Redacción
Entre un 15-17% más de la población de la Unión Europea (UE) con fibrosis quística se beneficiarán de la ampliación de la indicación de ivacaftor, tezacaftor y elexcaftor (Kaftrio) en combinación con ivacaftor. Se espera que de esta forma se pueda tratar entre el 95%-97% de la población del territorio europeo, según informa la Sociedad Española de Neumología y Cirugía Torácica (Separ).
A su vez, la Comisión Europea (CE) ha autorizado también deutivacaftor, tezacaftor y vanzacaftor (Alyftrek) para personas con esta enfermedad a partir de los seis años y, al menos, con una mutación no clase I en el gen CFTR. Es la indicación más amplia del mundo para este tipo de medicamento, beneficiando a más de 31.000 personas en la UE.
Dr. Martín de Vicente: «Estos avances suponen un hito en el abordaje de la fibrosis quística, ya que permiten tratar a más pacientes, más jóvenes y con esquemas más sencillos»
En ensayos clínicos, este medicamento no ha demostrado inferioridad respecto a Kaftrio en función pulmonar y, además, una mayor reducción del cloruro en sudor, lo que refleja una mejora adicional en la función de la proteína CFTR.
“Estos avances suponen un hito en el abordaje de la fibrosis quística, ya que permiten tratar a más pacientes, más jóvenes y con esquemas más sencillos. El acceso temprano y universal a estos fármacos innovadores es fundamental para cambiar el pronóstico de la enfermedad y mejorar de forma tangible la calidad de vida de quienes la padecen”, afirma el Dr. Carlos Martín de Vicente, coordinador del Área de Neumología Pediátrica de Separ.
Se espera que más de 31.000 personas con fibrosis quística se beneficien de una indicación más amplia
Sin embargo, su acceso en España queda pendiente de la inclusión de esta ampliación en el Sistema Nacional de Salud, mientras que otros países europeos como Austria, Dinamarca, Irlanda, Noruega, Suecia y Alemania se espera un llegada inmediata.
Este lunes, ocho de septiembre, es el Día Mundial de la Fibrosis Quística, una enfermedad autosómica recesiva que afecta a la población de origen caucásico. Su incidencia varía entre uno de cada 3.000 y uno de cada 8.000 nacidos vivos y se estima que un cuarto de la población es portadora de la enfermedad, según los datos de la Asociación Española de Pediatría (AEP).
Esta patología se manifiesta en su forma clásica y más habitual por enfermedad pulmonar obstructiva crónica, insuficiencia pancreática exocrina (IP), elevación del cloro en sudor e infertilidad en varones por azoospermia obstructiva.
