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Mientras en Europa crece el interés por las terapias huérfanas y la industria mantiene su apuesta decidida por la innovación en el campo de las enfermedades raras, en España se ralentiza el acceso a los medicamentos para los pacientes en todos los ámbitos. Así lo indica el ‘Estudio sobre la propuesta de cambio de la normativa europea sobre medicamentos huérfanos’. Este trabajo fue realizado en mayo de 2021 por el Instituto para la Investigación y Formación en Salud (IFSA).
El documento se ha presentado en el marco de un encuentro con expertos organizado por Fundación Mehuer, en colaboración con Sanofi Genzyme. Forma parte de ‘En Voz Rara’, una iniciativa que persigue movilizar el debate sobre la revisión de la normativa europea sobre medicamentos huérfanos y pediátricos. Además, su objetivo es ser un altavoz de la comunidad que vive y trabaja con enfermedades raras. Manuel Pérez, presidente de la Fundación Mehuer, y Álvaro Lavandeira, abogado de IFSA Salud, han participado en el encuentro ‘El hoy y el mañana de las Enfermedades Raras’. Durante sus ponencias han destacado la importancia de acelerar la disponibilidad de medicamentos huérfanos que permitan tratar de forma efectiva a las más de tres millones de personas que sufren enfermedades raras en España.
Los tiempos de espera para lograr la financiación pública de un medicamento huérfano están aumentando hasta alcanzar los 33,1 meses de media en España
“El Sistema Nacional de Salud debe sostener el principio de universalidad de las prestaciones sanitarias. Sin embargo, esto no se está cumpliendo: los tiempos de espera para lograr la financiación pública de un medicamento huérfano están aumentando, alcanzando los 33,1 meses de media, siendo el precio su principal freno”, ha señalado el presidente de la Fundación Mehuer. De los 5 medicamentos huérfanos que lograron financiación pública en 2020, 3 de ellos tuvieron que esperar más de 4 años para obtener una decisión de precio y reembolso.
En España, el número de personas que sufren una enfermedad rara es superior a tres millones de personas. Para Raquel Tapia, directora general de Sanofi Genzyme en España, la actual revisión de la normativa es “una oportunidad para impulsar la investigación en el 95% de enfermedades raras para las que aún no se dispone de un tratamiento efectivo”. “Los cambios normativos deben agilizar la llegada de las nuevas soluciones terapéuticas que permitan mejorar la calidad de vida de las personas que sufren enfermedades raras”, ha aseverado.
Los cambios normativos deben agilizar la llegada de nuevas soluciones terapéuticas que permitan mejorar la calidad de vida de las personas que sufren enfermedades raras
Cambio de la normativa europea
En el año 2000 se aprobó una nueva legislación europea que regulaba la aprobación de fármacos para enfermedades raras, impulsando la investigación. Una cuarta parte de las aprobaciones anuales de nuevos fármacos son ya para patologías poco frecuentes. Así, se ha pasado de apenas 8 medicamentos en el año 2000 a los 169 de hoy. Este salto también ha sido exponencial en España. Según datos de IFSA, en sólo una década los proyectos de investigación clínica han crecido un 88% en el ámbito de las enfermedades poco frecuentes.
El 25 de noviembre de 2020, la Comisión Europea comunicó la decisión de revisar la legislación vigente de medicamentos huérfanos y pediátricos. El objetivo era acelerar la investigación en este campo y agilizar los procesos de aprobación de los medicamentos huérfanos.
En sólo una década los proyectos de investigación clínica han crecido un 88% en el ámbito de las enfermedades poco frecuentes
En este contexto nace la iniciativa en ‘En Voz Rara’. A través de una plataforma digital, las principales organizaciones, entidades y expertos podrán acceder a recursos informativos y establecer un diálogo sobre los puntos clave de la revisión de la normativa. El ‘Estudio sobre la propuesta de cambio de la normativa europea sobre medicamentos huérfanos’ y su jornada de presentación forman parte del proyecto. Además, este continuará con un ciclo de encuentros virtuales y terminará con una jornada de presentación de conclusiones en 2022.
