Fátima del Reino Iniesta
La Agencia Española del Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha publicado este martes el Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) de exagamglogén autotemcel (exa-cel) (Casgevy) para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT) y para la enfermedad de células falciformes (ECF) grave. Se trata de el primer medicamento basado en la tecnología de edición genética CRISPR. En la actualidad, el coste de es de 2,2 millones de dólares por paciente, según datos recogidos por la Comisión de Seguridad de Intercambios de Estados Unidos.
En España, el paso previo a la comercialización de un medicamento es la emisión por parte de la Aemps de un informe de posicionamiento terapéutico (IPT), el cual determina el valor terapéutico añadido del nuevo medicamento, atendiendo a razones diferenciales de eficacia y seguridad comparativas frente a las alternativas farmacológicas disponibles, e identifica a aquellos grupos de pacientes para los que el acceso a una nueva opción terapéutica en el marco del Sistema Nacional de Salud sería prioritario.
El coste estimado del tratamiento es de 2,2 millones de dólares por paciente
La Agencia considera que exagamglogén autotemcel se postula como una nueva opción terapéutica en los pacientes con TDT y ECF, a partir de los 12 años. Sin embargo, a pesar de su eficacia demostrada en los ensayos clínicos, la evidencia actual presenta limitaciones significativas. Los estudios 111 y 121 han sido criticados por su diseño de un solo brazo, el escaso número de pacientes estudiados y un periodo de seguimiento relativamente corto, lo que genera incertidumbre sobre su seguridad y efectividad a largo plazo.
Para reforzar la solidez de los datos, se requieren los resultados finales de los estudios 111, 131, 151 y 161, así como un registro post comercialización que permita evaluar su impacto a largo plazo. Además, no hay datos disponibles sobre su eficacia y seguridad en niños menores de 12 años ni en adultos mayores de 35 años. En este sentido, el estudio 151, actualmente en fase 3, busca evaluar su uso en niños de 2 a 11 años.
La Aemps ha publicado cinco informes adicionales sobre medicamentos para cáncer de mama, cáncer de endometrio, hipertensión pulmonar y antibióticos
En España, aunque la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó su aprobación en diciembre de 2023, exagamglogén autotemcel todavía no está disponible. Sin embargo, las negociaciones entre el Ministerio de Sanidad y Vertex Pharmaceuticals, farmacéutica responsable que comercializa el medicamento, están en curso para determinar su implementación en el sistema sanitario nacional.
Hipertensión arterial pulmonar y cáncer de mama
Además, la Aemps ha publicado cinco informes más para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) y cáncer de mama, entre otras patologías. En concreto, ha publicado el Informe de sotatercept (Winrevair) en combinación con otros tratamientos para la hipertensión arterial pulmonar (HAP), para el tratamiento de la HAP en pacientes adultos en clase funcional (CF) II-III de la OMS, para mejorar la capacidad de realizar ejercicio. Según sus conclusiones, sotatercept se considera una opción de tratamiento más dentro del arsenal terapéutico disponible para la HAP, como terapia combinada secuencial en pacientes estables en CF II/III de la OMS que no consiguen alcanzar un estado de bajo riesgo a pesar de recibir doble o triple terapia para la HAP.
Sotatercept se considera una opción de tratamiento más dentro del arsenal terapéutico disponible para la hipertensión arterial pulmonar
Por otra parte, la Aemps ha publicado un Informe sobre capivasertib (Truqap) en combinación con fulvestrant para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de mama localmente avanzado o metastásico con receptor de estrógeno (ER) positivo y HER2 negativo con una o más alteraciones PIK3CA/AKT1/PTEN tras recurrencia o progresión durante o después de un tratamiento endocrino.
En este caso, la Aemps señala que, teniendo en cuenta el beneficio clínico, las limitaciones y otras opciones terapéuticas, capivasertib se presenta como una opción de tratamiento para pacientes adultos con este tipo de cáncer de mama. No obstante, recalca que no existe evidencia del beneficio-riesgo de capivasertib en pacientes tratadas con más de 1 línea de quimioterapia o con más de 2 líneas de tratamiento endocrino en el entorno avanzado o metastásico y esta incertidumbre debería ser también tenida en cuenta a la hora de seleccionar el tratamiento.
Cáncer de endometrio
Asimismo, la Agencia ha publicado el informe sobre dostarlimab (Jemperli), que está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultas con cáncer de endometrio con deficiencia del sistema de reparación de apareamientos erróneos (dMMR)/ inestabilidad de microsatélites alta (MSI-H) en recaída o avanzado que han progresado durante o después de un tratamiento previo basado en platino.
«Dostarlimab en monoterapia puede considerarse una opción terapéutica en segunda línea en cáncer de endometrio avanzado o en recaída con deficiencia del sistema de reparación de apareamientos erróneos (dMMR)/MSI-H»
En este Informe, la Aemps ha subrayado las limitaciones de los datos disponibles y la no existencia de comparaciones directas e indirectas con los comparadores existentes. Por ello, considera que pembrolizumab y dostarlimab en monoterapia, pueden considerarse opciones terapéuticas de similar beneficio en segunda línea en cáncer de endometrio con deficiencia del sistema de reparación de apareamientos erróneos (dMMR)/inestabilidad de microsatélites alta (MSI-H) en recaída o avanzado.
Antibióticos
Por otra parte, la Agencia ha presentado el informe de cefepima/enmetazobactam (Exblifep) en infecciones complicadas del tracto urinario, neumonía adquirida en el hospital y bacteriemias asociadas a estas infecciones.
La Aemps considera que podría ser un antimicrobiano a tener en cuenta en el tratamiento de infecciones como las infecciones complicadas del tracto urinario y la neumonía adquirida en el hospital por bacterias con mecanismos de resistencia, en un ambiente epidemiológico como podría darse en unidades de cuidados intensivos y en el ámbito hospitalario, donde queremos evitar la aparición de resistencias a los carbapenémicos, o bien debido a carbapenemasas, o bien debido a la pérdida de porinas.
Colestasis intrahepática familiar progresiva
Respecto al maralixibat (Livmarli) en el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) en pacientes a partir de 3 meses de edad, la Agencia destaca que odevixibat y maralixibat son los únicos medicamentos autorizados específicamente para el tratamiento de la CIFP, con eficacia en la reducción tanto de los ácidos biliares séricos como del prurito. Sin embargo, señala que no todos los pacientes responden a estos inhibidores de ileal de ácidos biliares (IBAT).
Así, afirma que maralixibat se considera una opción de tratamiento en pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva a partir de 3 meses de edad. Aunque, recuerda que no se dispone de comparaciones directas ni indirectas que permitan establecer la superioridad entre odevixibat y maralixibat, por lo asegura que no es posible determinar la superioridad de uno sobre el otro.
