Redacción
El Comité de Medicamentos de Uso Humano Medicamento (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), ha emitido una opinión positiva sobre la aprobación de efanesoctocog alfa para el tratamiento de la hemofilia A, según anunció la biofarmacéutica Sobi. Se trata de una terapia de alta intensidad apta para pacientes de todas las edades que se debe administrar una vez por semana.
La recomendación positiva del CHMP se presentará en la Comisión Europea para que se decida sobre su comercialización. “El anuncio de hoy marca un hito importante en la atención de la hemofilia y nos acerca un paso más a su distribución de este tratamiento a los pacientes de la UE” afirma Lydia Abad-Franch, jefa de Investigación, Desarrollo y Asuntos Médicos y directora médica de Sobi.
La Comisión Europea debe ahora decidir si autoriza la comercialización del medicamento efanesoctocog alfa
Los estudios de fase 3, XTEND-1 en adultos y adolescentes y XTEND-Kids en niños, evaluaron la eficacia y seguridad de efanesoctocog alfa y han sido claves en el dictamen positivo de la EMA. Estos estudios demostraron que la profilaxis con este fármaco una vez a la semana (50 UI/kg) proporcionaba una protección significativo frente a las hemorragias (ABR medio <1 y 80-88% de pacientes libres de hemorragias espontáneas) en personas con hemofilia A grave de cualquier edad.
Los datos también mostraron una mejora sustancial de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida general al comparar las mediciones de la semana 52 y las del inicio. Además, no se observaron inhibidores del factor VIII en el programa clínico de esta terapia. “Con el potencial de mejorar significativamente los resultados del tratamiento y la vida de las personas con hemofilia A, estamos entusiasmados con el impacto positivo que podría tener en todo el mundo” señala Abad-Franch.
La hemofilia A es una enfermedad genética rara, crónica, cuya prevalencia en España es de 4.744 casos (1/10.000 en hemofilia A). Esta patología se da en aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos masculinos al año, con menos frecuencia en la mujeres.
