Redacción
Chiesi ha anunciado este martes los resultados de su estudio de fase 3 Balance en pacientes adultos diagnosticados con enfermedad de Fabry en tratamiento previo con agalsidasa beta y con deterioro de la función renal. Los datos del ensayo clínico, recogido en la revista Journal of Medical Genetics, lo confirman como el primero aleatorizado, doble ciego y head to head de terapia de reemplazo enzimático en esta patología.
“No habría sido posible sin el apoyo de investigadores, pacientes y familias que han dedicado dos años para avanzar en esta importante investigación”, ha celebrado Giacomo Chiesi, director de Chiesi Global Rare Diseases. Asimismo, supone una opción de tratamiento adicional y, según ha añadido, continuarán “trabajando para apoyar a millones de personas afectadas por enfermedades raras en todo el mundo”.
Por su parte, Pilar Giraldo, del servicio de Hematología del Hospital Quironsalud de Zaragoza, presidenta de la Feeteg (Fundación Española para el Estudio y Tratamiento de la Enfermedad de Gaucher y otras lisosomales) e investigadora clínica en los estudios con pegunigalsidasa alfa en España, destaca que la publicación de este estudio “marca un hito en la investigación clínica en enfermedad de Fabry, puesto que representa el primer estudio ‘head to head’ de comparación directa entre dos enzimas recombinantes destinadas al tratamiento de esta enfermedad”.
El estudio evaluó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la pegunigalsidasa alfa frente a la agalsidasa beta, aleatorizándolas cada dos semanas durante dos años, en 77 pacientes adultos en tratamiento previo con agalsidasa beta (durante al menos un año) y con deterioro de la función renal.
La pegunigalsidasa alfa, una terapia de reemplazo enzimático PEGilada, es una enzima α-galactosidasa A humana recombinante expresada en cultivos de células vegetales. Actualmente, está aprobada para el tratamiento de adultos con enfermedad de Fabry en Estados Unidos, la Unión Europea y Gran Bretaña.
Giraldo ha agregado que “la generación de este tipo de evidencia es clave, ya que proporciona al clínico información comparable sobre la eficacia y seguridad de este tipo de tratamientos, y permite elevar los estándares a la hora de autorizar nuevos fármacos para enfermedades de baja frecuencia”.
No obstante, ha concluido Chiesi, “sigue existiendo una falta de concienciación general y una apreciación limitada de los numerosos retos particulares a los que se enfrentan las personas que viven con la enfermedad de Fabry”.
