Redacción
Los hospitales públicos La Fe (Valencia) y Clínic (Barcelona) han anunciado el comienzo de un ensayo clínico para la fabricación descentralizada y la administración de una terapia CAR-T para leucemia mieloide aguda (LMA) o leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) en recaída o refractarios, dos patologías para las que no existe aprobada una terapia similar.
El estudio (Fase I/IIa) se dirige a una diana terapéutica emergente en cánceres hematológicos, como es la proteína CD84. Y se inicia tras la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) para la CAR-T GYA01.
GYA01 es una terapia celular, o inmunoterapia CAR-T, que se está desarrollando para abordar esta necesidad médica crítica. Con esta terapia los linfocitos T del paciente se modifican genéticamente para reconocer y eliminar células leucémicas que expresan CD84, a diferencia de las terapias CAR-T actualmente aprobadas dirigidas a CD19 (neoplasias B) o BCMA (mieloma múltiple).
Además, ha mostrado un gran potencial en modelos preclínicos de LMA y LLA-T, los resultados se publicaron en la revista Leukemia el año pasado. Actualmente, no existen terapias CAR-T aprobadas para estas dos indicaciones.
El ensayo, que está financiado con 3,7 millones de euros por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades de España a través del programa CPP 2024, se realizará en estos dos centros hospitalarios, de referencia en el manejo clínico de leucemias agudas.
Por parte del Hospital La Fe de Valencia, el Dr. Pau Montesinos será el investigador principal y coordinador del estudio, y en el caso del Hospital Clínic de Barcelona, centro con amplia trayectoria en terapias celulares avanzadas, con el Dr. Jordi Esteve como investigador principal.
Actualmente, no existen terapias CAR-T aprobadas para leucemia mieloide aguda (LMA) o leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) en recaída o refractarios
Para el Dr. Pau Montesinos, investigador principal y coordinador del estudio “este ensayo clínico representa una oportunidad relevante para ofrecer nuevas alternativas terapéuticas a pacientes con leucemias agudas que no responden a los tratamientos convencionales. La identificación de CD84 como diana terapéutica abre una vía innovadora que podría ampliar el alcance de las terapias CAR-T a enfermedades para las que, hasta ahora, no existían opciones eficaces”.
Para el hematólogo de La Fe y especialista clínico de este ensayo, Manuel Guerreiro, “este es un ejemplo de cooperación entre hospitales públicos y empresa privada para acercar terapias innovadoras a los pacientes con leucemia mieloide aguda y leucemia linfoblástica aguda de células T, unas enfermedades muy graves en las que necesitamos nuevas estrategias de tratamiento, como la inmunoterapia mediante CAR-T”.
Se trata de un ensayo clínico intervencionista y diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de GYA01 en pacientes con LMA y LLA-T. El estudio incluye una fase de escalada de dosis seguida de una fase de expansión y ha empezado ya a reclutar pacientes.
