Redacción
Palopegteriparatida (Yorvipath) podría representar una opción terapéutica de valor para el hipoparatiroidismo crónico en adultos por su eficacia demostrada y con un impacto positivo en la calidad de vida de sus pacientes, según un estudio de análisis multicriterio impulsado por Ascendis Pharma presentado durante el 70º Congreso Nacional de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).
El estudio demostró que se trata de una enfermedad considerada de moderada a grave y que tiene necesidades terapéuticas no cubiertas, sobre todo en aquellos pacientes que no logran un control adecuado con la terapia convencional basada en calcio y vitamina D activa. A su vez, ha logrado una mejora frente a placebo y el tratamiento convencional, lo que prueba su eficacia.
En España, la prevalencia de hipoparatiroidismo crónico es de 32 pacientes por cada 100.000 habitantes y afecta a 13.000 personas
La investigación también mostró beneficios en la calidad de vida de los pacientes y con un potencial efecto modificador de la enfermedad, lo que ayuda a reducir otros costes médicos, así como costes no médicos o indirectos. Esta enfermedad endocrina rara influye en diversos órganos y en España tiene una prevalencia estimada de 32 pacientes por cada 100 mil habitantes y afecta a 13.000 personas.
Además, supone un reto para médicos y pacientes porque “muchos aspectos de su diagnóstico y tratamiento no son muy conocidos o se pueden mejorar. El hipoparatiroidismo no quirúrgico suele diagnosticarse con retraso si no se realizan los análisis adecuados, mientras el postquirúrgico se identifica fácilmente por la cirugía. Sin embargo, las complicaciones y comorbilidades por deficiencia de PTH son complejas y, a menudo, no se detectan por falta de seguimiento o pruebas”, explicó el Dr. Juan José Díez Gómez, jefe del Servicio de Endocrinología y Nutrición del Hospital Puerta de Hierro (Madrid).
«El hipoparatiroidismo no quirúrgico suele diagnosticarse con retraso si no se realizan los análisis adecuados, mientras el postquirúrgico se identifica fácilmente por la cirugía», señala el Dr. Juan José Díez Gómez
La investigación se hizo mediante un análisis de decisión multicriterio, basado en la metodología Evidem (Evidence and Value: Impacto on DEcisionMaking) y adaptado a medicamentos huérfanos en España, con el objetivo de evaluar la contribución del fármaco en estudio frente a placebo y la terapia convencional.
Esta metodología analítica «permite aplicar un enfoque interdisciplinar, estructurado, reproducible y transparente para determinar la contribución de valor de los medicamentos. Su utilización, de forma complementaria junto con metodologías de evaluación tradicionales, basadas en la eficacia, seguridad y eficiencia, permite incorporar nuevos elementos de valor, ponderados según su importancia relativa, para apoyar la toma de decisiones en terapias innovadoras para pacientes con enfermedades raras”, explica la Dra. Mónica Clemente, jefa del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Dr. Peset de Valencia.
El análisis se llevó a cabo por un panel multidisciplinar de expertos españoles en esta enfermedad y en la evaluación de medicamentos, encargados de valorar el impacto global de palopegteriparatida a partir de una matriz de evidencia comparativa.
El análisis se llevó a cabo por un panel multidisciplinar de expertos españoles en esta enfermedad y en la evaluación de medicamentos
La apuesta por este análisis se debe a que “representa una herramienta clave para comprender el valor real de la innovación en medicamentos huérfanos, al permitir evaluar no solo la eficacia y seguridad, sino también el impacto en la calidad de vida de los pacientes y en la sostenibilidad del sistema sanitario», expuso Nyssa Liebermann Noyola, directora general de Ascendis Pharma Iberia.
«Nuestro compromiso es seguir colaborando estrechamente con las autoridades sanitarias y la comunidad científicas para garantizar que los pacientes con enfermedades raras tengan acceso a terapias innovadoras que puedan transformar su vida y cubrir necesidades médicas aún no satisfechas”, concluyó la directora general.
