Patricia Durán Carrasco
Durante la I Jornada de Reposicionamiento de Fármacos, celebrada en el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), se analizó en una mesa de debate el reposicionamiento de fármacos como una vía acelerada para los ensayos en humanos con enfermedades raras. Asimismo, se profundizo en las cuatro barreras principales: propiedad intelectual, financiación, regulación y arquitectura institucional. Está jornada científica estuvo organizada por el Centro de Investigación Biomédica en Red Enfermedades Raras (Ciberer) y el Centro de Investigación Biomédica en Red Enfermedades Neurodegenerativas (Ciberned).
En la mesa de debate, titulada ‘Reposicionamiento inteligente: del ensayo-error a la estrategia’, que fue moderado por Jordi Quintana, presidente de Spanish Drug Discovery Network, los ponentes propusieron una gobernanza pública que coordine las capacidades privadas y académicas, así como los modelos de inversión pública con retorno. Durante su intervención, Mabel Loza, Fundación Kærtor, centró su visión en la necesidad de que la farmacología llegue a los pacientes, por lo que se requiere una planificación para pautar el camino que debe recorrer este tipo de fármacos para llegar al usuario, además de establecer quién será el encargado de llevarlo al mercado, para garantizar su disponibilidad.
La propiedad intelectual, la financiación, la regulación y la arquitectura institucional son algunas de las barreras para el impulso del reposicionamiento de fármacos
En este sentido, los ponentes consideraron que la planificación temprana con criterios claros y la integración de equipos multidisciplinares desde los inicios del proyecto mejoran su desarrollo, permitiendo que la parte regulativa y la parte de negocio se alineen para lanzar al mercado el fármaco reposicionado. Por otro lado, los expertos estuvieron de acuerdo de que el criterio central del reposicionamiento es la eficacia clínica demostrable, mientras que la seguridad previa se considera una ventaja, pero que requiere de una reevaluación rigurosa para las nuevas indicaciones.
Otro de los temas abordados en la mesa de debate fueron las barreras que impiden impulsar los ensayos clínicos. Según Adolfo López de Munain, director científico de Ciberned, identificó la propiedad intelectual como un obstáculo que bloquea los proyectos y reclamaba más claridad en las vías regulatorias. En este sentido, se mostró la necesidad de disponer de un enfoque legislativo-regulatorio específico, enfocado especialmente para las enfermedades raras y mercados no rentables.
Los métodos computacionales o la bioinformática reducen los costes y orientan las hipótesis
Por su parte, Raúl Insa, fundador de SOM Biotech, proponía romper con la dependencia del sector privado mediante una entidad pública que autorice y comercialice los fármacos reposicionados eficaces, pero no rentables. Además, Insa sugirió que la gobernanza pública debe coordinar la parte privada y académica, definir las prioridades y evitar que los proyectos se pierdan por patentes, falta de financiación o encaje comercial. Asimismo, se planteó la idea de que los modelos de inversión pública con retorno pueden hacer sostenible el ecosistema.
Los ponentes estuvieron de acuerdo de que la fragmentación de la arquitectura institucional española favorece a la ralentización de la incorporación de la innovación, al tiempo que urge una simplificación y evaluación económica integral del impacto en pacientes y familias. A pesar de que los métodos computacionales o la bioinformática reducen los costes y orientan las hipótesis, su regulación es limitada, sin validación experimental y sin datos en humanos.
