Redacción
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) y la Fundación Weber han presentado el informe Aspectos diferenciales de los medicamentos huérfanos y su valor desde una perspectiva social donde destacan la importancia de superar las barreras en investigación, acceso y regulación al tratar enfermedades raras utilizando medicamentos huérfanos. Además, afirman que estos pueden ayudar a reducir de forma significativa los costes al sistema. En el caso de enfermedades metabólicas, los costes directos se pueden reducir en más de un 80% y en las enfermedades hematológicas e inmunológicas la reducción de los costes indirectos podría alcanzar el 88%.
En España sólo un 22% de los ensayos clínicos se centraban en enfermedades raras
Hasta agosto de 2023, en España, sólo el 22% de los ensayos clínicos estaban centrados en enfermedades raras de los 4.387 llevados a cabo. Por ello, el informe aboga por un incremento en la financiación de las investigaciones y por una mayor colaboración público-privada. También señalan necesidad de impulsar redes de intercambio de información y de aplicar enfoques innovadores al diseño de estos ensayos.
Otra reivindicación consiste en conseguir un acceso equitativo a los medicamentos huérfanos. En Europa siete de cada diez medicamentos huérfanos son autorizados. De ellos, ocho de cada diez son comercializados en España pero solo el 63% de los medicamentos con código nacional son financiados por parte del SNS. Asimismo, entre 2020 y 2023, la espera media para la financiación de los nuevos medicamentos huérfanos en España fue de entre 23 y 33 meses.
Siete de cada diez medicamentos huérfanos son autorizados por Europa, de ellos, ocho de cada diez son comercializados en España
Pese a reconocer varios avances como las estrategias nacionales y regionales en enfermedades raras, desde el informe señalan la falta de una regulación específica, la cual es necesaria la hora de adaptar la nueva normativa europea sobre evaluación de tecnologías sanitarias o regular la Inteligencia Artificial y la gestión de datos.
Álvaro Hidalgo, presidente de la Fundación Weber, añadía que la ralentización de estos procesos “supone costes significativos tanto para el sistema de salud como para quienes las padecen y sus cuidadores, estimados en unos 37.000 euros por persona. Solo la falta de tratamiento supone un aumento superior al 20% del coste total por paciente al año”.
