Redacción
Sobi ha anunciado que la Comisión Europea ha autorizado la comercialización de efanesoctocog alfa como medicamento huérfano para el tratamiento y prevención de hemorragias, así como para la profilaxis perioperatoria en pacientes con hemofilia A.
Este medicamento es una terapia de reemplazo del factor VIII con alta actividad mantenida, adecuada para todas las edades y niveles de gravedad de la enfermedad. Los pacientes, incluidos niños, adolescentes y adultos, podrán alcanzar niveles de actividad del factor VIII cercanos a la normalidad (más del 40%) durante gran parte de la semana con una sola dosis semanal, logrando niveles valle cercanos al 15% antes de la siguiente dosis y ofreciendo una mejor protección contra hemorragias en comparación con profilaxis anteriores.
La Comisión Europea respalda la recomendación de la EMA y mantendrá la designación de medicamento huérfano
Además, la Comisión Europea también ha respaldado la recomendación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de mantener la designación de medicamento huérfano para el fármaco y concederle un período de exclusividad comercial de 10 años.
Por su parte, la EMA ha señalado que la profilaxis semanal con este medicamento muestra una tasa anual de hemorragias significativamente menor en comparación con otros productos de factor VIII, lo que representa una ventaja clínica relevante.
Según José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia, “esta aprobación es un hito en nuestro esfuerzo por mejorar la vida de los pacientes con hemofilia A y avanzar hacia la normalización de la hemostasia. A pesar de los tratamientos actuales, los pacientes aún experimentan hemorragias subclínicas que deterioran las articulaciones y la funcionalidad, causando dolor y afectando su calidad de vida. Se está consensuando que niveles más altos de factor VIII ofrecen mejor protección y resultados, permitiendo a los pacientes vivir sin preocuparse constantemente por la hemofilia”.
El profesor Robert Klamroth, jefe del Departamento de Medicina Interna, Medicina Vascular y Trastornos de la Coagulación en el Vivantes Klinikum Friedrichshain de Berlín, Alemania, añadió que “la actividad mantenida del factor VIII y la administración semanal de esta nueva molécula tienen el potencial de mejorar la calidad de vida de los pacientes con hemofilia A, proporcionando mejoras en la prevención y tratamiento de hemorragias, así como en la salud física y articular”.
Los ensayos mostraron que la profilaxis semanal proporcionaba una alta protección contra hemorragias en todas las edades
La aprobación de efanesoctocog alfa se basa en los resultados de los estudios de fase 3 Xtend-1 y Xtend-Kids, que evaluaron la eficacia y seguridad del medicamento en personas con hemofilia A grave. Estos ensayos mostraron que la profilaxis semanal (50 UI/kg) proporcionaba una alta protección contra hemorragias en todas las edades, con el 80-88% de los pacientes libres de hemorragias espontáneas. Además, se observaron mejoras en la salud articular, física y en la calidad de vida, sin la aparición de inhibidores del factor VIII.
Lydia Abad-Franch, directora de Investigación, Desarrollo y Asuntos Médicos de Sobi, resaltó que este anuncio, además de representar un avance significativo en el cuidado de la hemofilia A, ofrece a los pacientes la posibilidad de mejorar los resultados del tratamiento y su calidad de vida, pues este medicamento “permite mantener altos niveles de actividad del factor VIII con una dosificación simplificada una vez a la semana, liderando el cambio hacia la normalización de la hemostasia”.
