Redacción
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado la opinión positiva que recomienda la aprobación de sacubitril/valsartán (Entresto), de Novartis, para una nueva indicación para el tratamiento de la insuficiencia cardiaca crónica sintomática con disfunción sistólica del ventrículo izquierdo en pacientes pediátricos de 1 a <18 años.
La opinión positiva se basa en los datos finales del estudio Panorama-HF de fase III de 52 semanas, el estudio de insuficiencia cardíaca pediátrica más extenso realizado hasta ahora, y la extrapolación de los datos acerca de la insuficiencia cardiaca en adultos del estudio Paradigm-HF de fase III a pacientes pediátricos. Los datos mostraron que Entresto proporcionó reducciones clínicamente significativas similares desde el inicio en el biomarcador cardiaco, el péptido natriurético tipo B pro amino terminal (NT-proBNP), un biomarcador frecuentemente utilizado para evaluar la gravedad y el pronóstico de la insuficiencia cardiaca, en pacientes adultos con insuficiencia cardíaca y pacientes pediátricos de 1 a <18 años con insuficiencia cardiaca debida a disfunción sistólica del ventrículo izquierdo. Esto permite extrapolar la eficacia demostrada en adultos a pacientes pediátricos.
La opinión positiva se basa en los datos finales del estudio Panorama-HF de fase III de 52 semanas y en la extrapolación de los datos acerca de la insuficiencia cardíaca en adultos del estudio Paradigm-HF de fase III a pacientes pediátricos
En comparación con enalapril, el estándar de tratamiento actual en la insuficiencia cardiaca pediátrica (pero no aprobado específicamente para la insuficiencia cardiaca pediátrica), sacubitril/valsartán proporcionó mejoras comparables a numéricamente superiores desde el inicio en una serie de objetivos clínicamente relevantes. La seguridad y tolerabilidad de sacubitril/valsartán en pacientes pediátricos fueron consistentes con las observadas en pacientes adultos.
“Muchos niños diagnosticados con insuficiencia cardiaca necesitarán un trasplante de corazón antes de cumplir los cinco años o, en el peor de los casos, casi un tercio morirá en el plazo de un año. Sin embargo, la enfermedad se controla en gran medida con tratamientos aprobados para adultos, según datos de estudios en adultos”, ha señalado David Soergel, director global de la Unidad de Desarrollo Cardiovascular, Renal y del Metabolismo de Novartis. “Esta opinión positiva allana el camino para que Novartis sea capaz de proporcionar a los niños diagnosticados con insuficiencia cardíaca debido a una disfunción sistólica del ventrículo izquierdo en la Unión Europea y a sus familias, una terapia eficaz en una formulación adecuada para la edad, ayudando a abordar lo que constituye una importante necesidad no cubierta”, ha destacado.
En esta nueva indicación, el CHMP concluyó que sacubitril/valsartán aporta una importante contribución a la atención del paciente y, por lo tanto, cumple los criterios de beneficio clínico significativo
Una causa importante de morbilidad y mortalidad en la infancia
La insuficiencia cardíaca pediátrica representa una causa importante de morbilidad y mortalidad en la infancia. Hasta el 33% de todas las admisiones cardíacas pediátricas están relacionadas con insuficiencia cardíaca, y los niños cuya hospitalización se complica por insuficiencia cardíaca pueden presentar un riesgo de muerte más de 20 veces mayor.
En esta nueva indicación, el CHMP concluyó que sacubitril/valsartán ofrece una importante contribución a la atención del paciente y, por lo tanto, cumple los criterios de beneficio clínico significativo. De aprobarse, estará disponible para niños con una nueva formulación apropiada para la edad que permitirá una administración precisa y cómoda para estos pacientes y sus cuidadores. En este caso, se respaldaría la ampliación de la protección de datos reglamentaria hasta noviembre de 2026. Sacubitril/valsartán está aprobado en la UE desde 2015 en pacientes adultos para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca crónica sintomática con fracción de eyección reducida (IC-FEr).
