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Pfizer y Sangamo han anunciado que el primer participante del estudio AFFINE en fase 3 ya ha recibido la dosis de giroctocogen fitelparvovec. Se trata de una terapia génica en investigación para pacientes con hemofilia A. AFFINE es un estudio global, de fase 3, abierto, multicéntrico y no controlado que evaluará la eficacia y seguridad de giroctocogen fitelparvovec en pacientes con hemofilia A moderadamente grave y grave (actividad FVIII≤1%).
El objetivo principal de AFFINE es analizar el impacto en la tasa anualizada de sangrado (ABR), en los 12 meses posteriores al tratamiento con giroctocogen fitelparvovec en comparación con la ABR en la terapia de reemplazo del factor VIII (FVIII) recogida durante el período inicial del estudio de fase 3. Asimismo, el análisis de los participantes seguirá durante 5 años después de la única dosis para la evaluación a largo plazo de la durabilidad y eficacia de esta terapia.
Pfizer y Sangamo anuncian que el primer participante del estudio en fase 3 ya ha recibido la dosis de giroctocogen fitelparvovec para la hemofilia A
“El inicio del ensayo pivotal de dosificación de fase 3 de giroctocogen fitelparvovec es un gran logro para Pfizer, ya que reafirma nuestro compromiso de mejorar las opciones terapéuticas para la comunidad con hemofilia”, señala Brenda Cooperstone, directora de Desarrollo, Enfermedades Raras y Desarrollo de Productos Globales de Pfizer. “El reclutamiento en el estudio inicial está progresando adecuadamente y la selección de participantes para la fase 3 está en proceso. Dados los hallazgos mostrados en el estudio de fase 1/2 hasta la fecha, creemos que giroctocogen fitelparvovec tiene potencial para mantener los niveles del factor y reducir las tasas anualizadas de sangrado, lo que podría convertir a esta terapia génica en el tratamiento estándar para los pacientes de hemofilia A de todo el mundo”, indica.
Los datos obtenidos del estudio inicial de fase 3 servirán como base de referencia para la evaluación tras la administración de la terapia de los pacientes participantes. El giroctocogen fitelparvovec fue bien tolerado en líneas generales según los datos más actualizados de la fase 1/2. Los cinco pacientes de la cohorte de dosis alta mantuvieron niveles de actividad de FVIII sin hemorragias ni necesidad de tratamiento profiláctico durante 85 semanas. Asimismo, los niveles de actividad del factor VIII se mantuvieron clínicamente a un nivel significativo. La media geométrica fue de ~ 71% entre las semanas 9 y 52.
La colaboración entre Pfizer y Sangamo respecto a giroctocogen fitelparvovec comenzó en mayo de 2017
“Nos anima que los resultados del estudio de fase 1/2 ALTA alcanzaran dos requisitos claves para la comunidad de pacientes con hemofilia A, mostrando niveles del factor clínicamente significativos y hemorragias reducidas”, afirma Bettina M. Cockroft, directora médica de Sangamo. “El avance hacia la fase 3 es un hito para Sangamo, ya que representa nuestro primer activo en ensayos en fase de registro”, concluye.
Pfizer y la compañía de medicina genómica Sangamo empezaron a colaborar en mayo de 2017 con el giroctocogen fitelparvovec. En la actualidad Pfizer es operativa y financieramente responsable de la investigación, el desarrollo, la fabricación y la comercialización de giroctocogen fitelparvovec. Todo ello, siguiendo el traspaso de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) de Sangamo a Pfizer que se inició en diciembre de 2019.
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