Redacción
Pacientes del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid han participado, junto a otros centros de Canadá, Estados Unidos, Francia y Reino Unido en un estudio que revela que el fármaco setmelanotide produce una pérdida de peso significativa en pacientes con obesidad severa por el síndrome de Bardet-Biedl. Hasta ahora no existía ningún tratamiento para abordar el sobrepeso en este trastorno genético raro de la obesidad, que afecta a otros sistemas del cuerpo y provoca desde alteraciones de la visión, a trastornos renales y dificultade de aprendizaje.
El Hospital Niño Jesús de Madrid ha participado en un estudio internacional que muestra que setmelanotide produce pérdida de peso en pacientes con el síndrome de Bardet-Biedl
Los resultados de la investigación respaldan el empleo de este fármaco, un agonista del receptor melanocortina-4 (MC4), y proporciona evidencia científica para su aprobación como primera elección para el tratamiento de la obesidad e hiperfagia en pacientes con este síndrome poco frecuente. El trabajo, cuyo investigador principal es el Dr. Jesús Argente, jefe del Servicio de Pediatría y de Endocrinología del Niño Jesús, se ha publicado en la revista Lancet Diabetes Endocrinology.
La obesidad estudiada en este ensayo clínico es congénita y se puede diagnosticar en cualquier edad de la vida. Pero en el mecanismo específico se está investigando, los pacientes con síndrome de Bardet-Biedl presentan obesidad grave de inicio precoz, hiperfagia acusada e hiperinsulinismo. Se han incluido pacientes de seis años en adelanta hasta un total de 38. La mayoría tienen el síndrome de Bardet-Biedl, pero también se han incuido pacientes con síndrome de Alström y obesidad. Este último síndrome es aún más infrencuente.
Los pacientes con este síndrome poco frecuente presentan obesidad grave de inicio precoz, hiperfagia acusada e hiperinsulinismo
Los investigadores destacan que este estudio es el más importante que se ha hecho con pacientes con síndrome de Bardet-Biedl con obesidad severa tratados farmacológicamente y confirmando su eficacia. Los participantes han recibido de manera aleatoria setmelanotide o placevo una vez al día. Los investigadores valoraron los resultados alcanzados de al menos una reducción del 10% del peso corporal tras la semana 52 de administración del fármaco.
Para el Dr. Argente, los resultados de este estudio “evidencian” que este medicamento “es realmente una terapia efectiva para el tratamiento de uno de los trastornos genéticos de la obesidad, el síndrome de Bardet-Biedl”, comenta Argente.
