Redacción
Una innovadora terapia basada en nanotecnología, denominada nanoGLA, ha demostrado resultados prometedores en el tratamiento de la enfermedad de Fabry, según un estudio publicado este diciembre en Science Advances. Liderado por Nora Ventosa, investigadora del grupo Nanomol-Bio del Icmab-CSIC y Ciber-BBN, este avance podría revolucionar el manejo de esta enfermedad rara de origen genético.
La enfermedad de Fabry, causada por un déficit de la enzima alfa-galactosidasa A (GLA), provoca la acumulación de compuestos grasos como el globotriaosilceramida (Gb3) en las células, con graves consecuencias en varios órganos, incluyendo el cerebro. El nuevo tratamiento utiliza nanoliposomas dirigidos por péptidos para encapsular la enzima GLA, logrando que esta llegue de manera efectiva a los órganos más afectados.
En estudios preclínicos realizados en modelos de ratones, nanoGLA ha demostrado una eficacia notable, superando a las terapias actuales que no encapsulan la enzima. Uno de los hallazgos más relevantes es su capacidad para actuar en el cerebro, una limitación de los tratamientos disponibles. Esto la convierte en una opción con gran potencial para tratar tanto las manifestaciones sistémicas como las neurológicas de la enfermedad.
NanoGLA ha demostrado una eficacia superior a las terapias actuales
Como muestra del impacto de esta innovación, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgó a nanoGLA la designación de medicamento huérfano en 2021, lo que facilita su desarrollo clínico.
Elisabet González, investigadora del Icmab y coautora del artículo, destaca que “la formulación nanoGLA ofrece una oportunidad única para los pacientes, especialmente en el ámbito neurológico, donde las terapias actuales no logran resultados satisfactorios. Nuestra meta es desarrollar tratamientos más seguros y eficaces mediante nanotecnología”.
Este avance es el resultado de una amplia colaboración internacional, que incluye a instituciones como el Icmab-CSIC, el Ciber-BBN, el Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y el Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la UAB (IBB-UAB). También participaron entidades internacionales como el Joanneum Research-Institute for Biomedical Research and Technologies (Austria), el Technion-Israel Institute of Technology (Israel) y la Universidad de Aarhus (Dinamarca), entre otros.
El desarrollo de nanoGLA ha sido impulsado por el proyecto europeo Smart4Fabry, financiado por el programa Horizon 2020 de la Unión Europea. Así, los proyectos EU Phoenix y Nano4Rare han asegurado el financiamiento necesario para completar las fases preclínicas y avanzar hacia los ensayos clínicos con pacientes humanos.
Estos resultados representan un paso decisivo hacia el desarrollo de una terapia más efectiva para la enfermedad de Fabry, ofreciendo una nueva esperanza para los afectados por esta compleja patología.
