Redacción
Hasta ahora, el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral infantil se ha limitado mayoritariamente al trasplante de células madre hematopoyéticas. Con el objetivo de explorar una nueva alternativa farmacológica, el Hospital Sant Joan de Déu y el Institut de Recerca Sant Joan de Déu han llevado a cabo una investigación que abarca las posibilidades de la leriglitazona como agente terapéutico para frenar la progresión de la enfermedad en fases iniciales, mediante un ensayo clínico internacional en fase 2/3.
El trasplante de células madre hematopoyéticas suponía un tratamiento efectivo únicamente si se realizaba en fases muy precoces. Además, presenta limitaciones importantes, como la necesidad de un donante compatible, la toxicidad del procedimiento y su complejidad clínica. Asimismo, no todos los pacientes pueden acceder a él a tiempo, y no garantiza la estabilización funcional a largo plazo.
Con el objetivo de explorar alternativas terapéuticas menos invasivas y más accesibles, el Hospital Sant Joan de Déu y el Institut de Recerca Sant Joan de Déu han liderado un ensayo clínico internacional en fase 2/3 para evaluar la eficacia de la leriglitazona, un fármaco oral que actúa como agonista del receptor PPAR gamma. Este ensayo, denominado Nexus, ha contado con la participación de varios centros europeos, entre ellos hospitales de España, Francia y Alemania, y se ha centrado en pacientes pediátricos con ALD cerebral en fases iniciales de la enfermedad.
Tras dos años de seguimiento, los niños que han recibido leriglitazona presentan una estabilización del cuadro clínico y una notable reducción en la progresión de las lesiones cerebrales
Los primeros resultados del estudio son alentadores. Tras dos años de seguimiento, los niños que han recibido leriglitazona presentan una estabilización del cuadro clínico y una notable reducción en la progresión de las lesiones cerebrales, evaluadas mediante resonancia magnética. En la mayoría de los casos, la enfermedad no avanzó hacia fases funcionales más graves, lo que sugiere un efecto neuroprotector del tratamiento. Además, el perfil de seguridad de la leriglitazona ha sido favorable, sin haberse reportado eventos adversos graves atribuibles al fármaco.
Este hallazgo representa un avance significativo en el abordaje de la ALD cerebral infantil. Si bien se trata aún de resultados preliminares, el estudio Nexus demuestra que es posible intervenir farmacológicamente para modificar el curso de la enfermedad, abriendo la puerta a nuevas opciones terapéuticas más tempranas, accesibles y menos invasivas que el trasplante. Los investigadores ya trabajan en la ampliación del seguimiento a largo plazo y en nuevas fases del ensayo que permitan confirmar y consolidar estos resultados en una cohorte más amplia.
