Redacción
Los pacientes que padecen distrofia muscular de Duchenne (DMD) han mantenido la función motora tras ser tratados con vamorolone (Agamree) durante un seguimiento prolongado, lo que demostró una eficacia duradera, medida por el tiempo hasta la pérdida de la capacidad de deambular, comparable a la de los corticosteroides estándar. Mientras en los análisis de subgrupos preespecificados, no se observaron diferencias en comparación con el deflazacort o la prednisona diarios. Así lo ha comunicado Santhera Pharmaceuticals, promotor del estudio multicéntrico, abierto y en curso Guardian, que está evaluando vamorolone.
Los datos aportados por el estudio siguen respaldando un perfil de seguridad y tolerabilidad diferenciado en comparación con los corticosteroides tradicionales. Los pacientes tratados con vamorolone experimentaron una tasa significativamente menor de fracturas vertebrales y mantuvieron un crecimiento normal sin el retraso observado con los corticosteroides estándar. “Estos datos proporcionan pruebas importantes de que el tratamiento a largo plazo con vamorolone ofrece una eficacia duradera, con una reducción sustancial del riesgo de fracturas vertebrales y una mejora de la estatura, en contraste con lo que se observa con los esteroides convencionales”, comenta el profesor Eugenio Mercuri, catedrático de Pediatría y Neuropsiquiatría Infantil de la Universita Cattolica del Sacro Cuore.
Los pacientes tratados con vamorolone han mantenido la función motora, según el estudio Guardian
Además, presentaron menos casos de cataratas que los tratados con glucocorticoides, incluida una incidencia notablemente menor en comparación con el deflazacort (p < 0,015). Hasta la fecha, no se han observado casos de glaucoma. En promedio, los cambios en el IMC o el peso, cuando se compararon con la altura, no difirieron, y no se observaron nuevas señales de seguridad. Según Shabir Hasham, director médico de Santhera, “estamos realmente encantados de ofrecer a la comunidad de DMD una opción de tratamiento con corticosteroides que puede proporcionar beneficios a largo plazo y reducir significativamente la aparición de algunos de los efectos secundarios más debilitantes que a menudo conducen a la reducción de la dosis o a la interrupción del tratamiento”.
Perfil de los pacientes del estudio
Para el estudio Guardian, se analizaron los datos de hasta 110 pacientes, que no habían recibido corticosteroides anteriormente y comenzaron con el tratamiento con vamorolone entre los 4 y 7 años de edad en estudios clínicos y continuaron a través de diversos programas de acceso, incluido el estudio Guardian. En este análisis a largo plazo, los pacientes habían recibido vamorolone durante un máximo de 8 años, con una mediana de seguimiento de aproximadamente 5 años. La mayoría de los pacientes continuaron con dosis más altas (4-6 mg/kg/día) en entornos clínicos reales durante el periodo de observación.
Los resultados detallados se presentarán en una conferencia científica internacional en el primer trimestre de 2026. De acuerdo con la práctica científica habitual, los datos completos se harán públicos tras la presentación en la conferencia, una vez que los organizadores hayan completado su proceso de revisión y presentación. Además, se prevé que en los próximos 3 años se publiquen más resultados del estudio Guardian, centrados en un conjunto más amplio de resultados de eficacia y seguridad, incluidas evaluaciones de la función de las extremidades superiores, el desarrollo puberal, la salud ocular y la función cardíaca, así como otros parámetros relevantes.
