Redacción
Italfarmaco ha anunciado en la revista Lancet Neurology la publicación de los resultados completos del ensayo clínico pivotal de fase III Epidys de givinostat (Duvyzat) en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) ambulantes de 6 años o más. El ensayo clínico Epidys cumplió su objetivo primario: cambio en la capacidad de subida de cuatro escalones desde el inicio hasta las 72 semanas, lo que demostró el potencial de givinostat para retrasar la progresión de la enfermedad cuando se añade al tratamiento con corticosteroides.
Los niños tratados con givinostat también mostraron resultados favorables en los objetivos secundarios claves evaluados en el estudio.
El manuscrito completo, titulado “Seguridad y eficacia de givinostat en niños con distrofia muscular de Duchenne (Epidys): un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, fase III“, está publicado en la página web de The Lancet Neurology.
“La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad degenerativa implacable con una importante necesidad médica no cubierta y givinostat tiene el potencial”
“La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad degenerativa implacable con una importante necesidad médica no cubierta y givinostat tiene el potencial, si se aprueba, de beneficiar a una amplia población de pacientes con DMD, independientemente de la mutación genética subyacente“, dijo el Dr. Eugenio Mercuri, profesor de Neurología Pediátrica en la Universidad Católica de Roma, Italia. “El grupo tratado con givinostat obtuvo mejores resultados que el grupo de control en una serie de pruebas de función y fuerza muscular a las 72 semanas“.
“En el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, un objetivo primordial es mantener la función motora el mayor tiempo posible. Los resultados de Epidys proporcionan pruebas sólidas de que givinostat tiene el potencial para apoyar este objetivo”, añadió el Dr. Craig M. McDonald, profesor del departamento de Pediatría y Rehabilitación de Medicina Física de la Universidad de California Davis Health.
“Los resultados de Epidys proporcionan pruebas sólidas de que givinostat tiene el potencial para apoyar este objetivo”
“Además del objetivo primario, el análisis de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA), que mide las habilidades de la función motora basándose en una escala de valoración de 17 ítems, mostró que el tratamiento con givinostat produjo un 40% menos de deterioro en comparación con el grupo de control. En conjunto, estos datos sugieren que givinostat podría ser un nuevo tratamiento eficaz para el tratamiento de la DMD.”
“Los resultados del estudio de fase III Epidys son alentadores y ponen en relieve la dedicación de los equipos de investigación y clínicos de Italfarmaco para lograr este hito para la compañía”, dijo el Dr. Paolo Bettica, director Médico de Grupo Italfarmaco. “Queremos dar las gracias a todos los pacientes y sus familias que participaron en este estudio internacional y también nos gustaría reconocer los incansables esfuerzos de los investigadores clínicos, así como el apoyo inquebrantable de la comunidad distrofia muscular de Duchenne”.
