Redacción
Biogen ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión positiva, recomendando la autorización del régimen posológico de dosis alta de nusinersén de 50/28 mg (Spinraza) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) 5q, la forma más común de esta enfermedad congénita poco frecuente.
El siguiente paso es que la Comisión Europea revise la opinión positiva del CHMP para emitir su decisión, que se espera para enero de 2026. Si recibe la autorización, el régimen posológico de dosis alta será una opción de dosificación adicional al esquema de tratamiento actualmente autorizado de 12 mg.
Pilar García-Lorda: «La opinión positiva emitida por el CHMP sobre el régimen posológico de dosis alta marca un hito para toda la comunidad de la atrofia muscular espinal»
«La opinión positiva emitida por el CHMP sobre el régimen posológico de dosis alta marca un hito para toda la comunidad de la atrofia muscular espinal», destaca Pilar García-Lorda, directora médica de Biogen Iberia. «Este avance refleja el esfuerzo conjunto de pacientes, familias, profesionales sanitarios y organizaciones que han trabajado incansablemente para mejorar las opciones terapéuticas disponibles», añade la directora médica de la compañía.
La opinión positiva del CHMP se basa en los datos del estudio Devote, de fase 2/3, y de su estudio de extensión a largo plazo que está en curso, que evaluó la eficacia y seguridad del régimen de dosis alta en individuos sin tratamiento previo y en aquellos que habían sido tratados con el régimen de dosificación aprobado.
En el grupo que no había recibido tratamiento previo, formado por 75 bebés, vieron que los que tenían síntomas y se trataban con la dosis alta mejoraron de forma estadísticamente significativa en comparación con el valor inicial en la función motora medida por la escala Chop-Intend, en comparación con un grupo simulado (no tratado) del estudio Eendear. Este grupo también experimentó una reducción del 68% en el riesgo de muerte o ventilación permanente en relación con el grupo simulado.
El régimen de dosis alta de nusinersén fue adecuadamente tolerado. Los eventos adversos notificados fueron en su mayoría consistentes con la AME
En la parte C del estudio Devote, los 38 pacientes que hicieron la transición a la dosis alta después de una media de 3,9 años con la dosis autorizada, experimentaron mejoras en la función motora con un aumento medio de 1,8 puntos, desde el inicio hasta el día 302, en la escala.
En general, los pacientes toleraron adecuadamente el régimen de dosis alta. Los eventos adversos que notificaron fueron en su mayoría consistentes con la AME y el perfil de seguridad conocido. No se observaron nuevos acontecimientos de seguridad con el uso continuado del tratamiento en el estudio de extensión a largo plazo.
«Los resultados del estudio Devote nos permiten mirar al futuro con esperanza, ya que confiamos en que este nuevo régimen posológico pueda aportar beneficios clínicos relevantes y mejorar la calidad de vida de quienes conviven con la AME», señala Andrés Rodrigo, director general de Biogen Iberia.
