Gema Maldonado
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos ha dado luz verde a la financiación en el Sistema Nacional de Salud de tres nuevos fármacos, dos de ellos medicamentos huérfanos para enfermedades raras y tres nuevas indicaciones para dos fármacos que ya estaban financiados. Dos de las nuevas indicaciones aprobadas son para la terapia CAR-T axicabtagen ciloleucel, comercializada con el nombre de Yescarta: para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma B difuso de células grandes (LBDCG) y linfoma B de alto grado (LBAG) refractario o en recaída en los 12 meses tras haber completado inmunoquimioterapia de primera línea, y para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma folicular (LF) refractario o en recaída tras tres o más líneas de tratamiento sistémico.
Con esta decisión, tomada en la reunión que mantuvo la Comisión el pasado lunes, esta terapia CAR-T pasa a indicarse como tratamiento en segunda línea
Con esta decisión, tomada en la reunión que mantuvo la Comisión el pasado lunes, esta terapia CAR-T pasa a indicarse como tratamiento en segunda línea. Desde octubre de 2019, cuando se empezó a utilizar en el SNS axicabtagen ciloleucel, desarrollada y comercializada por Kite, compañía que pertenece a Gilead, su indicación se ha limitado a pacientes con linfoma B difuso de células grandes (LBDCG) y linfoma B de alto grado (LBAG) tras dos o más líneas de tratamiento sistémico.
En el caso del linfoma folicular, es la primera terapia CAR-T que llega a España para este tipo de linfoma no Hodgkin. Las primeras CAR-T comerciales se aprobaron entre 2018 y 2019. Desde entonces hubo un parón hasta el pasado mes de diciembre, cuando Sanidad dio el visto bueno a otras dos CAR-T comerciales, a las que se suman ahora las dos nuevas indicaciones para Yescarta.
La Comisión también ha propuesto para su financiación dos medicamentos huérfanos: Nexviadyme para enfermedad de Pompe y Kimmtrak para un tipo de melanoma uveal
Medicamentos huérfanos y nueva indicación para empaglifocina
La Comisión también ha propuesto para su financiación dos medicamentos huérfanos. Uno de ellos es avalglucosidasa alfa, comercializado por Sanofi con el nombre de Nexviadyme. Es una terapia enzimática de sustitución a largo plazo para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Pompe. Esta patología genética se caracteriza por la falta o la ausencia total de la encima glucosidasa-alfa y provoca debilidad muscular que empeora a lo largo del tiempo. Se estima que afecta a uno de cada 40.000 nacimientos vivos en todo el mundo.
El segundo fármaco huérfano aprobado es tebentafusp. comercializado por la compañía Inmunocore con el nombre de Kimmtrak, para el tratamiento en monoterapia del melanoma uveal irresecable o metastásico en pacientes adultos con antígeno leucocitario humano (HLA)-A*02:01 positivo. Hasta ahora, no había ningún fármaco aprobado con esta indicación, un tipo de melanoma poco frecuente. El ensayo clínico que le valió su aprobación por la EMA en enero de 2022 y la autorización de comercialización tres meses después, mostró una supervivencia global a los tres años del 27% en el grupo de pacientes que recibió la terapia, frente al 18% en el grupo control.
La Comisión de Precios también ha propuesto para su aprobación una nueva indicación para la empaglifocina (Jardiance, de Boehringer Ingelheim). Este fármaco, desarrollado para la diabetes tipo 2, también cuenta con aprobación para insuficiencia cardíaca crónica, a las que ahora se sumará la indicación para el tratamiento de la enfermedad renal crónica en adultos.
La Comisión de Precios ha propuesto la financiación de Jardiance como tratamiento de la enfermedad renal crónica
Cocristal tramadol/celecoxib, del laboratorio Esteve y comercializado como Velyntra, es otro de los medicamentos aprobados. Su indicación se refiere al tratamiento sintomático a corto plazo en adultos del dolor somático agudo de moderado a intenso que requiere la administración de tramadol y celecoxib. Por último, proponen la financiación de un nuevo formato de sofosbuvir/velpatasvir (Epclusa, de Gilead) para la ampliación de su indicación en pacientes pediátricos, a partir de tres años, con infección crónica por el virus de la hepatitis C.
Retraso en la llegada de las nuevas indicaciones de la CAR-T
En octubre de 2020, tanto la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) como la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobaron esta CAR-T como segunda línea terapéutica para pacientes refractarios o que recaían de forma temprana. Pero esta indicación no ha llegado al SNS de salud hasta ahora. El tratamiento estándar comenzaba con quimioinmunoterapia y, si respondía, se adminsitraba quimioterapia de dosis alta segunda del trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos (TAPH). En torno al 60% de los pacientes responde al tratamiento, pero el 40% restanten recae o no responde.
En la última edición del Congreso ASCO, Gilead presentó nuevos datos del ensayo de fase 3 ZUMA-7, con datos de supervivencia global tras una mediana de seguimiento de cuatro años en pacientes que recibieron el CAR-T en segunda línea tras recaída o ser refractarios dentro de los 12 meses tras acabar la terapia de primera línea. Redujo el riesgo de muerte un 27,4%, lo que corresponde a una mejora relativa del 38% en la supervivencia global. “Se trata del primer tratamiento en casi tres décadas que mejora significativamente la supervivencia de pacientes”, afirmó el investigador principal del ensayo, Jason Westin.
En el caso del linfoma folicular, fue a finales de junio de 2022 cuando la Comisión Europea aprobó Yescarta para tratar a los pacientes adultos recaída o refractario después de tres o más líneas de terapia sistémica. Este tipo de linfoma es difícil de tratar tras varias recaídas. Su aprobación llegó tras la presentación del estudio ZUMA-5, que mostró que el 91% de los parcipantes respondieron a la CAR-T y, de ellos, más de la mitad seguían con respuestas mantenidas a los dos años.
