Redacción
Vertex Pharmaceuticals ha presentado nuevos datos de dos estudios clínicos que demuestran la eficacia y seguridad de su terapia génica exagamglogene autotemcel
Vertex Pharmaceuticals ha presentado nuevos datos de dos estudios clínicos que demuestran la eficacia y seguridad de su terapia génica exagamglogene autotemcel (Casgevy) en niños de cinco a 11 años con Enfermedad de Células Falciformes (ECF) grave o Beta-talasemia Dependiente de Transfusión (TDT).
Se basa en el ensayo de fase 3 Climb-151, en el que 11 niños con ECF recibieron la terapia génica y todos los pacientes con seguimiento alcanzaron el objetivo primario: mantenerse libres de crisis vaso-oclusivas (VOCs) durante, al menos, doce meses consecutivos.
En el caso de niños con TDT, según los datos del estudio de fase 3 Climb-141-, los 13 pacientes fueron tratados con esta terapia génica y todos los pacientes con seguimiento suficiente lograron independencia de transfusiones durante al menos 12 meses consecutivos, manteniendo una hemoglobina media ponderada de al menos 9 g/dL.
Roche ha anunciado nuevos datos del estudio pivotal de fase III Starglo que evalúa glofitamab
Roche ha anunciado datos del estudio pivotal de fase III Starglo que evalúa glofitamab (Columvi) en combinación con gemcitabina y oxaliplatino (GemOX) y en comparación con rituximab para linfoma difuso de células B grandes.
El mayor beneficio en cuanto a eficacia se observó en las personas que habían recibido una línea de tratamiento previa, con un 54,6% aún con vida a los 36 meses de seguimiento. Para estos pacientes, no se alcanzó la mediana de supervivencia global con glofitamab en combinación con GemOx frente a 14,4 meses en el grupo de gemcitabina y oxaliplatino.
En pacientes con linfoma difuso de células B grandes de segunda línea con recaída temprana (en un plazo de 12 meses), que suelen ser más difíciles de tratar, la tasa de respuesta completa fue del 56% y la tasa de supervivencia global a 36 meses fue del 46,1%.
Oryzon presenta nuevos datos de sus estudios que evalúan de iadademstat
Oryzon ha presentado datos de diversos estudios clínicos que evalúan iadademstat, un inhibidor selectivo de LSD1 para indicaciones onco-hematológicas.
El estudio Alice-2, evalúa iadademstat en combinación con azacitidina y venetoclax, el estándar de tratamiento en esta indicación para pacientes mayores o no aptos. Por su parte, el estudio Frida evaluó iadademstat en combinación con gilteritinib para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda.
El tratamiento con iadademstat en combinación
con azacitidina y venetoclax fue seguro y bien tolerado, con un perfil de eventos adversos similar al de otros tratamientos combinados en el contexto de leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico.
Johnson & Johnson presenta nuevos datos del estudio de fase 3 MajesTEC-3, que evalúa la eficacia y seguridad de teclistamab en combinación con darutumab subcutáneo
Johnson & Johnson presenta nuevos datos del estudio de fase 3 MajesTEC-3, que evalúa la eficacia y seguridad de teclistamab (Tecvayli) en combinación con darutumab subcutáneo frente a daratumumab SC y dexametasona en segunda línea para pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario.
Los resultados mostraron una reducción del 83,4% en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en comparación con los regímenes estándar a casi tres años de seguimiento. Además, más del 90% de los pacientes que estaban libres de progresión a los seis meses permanecieron libres de progresión a los tres años.
Se observaron también mejoras significativas en comparación con el tratamiento estándar en los objetivos secundarios clave, lo que incluye las tasas de respuesta, la enfermedad mínima residual negativa, la supervivencia global y el tiempo hasta el empeoramiento de los síntomas.
La FDA aprueba etuvetigene autotemcel (Waskyra) como tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich
La Food and Drugs Administration (FDA) ha aprobado etuvetigene autotemcel (Waskyra), una terapia génica basada en células como tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich.
La seguridad y eficacia de esta terapia se evaluaron a partir de dos estudios clínicos multinacionales abiertos, de un solo brazo, y un programa de acceso ampliado que sumó a 27 pacientes con síndrome Wiskott-Aldrich grave. Estos estudios demostraron un beneficio clínico sustancial y sostenido para estos pacientes, con reducciones significativas en las manifestaciones primarias de la enfermedad que impulsan la morbilidad y mortalidad.
A su vez, la tasa de infecciones graves disminuyó un 93% en el periodo de seis a dieciocho meses tras el tratamiento, en comparación con la tasa de 12 meses antes del tratamiento. De manera similar, los eventos de hemorragia moderados y graves se redujeron en un 60% en los primeros 12 meses tras el tratamiento en comparación con el año anterior. La mayoría de los pacientes no reportaron sangrado moderado a grave tras cuatro años de tratamiento.
AbbVie comparte nuevos datos en ASH 2025 sobre los avances científicos en terapias innovadoras en numerosos cánceres hematológicos
AbbVie presentó nuevos datos en el Congreso de la American Society of Hematology (ASH) 2025, que muestran avances significativos en el abordaje de múltiples cánceres hematológicos, incluyendo linfoma folicular (LF), leucemia linfocítica crónica (LLC), linfoma B difuso de células grandes (LBDCG), amiloidosis (AL), mieloma múltiple (MM) y leucemia mieloide aguda (LMA). En varias presentaciones orales y pósteres se mostraron datos de la cartera de AbbVie en cánceres hematológicos incluyendo moléculas en investigación como etentamig (ABBV-383) y pivekimab sunirina (IMGN632) y fármacos aprobados, como epcoritamab (Tepkinly) y venetoclax (Venclyxto).
«Estas presentaciones en ASH refuerzan el liderazgo de AbbVie en el desarrollo de innovación en cánceres hematológicos, con datos clínicos que ponen de manifiesto nuestro compromiso para elevar el estándar de tratamiento», declaró Daejin Abidoye, vicepresidente y responsable del área terapéutica de oncología, tumores sólidos y hematología en AbbVie. «Los datos también ponen de relieve la profundidad y diversidad de nuestra cartera de productos en desarrollo y aprobados, que abarcan anticuerpos biespecíficos (T-cell engagers), inhibidores de BCL-2 y conjugados anticuerpo-fármaco, todos diseñados para abordar la heterogeneidad de los cánceres de la sangre y para un amplio abanico de pacientes«.
Los principales datos presentados incluyeron resultados de ensayos fase 3 y fase 1b que mostraron mejoras relevantes en eficacia, durabilidad de respuesta y perfiles de seguridad en distintos cánceres hematológicos. Entre ellos destacan: el estudio Epcore FL-1, donde la combinación de epcoritamab con rituximab y lenalidomida redujo en un 79% el riesgo de progresión o muerte en linfoma folicular; el estudio CLL17, que respaldó regímenes orales de duración fija basados en venetoclax como alternativas eficaces a la monoterapia continua en LLC; y los avances preliminares con etentamig en mieloma múltiple y amiloidosis, que mostraron respuestas altas en pacientes pretratados. Además, en LMA se comunicaron resultados prometedores con combinaciones basadas en venetoclax. Finalmente, se presentaron los primeros hallazgos del estudio español Providence, que analiza cómo distintos esquemas terapéuticos orales impactan la calidad de vida de pacientes con LLC en práctica clínica real.
