Redacción
La investigación con nuevas terapias basadas en células CAR-T contra los sarcomas pediátricos ofrece «resultados prometedores», según explica Enrique de Ávila, jefe del grupo del Área de Cáncer del Ciber (Ciberonc), que lidera la investigación.
«Dentro del Ciberonc, consorcio socio de AseBio, se está desarrollando un ambicioso proyecto centrado en el desarrollo de inmunoterapias celulares avanzadas para sarcomas pediátricos, en particular el sarcoma de Ewing«, ha explicado Enrique de Álava, jefe de grupo del área de Cáncer del CIBER.
«Dentro del Ciberonc se está desarrollando un ambicioso proyecto centrado en el desarrollo de terapias CAR-T para sarcomas pediátricos»
Los sarcomas tienen una incidencia baja y son más habituales en menores que en adultos. El 13% frente al 1% respectivamente. Además, acaban representando un 2% de la mortalidad infantil por cáncer. Esto se debe a que el 40% de los diagnósticos suelen producirse de forma tardía o incorrecta.
Este proyecto, combinando la biología molecular con modelos preclínicos, ingeniería genética e inmunoterapia con una fuerte vocación traslacional. Enrique de Ávila ha señalado que las herramientas biotecnológicas actuales posibilitan analizar «con precisión» el perfil de expresión de proteínas y genes, tanto en tumores como en tejidos sanos. Esto permite identificar una serie de nuevas proteínas en la superficie de las células tumorales que podrían servir como blanco para terapias inmunológicas «altamente» selectivas.
«Estos hallazgos están sirviendo de base para diseñar terapias celulares personalizadas que reconocen y atacan exclusivamente a las células tumorales minimizando los efectos secundarios», ha añadido Enrique de Álava.
Las herramientas biotecnológicas actuales posibilitan analizar «con precisión» el perfil de expresión de proteínas y genes, tanto en tumores como en tejidos sanos
Sin embargo, este proyecto ha encontrado diversos obstáculos como la traducción clínica, la financiación o su regulación, porque convertir una terapia experimental en una opción disponible para pacientes requiere superar un proceso «complejo». Esto incluye validación preclínica, producción bajo condiciones GMP, autorizaciones éticas y regulatorias, y una infraestructura hospitalaria adecuada.
Es por ello por lo que el equipo se encuentra validando estas terapias en modelos preclínicos y en su futura traslación clínica e incluyen estrategias para superar las barreras del microambiente tumoral, que frecuentemente limita la eficacia de las inmunoterapias en tumores sólidos.
Pese a los desafíos, los investigadores están «realizando esfuerzos» para acortar los tiempos de desarrollo, a la vez que hacen un «uso compasivo excepcional» de una de estas terapias celulares en un paciente pediátrico con sarcoma de Ewing sin otras opciones terapéuticas.
Los investigadores están «realizando esfuerzos» para acortar los tiempos de desarrollo, a la vez que hacen un «uso compasivo excepcional» de una de estas terapias celulares en un paciente pediátrico
«La colaboración es clave. En nuestro proyecto participan centros clínicos, grupos académicos y empresas biotecnológicas, combinando experiencia en diagnóstico molecular, inmunoterapia, modelos preclínicos y transferencia tecnológica«, ha detallado el investigador principal.
El grupo del doctor Enrique de Álava (Instituto de Biomedicina de Sevilla, IBiS-HUVR) y el grupo del doctor Pablo Menéndez (Institut Josep Carreras, en el grupo de la doctora Anna Bigas), en el marco del Ciberonc han liderado este proyecto.
Además, han recibido el apoyo del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades a través de la convocatoria de Colaboración en Líneas Estratégicas 2022, con cofinanciación del Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia y fondos europeos NextGenerationEU.
