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El nuevo acuerdo financiará el tratamiento para pacientes a partir de los 6 años con al menos una mutación tratable del gen CFTR

Hematólogos y pacientes reclaman acceso equitativo a esta opción curativa, ya aprobada por la EMA, para los casos más graves de talasemia y enfermedad falciforme

A pesar de los avances en el abordaje de la fibrosis quística, por la heterogeneidad de la patología, todavía existen pacientes para los que no hay opciones de tratamiento eficaes

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