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Dr. Valentín García: “La mejor opción terapéutica para tratar la leucemia mieloide crónica es la que ofrece mejor tolerancia”

Médico adjunto del Servicio de Hematología del Hospital Ramón y Cajal de Madrid

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..Cristina Cebrián.
Alrededor de un 20% de pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC) presenta fracaso terapéutico a todos los tratamientos disponibles. Esto hace necesario contar con nuevas opciones terapéuticas que alcancen respuestas óptimas y permitan mejorar tanto la tolerancia como la calidad de vida de estos pacientes. En este sentido, el  Dr. Valentín García Gutiérrez, médico adjunto del Servicio de Hematología del Hospital Ramón y Cajal, de Madrid, destaca los resultados positivos de asciminib, comercializado por Novartis como Scemblix, tras participar en los ensayos clínicos de Novartis que respaldan nuevos resultados de este fármaco.

Se trata del primer tratamiento para la LMC aprobado por la FDA que actúa en el bolsillo miristoilo de la proteína ABL. Esto representa un avance importante para los pacientes intolerantes y/o resistentes a los tratamientos con los ITC actualmente disponibles. El Dr. García comenta con iSanidad que asciminib disminuye el porcentaje de pacientes que abandonan el tratamiento debido a la toxicidad. Por lo que, según el hematólogo, el mejor fármaco es aquel con el que se consigue una respuesta óptima y una mejor tolerancia para alcanzar un impacto positivo en la calidad de vida de estos pacientes.

Se confirma el bajo porcentaje de pacientes tratados con asciminib que abandonan el tratamiento por toxicidad, lo que habla de un fármaco con excelente tolerancia para la leucemia mieloide crónica

¿Cuáles son los resultados más destacados del estudio Ascembl que se han presentado en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO)?
La actualización del estudio Ascembl tras 96 semanas de seguimiento continúa mostrando beneficio de asciminib frente a bosutinib en pacientes con leucemia mieloide crónica que habían fracasado previamente a ≥2 inhibidores de tirosin cinasa. En términos de tolerancia, se confirma el bajo porcentaje de pacientes tratados con asciminib que abandonan el tratamiento por toxicidad, lo que habla de un fármaco con excelente tolerancia.

¿Qué pronóstico presentan los pacientes con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica?
En la actualidad, en general, el pronóstico de los pacientes con leucemia mieloide crónica es similar al de la población general. Sin embargo, a pesar de estas excelentes cifras, desafortunadamente seguimos observando cómo un 20% aproximado de los pacientes presentan fracaso terapéutico a todos los tratamientos disponibles, siendo una necesidad la llegada de nuevas opciones terapéuticas.

Que los pacientes con leucemia mieloide crónica se mantengan sin necesidad de tratamiento es lo más cercano que podemos estar a un concepto de “curación funcional” de la enfermedad

¿Qué supone para estos pacientes que asciminib logre una eficacia sostenida y creciente con una adecuada tolerabilidad y consistente a largo plazo?
Un paciente que ha fracasado a varias líneas de tratamiento deberá continuar en tratamiento de forma indefinida. Por tanto, la mejor opción terapéutica es sin duda aquella con la que se alcance una respuesta óptima. Pero también la que le ofrezca mejor tolerancia dado que, sin duda, esto tendrá un gran impacto en su calidad de vida.

¿Hacia dónde deben dirigirse las investigaciones sobre este tipo de tratamientos para mejorar la calidad de vida de los pacientes con leucemia mieloide crónica?
Hoy conocemos como un pequeño grupo de pacientes pueden abandonar el tratamiento de forma segura. Nuestro objetivo debe ser tratar de aumentar ese porcentaje de pacientes, puesto que el poder mantenerse sin necesidad de tratamiento es lo más cercano que podemos estar a un concepto de “curación funcional” de la enfermedad. Para aquellos pacientes que no alcancen esta meta, su calidad de vida estará directamente relacionada con los efectos secundarios de la medicación. Por tanto, tener fármacos selectivos que disminuyan estos efectos secundarios es la forma de mejorar la calidad de vida.

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