Nieves Sebastián Mongares
La llegada de terapias avanzadas requiere un cambio de paradigma a nivel de evaluación y legislativo. Así se ha puesto de manifiesto durante el transcurso de la ‘III Jornada Nacional: El futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras’ impulsada por la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) junto a BioInnova y con el apoyo de Amgen, CSL Behring, PTC Therapeutics, Ultragenyx Pharmaceutical y Vertex.
Así, como ha expuesto la presidenta de Aelmhu, Beatriz Perales, “el futuro está marcado por las terapias avanzadas, que implican un cambio de paradigma y suponen un avance incuestionable en muchas enfermedades, especialmente en enfermedades raras”. Y es que, a pesar de que todavía haya muchas patologías que podrían beneficiarse de este tipo de tratamientos, Perales ha remarcado que España está en una tendencia positiva, ya que mientras que según refleja el informe de la entidad publicado en 2024, en el ejercicio analizado se aprobaron tres terapias avanzadas; esto es remarcable dado que hay que remontarse a 2021 para encontrar la financiación de una terapia de estas características. Por ello, Perales ha instado a que se tenga esto en cuenta de cara a futuros cambios normativos, y ha tendido la mano de Aelmhu para avanzar en una nueva estrategia en la que la colaboración sea protagonista.
Las terapias avanzadas tienen unas características específicas en lo que a acceso y financiación se refiere. En este sentido, Perales ha puntualizado que estos se dan “a nivel europeo, nacional y regional”, a lo que ha agregado que “el desarrollo y acceso a los tratamientos debe abordarse desde la colaboración público-privada”.
Los cambios normativos deben tener en cuenta las características específicas de la evaluación de terapias avanzadas
En el encuentro también ha intervenido María Jesús Lamas, directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), poniendo de relieve la necesidad de avanzar en el “conocimiento y caracterización” de las enfermedades raras, teniendo en cuenta el impacto que tienen tanto en España como a nivel mundial. Siguiendo este hilo ha expuesto que, hasta el 80% tiene origen genético, aunque también hay causas infecciosas o inmunológicas que pueden contribuir a su desarrollo. “El reto es enorme: conocer la causa última de estas enfermedades, lo cual muchas veces se consigue gracias al esfuerzo de quienes las padecen, que impulsan los proyectos de investigación”, ha aseverado Lamas. Asimismo, ha instado a “seguir incrementando los esfuerzos para conocer los patrones subyacentes de estas patologías”, por su importancia a la hora de investigar sobre nuevos tratamientos.
No obstante, ha puesto en valor que ya se hayan aprobado más de 500 fármacos para estas enfermedades, y ha remarcado que durante el año pasado la Aemps autorizó 204 ensayos para enfermedades raras, lo que representa el 22% del total. Así, ha considerado que esto es reflejo de que el esfuerzo “tiene impacto real” y ha indicado que, por su parte, “la Aemps como autoridad en este ámbito intenta mantener un entorno regulatorio favorable”.
Evaluaciones clínicas conjuntas
Por su parte, la intervención de Alejandro G. Solís, representante del Área de Evaluación de Tecnologías Sanitarias e Informes de Posicionamiento Terapéutico de la Aemps, se ha centrado en explicar detalladamente el proceso de evaluaciones conjuntas (JCA, por su siglas en inglés) que incluye el nuevo reglamento europeo sobre evaluación de tecnologías sanitarias.
Este entró en vigor el 12 de enero de 2025, pero sólo para fármacos oncológicos y terapias avanzadas. En 2028 se incluirán los medicamentos huérfanos y en 2030 culminará su implementación con todos aquellos que se sometan a la autorización centralizada.
Las JCA entraron en vigor en enero de 2025 para tratamientos oncológicos y terapias raras; en 2028 se incorporarán las enfermedades raras y su implantación finalizará en 2030
El objetivo de las JCA es evitar duplicidades y reducir las demoras en acceso. Para ello, un grupo con representantes de los 27 Estados miembro revisará la documentación que se aporte en las solicitudes de autorización de cada medicamento a través de una metodología denominada PICO, siglas en inglés para ‘Pacientes, Intervención, Comparación y Resultados. Además, estas JCA incluyen unos plazos más delimitados para acelerar las decisiones sobre los tratamientos. Pero, como ha precisado Solís, “es importante destacar que los informes JCA, tanto completos como resumidos, no emiten juicios de valor. Son documentos clínicos, descriptivos, asépticos, y no son vinculantes para los Estados miembro”.
Evaluación y financiación en medicamentos de elevada incertidumbre
Precisamente el hecho de que las evaluaciones conjuntas europeas no sean vinculantes ni un juicio de valor, ha suscitado dudas entre los ponentes de la mesa de debate ‘Avances y desafíos legislativos en el abordaje y financiación de las Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras’, moderada por el economista de la salud Jorge Mestre. Los ponentes han planteado si, al emitirse unos informes de manera tan aséptica, realmente van a acelerar la evaluación y financiación de fármacos, más en aquellos destinados a enfermedades raras.
A estas JCA se ha referido Gerardo García-Álvarez, investigador principal del proyecto Innovación para una Salud de Vanguardia: Compra Pública, Tecnología, Sostenibilidad Ambiental y Factores Socioeconómicos, poniendo de manifiesto que además de que no se completará hasta 2030 «sigue teniendo barreras jurídicas». “Estamos centrando el esfuerzo en la financiación, pero no se ha pensado lo suficiente en que estos medicamentos no se dispensan por farmacia, sino por uso hospitalario”, ha subrayado.
Por ello, ha recordado que los procedimientos de licitación pública actuales derivan de una aplicación subsidiaria de la legislación, con plazos establecidos de cinco años, los que ha valorado como “no siempre adecuados”. En esta línea, ha puesto en valor la importancia de los acuerdos de riesgo compartido, explicando que “en medicamentos con elevada incertidumbre facilitan la decisión de financiación y minimizan el impacto sobre la Hacienda pública”.
Los expertos apuntan que mecanismos como los acuerdos de riesgo compartido podrían contribuir a que las terapias lleguen antes a los pacientes
Por su parte, José Luis Poveda, coordinador del Grupo de Trabajo Medicamentos de Terapia Avanzada de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), ha considerado que “la evaluación europea se centrará en criterios de calidad, con una visión común importante, pero la financiación será clave”. Y Saborido ha afirmado que “los informes clínicos serán asépticos, pero hay que prestar atención a los dominios no clínicos (económicos, sociales, medioambientales), que también influyen en la toma de decisiones”.
Una idea que ha puesto sobre la mesa Murga ha sido la necesidad de plantear si todas las terapias deben financiarse a cinco años, lo que ha llevado a hablar de los acuerdos de pago por resultados. García-Álvarez ha recordado que ya se está viendo la posibilidad de extender estos acuerdos más allá de los cinco años. Y Poveda ha instado a adaptar el marco legislativo para que los acuerdos de pago por resultados puedan efectuarse con mayor agilidad.
Poveda ha expresado que “el modelo debe cambiar y la administración, como garante de la salud pública, debe definir dónde debe invertir la industria, qué debe investigar y cuánto estamos dispuestos a pagar por ello”. Sobre este aspecto, Mestre ha indicado que la industria ha respondido a los incentivos para investigar en enfermedades raras y que, prueba de ello es que ya hay más de 150 medicamentos autorizados, aunque todavía quede camino para dar respuesta a las miles de patologías frecuentes existentes.
Hacia una nueva estrategia de Terapias Avanzadas
Para Carlos M. Saborido, director de la Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias del Instituto de Salud Carlos III, “una estrategia debe tener un plan y acciones concretas con foco en las tres grandes áreas: acceso, financiación y evaluación”. A este respecto ha apuntado que en casos como “los de medicamentos que reciben la designación PRIME por su valor clínico relevante, debería diseñarse un plan de acceso rápido que no se limite a su paso por la Comisión de Precios, sino que llegue hasta el paciente”. Y, yendo más allá ha considerado que es necesario establecer métodos específicos para las terapias avanzadas.
Precisamente, Josep María Guiu, director del Área de Farmacia de Medicamento del Consorci de Salut i Social de Catalunya (CSC), ha recalcado que “las terapias avanzadas son un caso particular, en las que deben considerarse la exención hospitalaria y otros mecanismos”. Esto, sin perder el foco en garantizar que lleguen de manera equitativa a todas las comunidades autónomas.
Conocer aspectos profesionales, de infraestructuras o presupuestos podría ayudar a la previsión y planificación para acelerar la llegada de tratamientos, especialmente en terapias avanzadas
Uno de los puntos clave al que han aludido los expertos es la planificación. En palabras de Nekane Murga, coordinadora de Terapias Avanzadas de Osakidetza, “desde la microgestión, pediría una mayor claridad sobre si existe una previsión a medio plazo”. Aquí, ha detallado, deberían incluirse aspectos de profesionales, infraestructuras e incluso presupuestos, para facilitar que estos tratamientos lleguen lo antes posible a los pacientes. Sobre este tema, Saborido ha agregado que “la planificación debe incluir la formación de profesionales y centros, porque lo que se considera estándar, no siempre lo es”.
Además, Poveda se ha referido al nuevo Plan de Terapias Avanzadas que anunció la ministra de Sanidad en septiembre de 2024, recordando la necesidad de que este se materialice. Aquí, ha expresado que “es importante definir en ese plan no sólo cómo se construye el flujo, no de pacientes –que ya está establecido– sino el de recursos”. También ha abordado este tema García-Álvarez, llamando a que “se incluyeran criterios para decidir qué medicamentos se incorporan y cómo hacer frente a sus costes”.
