Redacción
En torno a un 30% de los pacientes con fibrosis quística en España no pueden beneficiarse de los «significativos» avances que han surgido en los últimos años para su tratamiento, ya sea por el tipo de mutación que presentan o por el estado de salud de la persona, tanto por haber recibido un trasplante como por presentar efectos secundarios fruto de su actual medicación.
La presidenta de la Sociedad Española de Fibrosis Quística (SEFQ), la Dra. Esther Quintana, ha destacado que la fibrosis quística se encuentra en un «momento decisivo« por los recientes avances terapéuticos, especialmente aquellos de carácter modulador, que han supuesto una «notable mejora» en la calidad y esperanza de vida de muchos pacientes.
«La fibrosis quística se encuentra en un momento decisivo por los recientes avances terapéuticos»
«No obstante, es fundamental resaltar que una parte importante de las personas afectadas, concretamente aquellas con mutaciones de clase I y otras circunstancias especiales, aún no pueden beneficiarse de estas innovaciones«, ha añadido.
Tras ello, ha recordado que la Comisión Europea ha aprobado recientemente una ampliación de la indicación de Kaftrio, de Vertex Pharmaceuticals, para que pueda utilizarse en personas con fibrosis quística a partir de dos años que tengan al menos una mutación no de clase I en el gen CFTR, lo que permitirá que casi el 97% de este tipo de pacientes en la Unión Europea puedan beneficiarse del mismo.
La Dra. Quintana también ha instado a acelerar los trámites de comercialización, evaluación y financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS) español, de forma que las personas con esta enfermedad «no tengan que esperar más tiempo» para acceder a un tratamiento que puede frenar su deterioro.
«Una parte importante de las personas afectadas aún no pueden beneficiarse de estas innovaciones», ha advertido la presidenta de la SEFQ
«Es necesario que desde las instituciones sanitarias y administraciones públicas se aceleren los procedimientos para garantizar un acceso equitativo y oportuno a estos tratamientos innovadores. Además, creemos firmemente que el futuro de la fibrosis quística pasa necesariamente por intensificar y apoyar decididamente la investigación científica. Proyectos pioneros como las terapias génicas basadas en ADN y ARNm ofrecen nuevas esperanzas reales y tangibles para pacientes actualmente sin opciones terapéuticas efectivas», ha aseverado.
Sin embargo, ha insistido en que los pacientes con mutaciones de clase I, que no producen síntesis de la proteína CFTR, siguen sin tener una respuesta terapéutica con estos medicamentos, razón por la que ha resaltado la necesidad de desarrollar nuevas líneas de tratamiento, como las mencionadas terapias génicas, que se encuentran en fase de investigación clínica y que podrían ofrecer una solución «independientemente» del tipo de mutación.
«Es urgente destinar más recursos a la investigación para garantizar tratamientos para todos y corregir las desigualdades», ha señalado Juan da Silva
Es por ello por lo que ha incidido en la necesidad de una mayor inversión, tanto pública como privada, tanto para la investigación como para dotar de una mayor agilidad a la incorporación de los mencionados avances al SNS.
Juan da Silva, presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ), se ha sumado a celebrar la ampliación de la indicación de Kaftrio, aunque ha subrayado la importancia de no «olvidar» a quienes continúan sin opciones terapéuticas.
«Es urgente destinar más recursos a la investigación para garantizar tratamientos para todos y corregir las desigualdades que aún existen. Estamos orgullosos de que, en los últimos años, España haya dado pasos importantes en el acceso a los tratamientos innovadores para la fibrosis quística. Consideramos que este es el camino, aunque creemos que es necesario seguir trabajando en agilizar los procesos para que los tratamientos aprobados en Europa estén disponibles sin demoras«, ha agregado.
