Redacción
Durante 2024, España ha financiado 17 nuevos medicamentos huérfanos autorizados por la Unión Europea, una cifra ligeramente inferior a la del año anterior, cuando se alcanzó un récord con 21 fármacos de este tipo. Así lo refleja el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos, elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).
Con la incorporación de estos nuevos medicamentos al Sistema Nacional de Salud (SNS), España suma un total de 85 designaciones huérfanas financiadas. Es decir, el 58% de los medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea cuentan con financiación nacional, lo que supone un incremento del 5% con respecto al ejercicio anterior.
El análisis muestra una evolución positiva en el número de designaciones huérfanas, autorizaciones de comercialización y códigos nacionales otorgados el pasado año. Así, destaca la incorporación de 25 designaciones huérfanas (19 en 2023), 17 comercializaciones (12) y 24 códigos nacionales (10).
El Informe señala como una de las asignaturas pendientes mejorar el modelo y los tiempos de acceso a los tratamientos, que es de 23 meses
Respecto a la situación en Europa, esta también ha mostrado una evolución positiva, pues se han registrado 25 nuevos medicamentos con designación huérfana y nombre comercial, seis más que en 2023. Además, 17 medicamentos han obtenido autorización para su comercialización por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), mejorando en cinco puntos el número de productos autorizados respecto al año anterior.
En total, al finalizar 2024, la Unión Europea tenía 210 medicamentos con designación huérfana y nombre comercial y 147 con autorización de comercialización. Mientras, en España se contabilizan 131 fármacos huérfanos con código nacional, el 89% de los que tienen autorización de comercialización en la UE.
Tres nuevas terapias avanzadas financiadas
El informe de Aelmhu refleja también la evolución de las terapias avanzadas para patologías poco frecuentes. A fecha de 31 diciembre 2024, hay 15 terapias avanzadas con designación huérfana y autorización de comercialización. De estas, 14 tienen código nacional, aunque solo la mitad están financiadas por el SNS. De las siete terapias restantes con código nacional, pero no financiadas, cinco tienen una resolución desfavorable, y dos están en estudio o sin petición de financiación.
El informe refleja también la evolución de las terapias avanzadas para patologías poco frecuentes
El documento destaca que en 2024 España ha incorporado al SNS tres terapias con designación huérfana, un dato que supone un hito teniendo en cuenta que la última terapia avanzada con designación huérfana financiada en España fue en 2021.
46 medicamentos huérfanos sin financiar
Por otra parte, en España hay en la actualidad 46 medicamentos huérfanos sin financiar, lo que supone uno más que en 2023. De estos, la mitad ha recibido una resolución negativa de financiación mientras que la otra mitad o se encuentra en estudio o su financiación no ha sido solicitada todavía.
En concreto, el 35% de estos fármacos (16) lleva esperando financiación pública desde el periodo 2015-2020; el 22% (10) con código nacional en el periodo 2021-2023 continúan sin financiación y el 43% restante (20) recibió código nacional en 2024. Casi el 40% de los medicamentos huérfanos con código nacional sin financiación llevan esperando más de tres años para su incorporación al SNS, si bien es cierto que más del 40% (20) lleva menos de un año en esta situación.
Respecto al tiempo de espera medio entre la obtención del código nacional y la aprobación de financiación por el SNS, este se ha mantenido en los 23 meses de 2023. En este punto, la Aelmhu ha evidenciado la necesidad de un nuevo modelo de precio y financiación que contemple la especificidad de los medicamentos huérfanos a la hora de su evaluación y financiación en España.
