Iptacopan de Novartis es superior clínicamente a la terapia con anticuerpos anti-C5 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna

Iptacopan-pacientes

..Redacción.
Novartis ha anunciado que el estudio pivotal ‘APPLY-PNH’ de fase III ha alcanzado sus dos objetivos primarios. Así, ha demostrado que la monoterapia oral en investigación con iptacopan fue superior a los tratamientos con anti-C5 (eculizumab o ravulizumab) en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que experimentaron anemia residual a pesar del tratamiento previo con anti-C51. Los resultados detallados se incluirán en las solicitudes de registro globales en 2023.

Iptacopan es un inhibidor alternativo de la vía del complemento, con potencial para convertirse en la primera monoterapia oral para la HPN1

En concreto, los resultados principales mostraron un aumento estadísticamente significativo y relevante en el porcentaje de pacientes tratados con iptacopan. Así, los pacientes tratado lograron aumentos del nivel de hemoglobina a partir de 2 g/dl desde el momento basal sin necesidad de transfusiones de sangre a las 24 semanas. Este es uno de los objetivos primarios del estudio.

Además, se observó un aumento estadísticamente significativo y clínicamente relevante en el porcentaje de pacientes tratados con iptacopan. Todos ellos lograron niveles de hemoglobina a partir de 12 g/dl sin necesidad de transfusiones de sangre a las 24 semanas. Iptacopan fue bien tolerado con un perfil de seguridad favorable consistente con los datos previamente notificados.

A pesar del tratamiento con anti-C5, un gran porcentaje de pacientes con HPN siguen presentando anemia, fatiga y dependen de transfusiones de sangre

«Estos resultados positivos resaltan la posibilidad de que iptacopan transforme el tratamiento para pacientes que padecen anemia debilitante. Esperamos continuar analizando los datos con las entidades reguladoras para que podamos ofrecer este inhibidor alternativo de la vía del complemento, el primero de su clase, como la primera monoterapia oral para las personas que viven con HPN», ha comentado el presidente de Desarrollo Global de Medicamentos y director Médico, Shreeram Aradhye.

Iptacopan también se está estudiando en pacientes con HPN que no han recibido previamente inhibidores del complemento en el estudio de Fase III en curso APPOINT-PNH. Además, iptacopan se está estudiando en estudios de fase III para las enfermedades renales mediadas por el complemento, glomerulopatía C3, nefropatía IgA y síndrome hemolítico urémico atípico; así como en una serie de indicadores adicionales en fase II.

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