Patricia Durán Carrasco
El reposicionamiento de fármacos es clave para llevar a cabo una estrategia terapéutica para las enfermedades raras. Sin embargo, actualmente existen múltiples barreras que impiden que muchos fármacos huérfanos consigan llegar al mercado. Esta es una de las conclusiones de la I Jornada de Reposicionamiento de Fármacos, organizada por Centro de Investigación Biomédica en Red Enfermedades Raras (Ciberer) y Centro de Investigación Biomédica en Red Enfermedades Neurodegenerativas (Ciberned), que se ha celebrado este miércoles en el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII).
En el discurso inaugural, José María Millán, director científico Ciberer, ha comentado que “el objetivo de esta jornada es compartir experiencias, identificar barreras, promocionar herramientas, facilitar la conexión entre investigadores y agentes de reposicionamiento; y fomentar la colaboración y la transferencia de conocimiento en este ámbito”.
A pesar de que el reposicionamiento de fármacos beneficiaría a pacientes con enfermedades raras, todavía siguen existiendo obstáculos para su lanzamiento al mercado
En palabras de Juan Luque, coordinador de la Plataforma Desarrollo Tecnológico Ciber, existen dos problemas principales para el desarrollo de los proyectos de reposicionamiento de fármacos. Por un lado, el retorno de la inversión. Antes de invertir en un medicamento huérfano, la industria farmacéutica analiza cuál será el retorno económico. Este análisis se ve condicionado por la percepción que se tiene sobre los proyectos de reposicionamiento de fármacos que, en muchas ocasiones, son considerados como no innovadores, una idea que frena la salida al mercado de esta medicación.
El segundo reto es la falta de know-how y el escalado hasta la autorización. El personal encargado del desarrollo para la autorización “no está interesado trabajar en este tipo de proyectos debido a la complejidad de la legislación vigente”, ha comentado Luque, que ha resaltado que “solo nos quedan los ensayos clínicos independientes con uso off-label”. Respecto a las licencias, los ponentes han considerado que son muy escasas, ya que solo existen dos licencias y una negociación, complicando aún más que un tratamiento para enfermedades raras llegue al paciente.
A pesar de ello, los proyectos de reposicionamiento de fármacos pueden lanzar un producto sin patente para agilizar su uso, ya que las agencias regulatorias ofrecen un tipo de protección de entre 7 y 10 años para poder comercializarlo, como ha explicado Raúl Insa, fundador de SOM Biotech. Para aquellas instituciones académicas o pequeñas empresas que no tengan recursos y quieran saber los pasos para patentar un fármaco, Insa ha recordado que existe la herramienta Repurposing Pilot Project, desarrollada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que ayuda a conectar el descubrimiento académico con la producción regulatoria.
Herramientas como Repurposing Pilot Project de EMA facilitan la obtención de la autorización para la comercialización del fármaco
De esta forma, se impulsa el reposicionamiento de fármacos entre los promotores no comerciales y apoya a estos actores en la generación de evidencia suficiente de un medicamento ya conocido que se utilice fuera de indicación y sobre el que sustentar una solicitud de autorización futura que realizaría la compañía farmacéutica.
Por otro lado, existen diferentes programas e iniciativas para incentivar el reposicionamiento de fármacos. Cabe destacar dos iniciativas concretas dedicadas específicamente al reposicionamiento. La primera es Remedi4all, una iniciativa de investigación financiada por la UE para impulsar la reutilización de medicamentos en Europa. A través de esta plataforma, se reducen los tiempos y los costes del desarrollo de fármacos al centrarse en terapias ya aprobadas, descontinuadas, archivadas o en fase de investigación. La segunda, Repo4EU tiene el objetivo de albergar y desarrollar una plataforma en línea de nivel industrial europeo para la reutilización de fármacos de precisión validada, con alcance global. Esta plataforma, centrada más en inteligencia artificial (IA), funciona como un centro de datos para información clave, recursos de formación, contactos y colaboración en la reutilización de fármacos.
Asimismo, Insa ha matizado la idea de que el reposicionamiento de fármacos “aporta valor a los pacientes, a la industria y al sistema de salud, ya que son fármacos más baratos de desarrollar y permiten cubrir necesidades urgentes”. En esta línea, Adolfo López de Munain, director Científico Ciberned, durante la inauguración de la jornada, ha añadido que el reposicionamiento de fármacos es una “oportunidad para cuatro elementos del sistema sanitario: la sostenibilidad, los pacientes, los investigadores y la industria”.
