Gema Maldonado
Las enfermedades de depósito lisosomal han protagonizado dos de las cinco nuevas aprobaciones de medicamentos que se sumarán a la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS). Dos terapias enzimáticas sustitutivas, clasificadas como medicamentos huérfanos dirigidos a enfermedades raras, cuentan con el visto bueno de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM) celebrada el pasado 24 de abril. Además de estas dos moléculas, se propusieron para su financiación otros tres principios activos y cuatro nuevas indicaciones.
Una de las terapias aprobadas para enfermedades raras es pegunigalsidasa alfa, para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry
La terapia de sustitución enzimática pegunigalsidasa alfa, comercializado con el nombre de Efabrio por Chiesi, ha contado con la aprobación del CIPM para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry, un tipo de enfermedad genética poco frecuente de depósito lisosomal, que supone en el paciente una deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa.
Para este grupo de enfermedades, la CIPM propuso para su financiación la terapia de reemplazo enzimático olipudasa alfa, comercializada por Sanofi con el nombre de Xenpozyme, para el tratamiento de las manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central del déficit de esfingomielinasa ácida o ASMD, en pacientes pediátricos y adultos con tipo A/b o tipo B de esta enfermedad ultrarrara de depósito lisosomal.
La terapia de reemplazo enzimático olipudasa alfa tiene el visto bueno para su financiación en pacientes con ASMD
Esta terapia es la única disponible para esta patología, por lo que su inclusión en el SNS era una reivindicación de los familiares y pacientes que viven con esta enfermedad. Los dos nuevos fármacos aprobados se unen a otros tres que se han sumado al arsenal terapéutico de medicamentos huérfanos del SNS en lo que va de año.
La CIMP dio luz verde en la misma reunión a otros tres medicamentos, dos de ellos para cáncer: Mosunetuzumab, comercializado como Lunsumio, de Roche, como tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con linfoma folicular en recaída o refractario que han recibido al menos dos terapias sistemáticas, y piflufolastat (18f), un radiofármaco únicamente para el diagnóstico de lesiones que expresan el antígeno prostático específico de membrana (PSMA) mediante pruebas PER en adultos con cáncer de próstata. El radiofármaco se comercializa con el nombre de Pylciari y pertenece al fabricante Curium PET France.
La CIMP ha propuesto para su financiación un radiofármaco para el diagnóstico en cáncer de próstata
Por último, entre los nuevos principios activos aprobados está ruxolitinib, un inhibidor de proteínas JAK para el tratamiento del vitíligo no segmentario con afectación facial en adultos y adolescentes a partir de 13 años. Es el primer tratamiento aprobado por la Unión Europea para la repigmentación en pacientes afectados con vitíligo no segmentario y pertenece al laboratorio Incyte, que comercializa el fármaco con el nombre de Opzelura.
La Comisión, además, aprobó nuevas indicaciones para medicamentos ya financiados previamente. Es el caso de dostarlimab, comercializado como Jemperli, de GSK como tratamiento en combinación con carboplatino y paclitaxel en adultas con cáncer de endometrio avanzado de nuevo diagnóstico o en recaída con deficiencia del sistema de reparación de apareamientos erróneos o inestabilidad de microsatélites alta y que son candidatas a terapia sistémica.
Duplimab, vendido bajo el nombre de Dupixent, ha conseguido su indicación como tratamiento adicional en la rinosinusitis crónica con poliposis nasal, en adultos con prurigo nodular de moderado a grave y en adolescentes desde los 12 años y adultos con esofagitis eosinofílica que no están adecuadamente controlados o no toleran las terapias convencionales.
Además de las terapias para enfermedades raras, se han aprobado otras para cáncer de endometrio, linfoma folicular, vitíligo y rinosinusitis crónica con poliposis nasal
Además, se ha aprobado la extensión de indicación de este medicamento en el tratamiento de dermatitis atópica grave en niños de seis meses a 11 años y como tratamiento de mantenimiento adicional para el asma grave con inflamación de tipo 2 con eosinófilos elevados en sangre o elevada fracción de óxido nítrico exhalado.
Por último, la comisión ha propuesto financiar un nuevo medicamento, comercializado como Kynmobi, cuyo principio activo, apomorfina, ya estaba financiado. Su indicación son los episodios Off en pacientes adultos con enfermedad de Parkinson que no estén suficientemente controlados con la medicación oral.
