso éxito en el control de su enfermedad o en la mejora su calidad de vida”, ha explicado el Dr. Andreas Hochhaus, director del Departamento de Hematología y Oncología Médica del Hospital Universitario de Jena en Alemania. “La aprobación de asciminib en Europa es un hito que ayudará a muchos pacientes a encontrar esperanza para el manejo de su LMC».
La aprobación de la CE para asciminib es posterior a la opinión positiva del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) del mes de junio, y a la designación previa de asciminib como medicamento huérfano, y es aplicable a los 27 Estados miembros de la Unión Europea, además de Islandia, Noruega y Liechtenstein.
En concreto, la aprobación está basada en los resultados del estudio pivotal Ascembl de fase III, que mostró una tasa de respuesta molecular mayor (RMM) de casi el doble en pacientes tratados con asciminib, en comparación con bosutinib (Bosulif) (25,5% frente al 13,2%), con una tasa de discontinuación debido a reacciones adversas más de tres veces menor (5,8% frente a 21,1%) a las 24 semanas en el objetivo primario. Estos resultados se confirmaron en el seguimiento a más largo plazo de 96 semanas, en el que la tasa de RMM fue de más del doble con asciminib (37,6%), en comparación con bosutinib (15,8%) y la tasa de discontinuación debido a reacciones adversas fue del 7,7 % para asciminib y del 26,3 % para bosutinib.
Asciminib es el primer y único tratamiento para la leucemia mieloide crónica en Europa aprobado que actúa específicamente dirigiéndose al bolsillo miristoilo de ABL (inhibidor Stamp)
Estos datos se compartieron en presentaciones orales durante las reuniones anuales de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) y la Asociación Europea de Hematología (EHA) en junio de 2022. En base a todos los pacientes expuestos a asciminib en el estudio Ascembl y en el estudio de fase I, las reacciones adversas más frecuentes (incidencia ≥20%) en pacientes que recibieron asciminib fueron dolor musculoesquelético (37,1%), infecciones del tracto respiratorio superior (28,1), trombocitopenia (27,5%), fatiga (27,2%), cefalea (24,2%), artralgia (21,6%), niveles elevados de enzimas pancreáticas (21,3%), dolor abdominal (21,3%), diarrea (20,5%) y náuseas (20,2%).
“La aprobación de asciminib por parte de la Comisión Europea constituye un hito fundamental para ayudar a acercar este nuevo tratamiento a los pacientes que viven con LMC en Europa”, ha comentado Haseeb Ahmad, presidente de la división Innovative Medicines Europa, Novartis. “Más allá de los 20 años de innovación en LMC, estamos muy ilusionados con el potencial de asciminib de transformar una vez más el estándar de tratamiento para más pacientes en todo el mundo”. Se estima que, cada año, más de 6.300 personas serán diagnosticadas de LMC en Europa. Muchos pacientes se beneficiarán de las terapias ITC disponibles, pero un porcentaje significativo puede experimentar intolerancia o resistencia a los tratamientos actuales.
