Fátima del Reino Iniesta
Sanidad financia concizumab (Alhemo), una nueva profilaxis subcutánea para la hemofilia. El tratamiento está disponible en España desde el 1 de abril para pacientes a partir de 12 años con hemofilia A y B, con y sin inhibidores. La llegada de esta opción terapéutica introduce una novedad relevante en el abordaje de esta coagulopatía hereditaria, tanto por su mecanismo de acción como por su vía de administración, y abre una nueva etapa especialmente para los pacientes con mayor complejidad clínica.
La hemofilia es un trastorno hemorrágico causado por la alteración o disminución de los factores VIII o IX de la coagulación. Esto provoca que la sangre tarde más en coagularse y favorece hemorragias espontáneas o prolongadas que pueden derivar en daño articular, discapacidad y una importante carga asistencial. En España conviven con esta enfermedad unas 3.000 personas, la mayoría con hemofilia A y una proporción menor con hemofilia B.
Concizumab es la primera terapia anti-TFPI disponible en España para hemofilia A y B, con y sin inhibidores
En este contexto, la financiación de concizumab supone un avance clínico porque se trata de la primera terapia anti-TFPI. Además, constituye la primera opción de profilaxis disponible para las personas con hemofilia B e inhibidores, un grupo que hasta ahora no contaba con una alternativa comercializada para prevenir los sangrados y que dependía de tratamientos a demanda cuando la hemorragia ya se había producido.
Uno de los elementos diferenciales de esta nueva profilaxis en hemofilia es su mecanismo de acción, distinto al de las terapias clásicas basadas en la reposición del factor de coagulación deficitario. Concizumab bloquea el inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), una proteína anticoagulante natural presente en el organismo. Al neutralizar esta vía, favorece la generación de trombina suficiente para controlar el sangrado, con independencia de los niveles de factor VIII o IX, lo que explica su utilidad tanto en hemofilia A como en hemofilia B y también en presencia de inhibidores.
Supone la primera opción de profilaxis para pacientes con hemofilia B e inhibidores
Durante la presentación del fármaco, el Dr. Víctor Jiménez Yuste, jefe de Hematología del Hospital Universitario La Paz, ha destacado el cambio conceptual que representa esta estrategia terapéutica. «Concizumab representa una nueva estrategia terapéutica en hemofilia, basada en un mecanismo de acción diferente a lo que conocíamos hasta ahora. En lugar de sustituir el factor que falta, actúa bloqueando un anticoagulante natural del organismo lo que permite restablecer el equilibrio de la coagulación. Para pacientes que hasta ahora tenían pocas o ninguna alternativa, como las personas con hemofilia B con inhibidores, supone un cambio sustancial».
El especialista también ha puesto el foco en el impacto que esta profilaxis puede tener en la vida diaria de estos pacientes y de sus familias. «La posibilidad de una profilaxis subcutánea diaria, con un sistema de administración sencillo y prácticamente indoloro, puede transformar de manera muy significativa la calidad de vida de estos pacientes y de sus familias, cubriendo una necesidad clínica que hasta ahora seguía sin respuesta».
Otro de los puntos más relevantes es su administración subcutánea diaria. Frente a la vía intravenosa utilizada en muchos tratamientos tradicionales, este nuevo formato puede reducir de manera significativa la carga del tratamiento, especialmente en pacientes con mal acceso venoso, en adolescentes o en personas que precisan una profilaxis continuada y flexible. El medicamento se presenta además en pluma precargada multidosis, diseñada para facilitar el uso cotidiano y mejorar la adherencia terapéutica.
Su administración subcutánea diaria busca reducir la carga del tratamiento y mejorar la calidad de vida
La nueva profilaxis en hemofilia incorpora además una ventaja logística relevante: su termoestabilidad hasta 30 °C durante cuatro semanas, lo que facilita el transporte y el uso fuera del domicilio. Este aspecto puede tener un impacto directo en la autonomía de los pacientes, al disminuir parte de la complejidad asociada a la conservación y administración del tratamiento. En los casos graves, donde la enfermedad ya condiciona de forma importante la vida diaria, reducir la carga terapéutica también se traduce en una mejor experiencia del paciente y de su entorno.
La Dra. María Teresa Álvarez Román, jefa de Trombosis y Hemostasia del Hospital Universitario La Paz, ha subrayado que «los pacientes con hemofilia que han desarrollado inhibidor han sido históricamente los más complejos de manejar. Antes de la llegada de nuevas terapias, presentaban un riesgo muy elevado de sangrados graves, mayor discapacidad articular y una mortalidad significativamente superior. En el caso de la hemofilia B con inhibidor, la situación era aún más difícil, ya que no existía ninguna opción de profilaxis comercializada, lo que limitaba enormemente el control de la enfermedad y la calidad de vida de estos pacientes».
La hemofilia afecta a alrededor de 3.000 personas en España
La especialista también ha incidido en que la historia de la hemofilia ha estado marcada por una carga clínica y humana muy elevada. En este sentido, ha recordado que las hemorragias recurrentes han condicionado durante años la discapacidad de muchos pacientes y ha subrayado el peso añadido del tratamiento, que exige tiempo, planificación y, en muchos casos, limitaciones en la movilidad o en la vida cotidiana. También ha apuntado que la supervivencia de estos pacientes «ha mejorado de forma notable hasta aproximarse a la de la población general», aunque persisten retos asistenciales y de calidad de vida, sobre todo en los perfiles más graves.
La Dra. Álvarez Román ha valorado positivamente la incorporación de esta nueva opción. «La llegada de esta nueva terapia representa un avance relevante en el abordaje de la hemofilia. Desde el punto de vista clínico, contar con este nuevo medicamento amplía de forma significativa nuestras opciones de tratamiento en pacientes con dificultades de acceso venoso o mal control, permite abordar perfiles para los que hasta ahora no disponíamos de soluciones adecuadas y facilita la personalización en la toma de decisiones, algo especialmente relevante en una enfermedad crónica y compleja como la hemofilia».
La llegada de esta terapia subcutánea marca un avance para los pacientes con mayor complejidad clínica
La evidencia clínica disponible respalda este posicionamiento. La aprobación europea de este medicamento se apoya en el programa de desarrollo clínico Explorer, con estudios de fase II y III en diferentes escenarios de la enfermedad. En el estudio Explorer 7, realizado en pacientes con hemofilia A y B con inhibidores, la profilaxis con esta molécula redujo las hemorragias espontáneas y traumáticas en un 86% frente al tratamiento a demanda, mientras que el 63,6% de los pacientes no presentó sangrados durante el seguimiento. En el estudio Explorer 8, en pacientes con hemofilia A y B sin inhibidor, también se observó una reducción significativa de los sangrados frente a la ausencia de profilaxis.
La experiencia de uso también apunta a una buena aceptación del tratamiento. Según los datos presentados por la compañía, el 98% de los pacientes y cuidadores destacó la facilidad de administración, el 95% valoró positivamente su uso fuera de casa y el 88% eligió la pluma frente a su tratamiento previo. Son datos que refuerzan la importancia no solo de controlar el sangrado, sino de hacerlo con una opción que encaje mejor en la vida real del paciente.
Por su parte, el Dr. Francisco Pajuelo, director médico de Novo Nordisk en España, ha explicado que concizumab cuenta con dispensación hospitalaria y uso autorizado a partir de los 12 años. «Nuestro compromiso con la hemofilia viene desde hace más de 45 años, y la llegada de esta nueva e innovadora opción terapéutica va a marcar un antes y un después en las personas con hemofilia A y B, con y sin inhibidores», ha concluido.
