Redacción
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva recomendando la autorización condicional de comercialización de givinostat (Duvyzat), un nuevo inhibidor de las histonas desacetilasas (HDACs) indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes ambulantes a partir de los seis años, en combinación con corticosteroides.
Esta recomendación representa un paso clave hacia la disponibilidad de una nueva opción terapéutica para abordar esta enfermedad neuromuscular rara, grave y progresiva. La decisión final por parte de la Comisión Europea está prevista para julio de 2025, mientras Italfarmaco continúa colaborando estrechamente con las autoridades sanitarias para facilitar el acceso temprano al tratamiento en toda la Unión Europea.
Resultados clínicos que respaldan el uso de givinostat
La opinión favorable del CHMP se fundamenta en los resultados del ensayo clínico fase 3 EPIDYS, un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evaluó a 179 niños con DMD. El tratamiento con givinostat mostró beneficios clínicos significativos frente al placebo, especialmente en el tiempo necesario para completar el test de 4 escalones (4SC), que fue el objetivo primario del estudio.
Además, se observaron mejoras en variables secundarias como la escala NSAA y la reducción de la infiltración grasa en imágenes por resonancia magnética. Un dato especialmente relevante fue la reducción del 40% en la pérdida acumulada de funciones motoras, lo que sugiere que givinostat podría ralentizar la progresión de la enfermedad. Los efectos adversos reportados fueron en su mayoría leves o moderados.
La EMA ha emitido una opinión positiva recomendando la autorización condicional de comercialización de givinostat, un inhibidor de las histonas desacetilasas
«Italfarmaco está comprometida con el avance de terapias transformadoras para los pacientes con DMD», afirmó Paolo Bettica, director médico del grupo. La compañía continúa desarrollando estudios para reforzar la evidencia existente, incluyendo investigaciones en pacientes no ambulantes y en edades más tempranas, en el marco del Plan de Investigación Pediátrica.
Desde la comunidad médica, se destaca el valor de esta futura opción terapéutica. “Esta recomendación del CHMP es un hito importante. Givinostat podría cambiar la historia natural de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes”, señaló el profesor Eugenio Mercuri, especialista en neurología pediátrica.
Esperanza para los pacientes con DMD
La distrofia muscular de Duchenne afecta principalmente a varones y se manifiesta en la infancia con una progresiva pérdida de fuerza muscular. A medida que avanza, compromete la movilidad, el sistema respiratorio así como el corazón. Se estima además que afecta a uno de cada 5.000 nacimientos masculinos.
Con esta decisión de la EMA, givinostat se perfila como una terapia innovadora con un mecanismo de acción único, y podría suponer un antes y un después para los pacientes con DMD y sus familias.
