Solo el 5% de las enfermedades raras disponen de un medicamento huérfano

Medicamentos-huérfanos

..Victoria Guillén.
Actualmente solo el 5% de las 6.172 enfermedades raras que se conocen hoy en día disponen de un medicamento huérfano (MMHH) que cure o mejore la calidad de vida los pacientes. En este sentido, Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) ha resaltado que «esta contextualización debe servir para servir para valorar que la escasez en este tipo de medicamentos es una de las principales barreras a las que se enfrentan los pacientes con enfermedades raras». Ante esta situación el Observatorio de Medicamentos Huérfanos (ObserveMHe) ha organizado la I Jornada ObserveMHe Acceso 360º sobre los retos en el acceso y la financiación de los MMHH en España.

De los 128 MMHH aprobados por la CE, solo el 86% de ellos ha obtenido la autorización de comercialización en España 

En el mundo existen entre 5.000 y 8.000 distintos tipos de enfermedades raras. En España cerca de tres millones de personas padecen alguna de estas patologías. Según datos recogidos en el último Informe Anual OberveMHe, actualmente la Comisión Europea ha aprobado un total de 128 medicamentos. De ellos, un 86% (111) han obtenido la autorización de comercialización en España. Además, desde la introducción del Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) en nuestro país, de todos los medicamentos huérfanos que se han sometido a esta evaluación solo el 51% de ellos se ha financiado.

Por otro lado, de los 111 medicamentos autorizados en España, el 37% están indicados para enfermedades oncológicas, el 39% no tenía ninguna alternativa terapéutica indicada para el tratamiento de la misma afección, el 36% está indicado para enfermedades ultrararas. Asimismo, el 33% se ha evaluado con resultados relacionados con la supervivencia de los pacientes. De ellos, un 6% están indicados únicamente para pacientes pediátricos.

Según ha indicado Pedro Irigoyen Barja, viceconsejero de Gestión Económica y Farmacia de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid, «Más de la mitad de las enfermedades raras aparecen en la edad adulta. Por ello, debemos disponer de nuevos tratamientos que mejoren la calidad de vida de estos pacientes, garantizando su incorporación sostenible a la cartera de servicios del SNS». «Tras la incorporación del primer medicamento por pago por resultados, se han financiado 12 medicamentos más bajo este modelo. De ellos, siete son medicamentos huérfanos», ha apuntado Irigoyen.

En España cerca de tres millones de personas sufre alguna enfermedad rara

Así, uno de los mayores retos es, como ya ha adelantado Irigoyen, la incorporación sostenible de nuevos MMHH. Unos medicamentos que llevan asociados precios elevados y una alta incertidumbre clínica. Ramón García Sanz, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) , ha manifestado que es «necesario redefinir el concepto de medicamentos huérfanos con el objetivo de mejorar la capacidad de aprobación de los fármacos reduciendo los criterios de incertidumbre».

Por su parte, Andoni Gilabert, Director del Área Innovación y Partenariado del Consorcio de Salud Social de Catalunya (CSC), que es clave innovar en los procesos e incentivos en el acceso a los MMHH. «Querer posicionar un medicamento en el momento de su máxima incertidumbre es muy complicado. Por ello, debemos buscar garantías y ser más flexibles. Tener en cuenta la evaluación ex-post, y otros aspectos como los acuerdos de riesgo compartido, la recentralización del riesgo y los fondos específicos. «Es decir, debemos adecuar la metodología a las enfermedades raras» , ha aclarado

Para Carrión, el principal desafío es garantizar el acceso a los medicamentos huérfanos existentes y aprobados en España. «La escasez de estos medicamentos es una de las principales barreras con las que nos encontramos. Así, el 50% de los medicamentos comercializados en Europa no se incluyen en nuestra cartera. El reloj funciona para todos por igual», ha concluido.

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