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Los médicos e investigadores del Hospital Clínic de Barcelona se felicitaban este miércoles por lo que calificaban “como un sueño hecho realidad”: la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps) ha concedido la autorización para la terapia CAR-T ARI-0001, desarrollada y fabricada en el Clínic, para su uso como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial en pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda que se haya mostrado resistente a los tratamientos convencionales.
Es el primer CAR-T académico producido completamente en Europa autorizado por una agencia reguladora para su uso
La aprobación de la Aemps permite aplicar la terapia a pacientes que no tienen otra alternativa de tratamiento y, por el momento, autoriza al Clínic de Barcelona a fabricar y administrar el fármaco. El CAR-T “se ha desarrollado a partir de un anticuerpo propio creado en el hospital hace más de 30 años, al que le encontramos una nueva aplicación”, explicó el Dr. Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología en el Centro de Diagnóstico Biomédico (CDB) del Clínic.
“Es el primer CAR-T académico producido completamente en Europa autorizado por una agencia reguladora para su uso”, destacaba el Dr. Álvaro Urbano-Ispizua, director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas, encargado de dar a conocer los resultados del ensayo clínico con ARI-0001. Se incluyeron 58 pacientes con leucemia linfoblástica aguda que no tenían alternativas terapéuticas disponibles porque habían sido resistentes a otros tratamientos. El 90% recayó tras un trasplante de progenitores hematopoyéticos. Algunos de ellos “tenían una expectativa de vida de semanas con los tratamientos convencionales”.
En un primer análisis tras administrar la terapia, “observamos que el 84% de los pacientes respondían a la terapia y eliminaban la enfermedad”, señaló el Dr. Urbano-Ispizua. Pero, “por desgracia, algunos recayeron”. El resultado del ensayo a un año de la infusión del tratamiento, es que más del 69% de los pacientes seguía vivo y el 47% estaba libre de la enfermedad.
En el ensayo con el CAR-T del Clínic en 58 pacientes con leucemia linfoblástica, más del 69% seguía vivo al año de tratamiento y el 47% estaba libre de la enfermedad
Según el doctor, la toxicidad que se observó en los pacientes “es reversible”. “Nuestro CAR-T es seguro y muy eficaz, con unos resultados comparables a los descritos para otras terapias CAR-T. Es probable que estos resultados de eficacia y toxicidad hayan hecho que la Aemps decida que ARI-0001 deja de ser un tratamiento experimental”, añadió. Según los médicos del proyecto, esta autorización abre la puerta a otras posibles indicaciones para ARI-0001, al tiempo que el equipo trabaja con una segunda CAR-T, ARI-0002 para pacientes con mieloma múltiple, enfermedad para la que actualmente no hay tratamiento curativo alguno.
Este segundo CAR-T académico ya se está administrando en un ensayo con 30 pacientes cuyos primeros resultados no se darán a conocer hasta dentro de seis meses. Aunque el Dr. Urbano-Ispizua ha anticipado que los resultados de eficacia y toxicidad “son muy esperanzadores, estamos muy ilusionados”.
Dr. Urbano-Ispizua: “Nuestro CAR-T es seguro y muy eficaz, con unos resultados comparables a los descritos para otras terapias CAR-T”
El CAR-T recién aprobado por la Aemps es la única en el mundo para pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda resistente o en recaída. Hasta ahora, solo existía una terapia avanzada comercial (Kymriah), pero indicada solo para menores de esta edad.
Entre las ventajas descritas por los investigadores del proyecto sobre el medicamento ARI-0001 se encuentra el coste para el Sistema Nacional de Salud (SNS) “muy inferior al de un CAR-T comercial”. Además, “el hecho de producirlo en nuestro propio hospital hace que podamos prepararlo en muy poco tiempo, un aspecto fundamental teniendo en cuenta la fragilidad de muchos de estos pacientes”, señaló el Dr. Urbano-Ispizua. “Además, podemos adecuar el tratamiento en función de las características del paciente. Por otro lado, al tener el producto en nuestras manos, podemos modular la cantidad de CAR-Ts a administrar o repetir la dosis, si fuera necesario”. Ahora, el equipo de investigación prepara un ensayo en fase dos en el que participarán nueve centros de toda España con 30 pacientes.
El Clínic ya está inmerso en un ensayo con ARI-0002, una modificación de ARI-0001, para pacientes con mieloma múltiple
Según recuerda el Clínic, el Proyecto ARI nació del sueño del Ari Benedé, una chica diagnosticada de LLA que falleció el dos de septiembre de 2016. Ella y su madre, Àngela Jover, pusieron en marcha el proyecto, basado en dos líneas de actuación: la investigación, centrada en la implantación en el Clínic de los CAT-T, y la asistencia, con el objetivo mejorar la atención domiciliaria de pacientes oncológicos y hematológicos.
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