Redacción
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha señalado que vamorolona (Agamree, comercializado por Santhera Pharmaceuticals) podría considerase una alternativa terapéutica a los corticoides en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que mantengan la capacidad de deambulación al inicio del tratamiento, especialmente cuando los corticoides no puedan seguir utilizándose por toxicidad inasumible, si bien estos tienen una mayor experiencia de uso.
Así lo ha comunicado en un informe de posicionamiento terapéutico (IPT) de vamorolona (Agamree) recogido por Europa Press para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de cuatro años de edad. Este fármaco, con autorización de la Comisión Europea desde diciembre de 2023, no está financiado en el Sistema Nacional de Salud (SNS). Actualmente, su incorporación a la prestación farmacéutica está en estudio.
La Aemps ha publicado el informe de vamorolona, que está autorizado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de cuatro años de edad
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad de herencia recesiva ligada al cromosoma X que afecta a uno de cada 3.800-6.300 varones nacidos vivos. Su prevalencia a nivel mundial es de aproximadamente 0,5 por cada 10.000 varones, lo que equivale a 1.000 casos en España y 12.500 en la Unión Europea, convirtiéndose en la distrofia muscular más frecuente en niños. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva al inicio de la infancia y la aparición posterior de complicaciones que ocasionan discapacidad, dependencia y muerte prematura.
En España, el paso previo a la comercialización de un medicamento es la emisión por parte de la Aemps de un informe de posicionamiento terapéutico (IPT), que determina el valor terapéutico añadido del nuevo medicamento, atendiendo a razones diferenciales de eficacia y seguridad comparativas frente a las alternativas farmacológicas disponibles, e identifica a aquellos grupos de pacientes para los que el acceso a una nueva opción terapéutica en el marco del Sistema Nacional de Salud sería prioritario.
Así, la Aemps ha publicado el informe de vamorolona, que está autorizado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de cuatro años de edad. La presentación es en forma de suspensión oral con una concentración de 40 mg/ml.
Vamorolona es un corticosteroide disociativo que desencadena efectos antiinflamatorios a través de la inhibición de transcripciones de genes mediadas por el factor NF-kB
Vamorolona es un corticosteroide disociativo que se une selectivamente al receptor de glucocorticoides, desencadenando efectos antiinflamatorios principalmente a través de la inhibición de transcripciones de genes mediadas por el factor NF-kB. Este mecanismo resulta en una menor activación transcripcional de otros genes en comparación con los corticosteroides tradicionales.
La eficacia de vamorolona se evaluó en el estudio VBP15-004, un ensayo clínico en fase 2b, aleatorizado, doble ciego, con grupos paralelos, controlado con placebo y con un control activo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de vamorolona en niños ambulantes con DMD.
Constó de dos periodos de 24 semanas cada uno: en el primero los pacientes fueron asignados aleatoriamente a uno de cuatro grupos (vamorolona 2 mg/kg o 6 mg/kg, placebo o prednisona 0,75 mg/kg/día; en el segundo, todos recibieron vamorolona 2 o 6 mg/kg durante 20 semanas. El objetivo principal fue comparar la eficacia de vamorolona diaria 6 mg/kg durante 24 semanas frente a placebo en niños ambulantes de 4 a <7 años con DMD.
Vamorolona parece aportar una mejora en el perfil de seguridad óseo y de crecimiento de los pacientes con DMD en relación con los glucocorticoides
Según el informe, vamorolona parece aportar una mejora en el perfil de seguridad óseo y de crecimiento de los pacientes con DMD en relación con los glucocorticoides, aunque está por definir la relevancia clínica de estos hallazgos.
Sin embargo, indica que su perfil de eficacia es similar a los corticoides, a falta de confirmación con estudios posteriores en los que se realice una comparación directa con poder estadístico. Por lo tanto, la Aemps considera que vamorolona podría considerase una alternativa terapéutica a los corticoides en algunos pacientes con DMD. «Deberá prestarse especial atención en los pacientes con cardiomiopatía sintomática, ya que sobre este grupo no se han realizado estudios», finaliza el informe de la Agencia.
