Cristina Cebrián
Los tumores desmoides son un tipo de tumor raro para los que solo existían tratamientos sistémicos con cirugía, quimioterapia, radiación e inhibidores de la tirosina quinasa. Ahora, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado nirogacestat (Ogsiveo) como primera opción de tratamiento para pacientes con este subtipo de sarcomas de tejidos blandos no cancerígeno pero que puede ser localmente agresivo.
Los tumores desmoides pueden llegar a invadir las estructuras y órganos cercanos, generando dolor en los pacientes e incluso limitando sus movimientos. Aunque el tratamiento de elección ha sido históricamente la cirugía, existe un elevado riesgo de que el tumor reaparezca o de que se produzcan otras complicaciones tras extirparlo. Además, las terapias sistémicas han sido objeto de evaluación durante años en diferentes ensayos clínicos.
Los tumores desmoides pueden llegar a invadir las estructuras y órganos cercanos, generando dolor en los pacientes e incluso limitando sus movimientos
“Los tumores desmoides pueden provocar mucho dolor y discapacidad. Con esta aprobación, por primera vez ofrecemos a los pacientes una opción de tratamiento que evite la cirugía y la radiación”, destaca el Dr. Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA.
Para sacar adelante la aprobación, mediante revisión prioritaria de la FDA, de este inhibidor oral de la gamma secretasa, la agencia reguladora se ha basado en los resultados de un ensayo clínico internacional, multicéntrico, randomizado, doble ciego y controlado con placebo que incluyó a 142 pacientes para evaluar la eficacia de nirogacestat.
El medicamento nirogacestat redujo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 71%, en comparación con placebo
De estos, un 77% ya había recibido tratamiento previo. Los participantes en el ensayo recibieron, bien 150 miligramos de este fármaco o placebo por vía oral, durante dos veces al día hasta la progresión de la enfermedad o una toxicidad inaceptable. Los resultados demostraron que este fármaco redujo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 71%, en comparación con placebo.
Nirogacestat pertenece a la compañía SpringWorks Therapeutics, que salió de Pfizer mediante un proceso de spin off en el 2017. Además, cuenta con una cartera de candidatos para enfermedades raras. Asimismo, la biotech de Connecticut está evaluando Ogsiveo para un subtipo raro de cáncer de ovario llamado tumores de células de la granulosa.
