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Marco Messina (AOP Orphan): “En 2024 esperamos contar con nuevos fármacos para tratar enfermedades neurometabólicas”

Director general de AOP Orphan Iberia

AOP-Orphan

..Cristina Cebrián.
Las enfermedades raras son poco conocidas y, en ocasiones, poco valoradas. Sin embargo, desde AOP Orphan han puesto el foco en estas patologías desde hace más de 25 años. Su objetivo es aportar soluciones a los pacientes que las sufren, según comenta con iSanidad Marco Messina, director general de AOP Orphan Iberia. La compañía está centrada en tres áreas concretas: cardiología y neumología, medicina intensiva y hemato-oncología. Además, Messina avanza que esperan contar con nuevos fármacos en el área de enfermedades neurometabólicas para 2024 y 2025.

Tras 25 años centrados en la investigación de enfermedades raras con un manejo complejo, AOP Orphan aterriza en España. ¿Cuál ha sido la motivación para comenzar el recorrido en nuestro país?
La motivación es claramente una expansión general y orgánica de la compañía, que incluye a España como uno de los países europeos más importantes, teniendo en cuenta que estamos hablando de 47 millones de personas. Tenemos una clara responsabilidad con esta población. La intención de la compañía siempre ha sido poder dar soluciones y servicios a toda la población española y portuguesa, desde el primer momento. La compañía comenzó con una fase de investigación y después se abrió a la comercialización de los fármacos. 

¿Cuáles son las principales áreas terapéuticas en las que está centrada la compañía en España?
Actualmente operamos en tres áreas terapéuticas. La primera es el área de cardiología y neumología, con fármacos para tratar la hipertensión arterial pulmonar y la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica. La segunda área es la de medicina intensiva y en ella contamos con fármacos para pacientes con sepsis o con shock séptico. La tercera área es la de hemato-oncología, con fármacos para las enfermedades mieloproliferativas, en concreto, para la policitemia vera y la trombocitenia esencial. También hay una cuarta área, la de neurometabolismo, para la que no tenemos fármacos lanzados de momento, pero esperamos contar con ellos para 2024-2025.

Proponemos un abordaje integral de las patologías que tratamos, no solo con fármacos sino con nuevas vías de administración y nuevas tecnologías que ayuden a los profesionales sanitarios a administrar esos fármacos

¿Qué objetivos se plantean a corto y medio plazo?
Nuestros objetivos son aportar, con fármacos, servicios y tecnologías, el mayor soporte y ayuda a nuestros pacientes. Proponemos un abordaje integral de las patologías que tratamos, no solo con fármacos sino con nuevas vías de administración y nuevas tecnologías que ayuden a los profesionales sanitarios a administrar esos fármacos, así como a acompañar a los pacientes en su tratamiento. También ofrecemos servicios para los pacientes y sus familias.

A corto plazo, el objetivo es poder lanzar nuestros productos y servicios para que los pacientes puedan beneficiarse. A medio plazo, pretendemos seguir creciendo con nuevas oportunidades de ayuda y soluciones para los pacientes mediante nuevos fármacos. Se trata de aterrizar e introducir nuestros fármacos para ponerlos a disposición de la medicina, en los próximos tres a cinco años.

Un ejemplo de fármaco diferenciador o único por su indicación aprobada es el treprostinil, que se utiliza para tratar la hipertensión arterial pulmonar y la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica

Para algunas de las enfermedades raras, AOP Orphan es el único proveedor de soluciones terapéuticas en Europa. ¿Cuáles son estas enfermedades y qué fármacos tienen aprobados?
Tenemos varios fármacos con indicación única aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Estamos hablando de fármacos únicos a nivel europeo, aunque tenemos fases de registro en otras partes del mundo, como en EE. UU., Sudamérica y Asia.

Un ejemplo de fármaco diferenciador o único por su indicación aprobada es el treprostinil. Se utiliza para tratar la hipertensión arterial pulmonar y la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica y tiene una indicación única en Europa. Además, es la segunda indicación para la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica. Este fármaco, que es un prostanoide, es el único aprobado en Europa para el tratamiento de los pacientes con esta patología.

Por otro lado, en el área de onco-hematología, tenemos un interferón de última generación que es el único aprobado en Europa para la indicación de pacientes adultos con policitemia vera. En el área de intensivos tenemos una vasopresina que, aunque no es una molécula nueva, sí es la única en Europa con indicación aprobada para pacientes con shock séptico. Hay diferentes fármacos con indicaciones aprobadas únicas en Europa y la responsabilidad de la compañía es ponerlas a disposición de la clase médica lo antes posible.

En el área de onco-hematología, tenemos un interferón de última generación que es el único aprobado en Europa para la indicación de pacientes adultos con policitemia vera 

¿Qué motiva a la compañía a atender de forma exclusiva a estos pacientes?
Desde su nacimiento y por voluntad de quienes empezaron este proyecto en Austria hace muchos años, AOP se ha dedicado desde el principio a las enfermedades raras. Son enfermedades poco conocidas y, en algunos casos, poco valoradas y olvidadas, ya que impactan a un número reducido de pacientes. Sin embargo, para nuestra compañía siempre han sido el foco principal. Nuestro deseo es dar a conocer estas enfermedades raras y aportar soluciones a los pacientes que las sufren, tanto a través de los medicamentos como a nivel de servicios que los acompañan en su día a día.

La compañía reinvierte el 20% de la facturación en I+D. ¿En qué proyectos de investigación están trabajando actualmente?
Este es uno de los factores fundamentales de la compañía. Reinvertimos más de un 20% de su facturación en proyectos de investigación y tenemos un departamento en Austria con más de 70 personas que se dedican a la fase de desarrollo de nuevas moléculas. Además, en las tres áreas en las que trabajamos, tenemos diferentes estudios en marcha para ampliar las indicaciones de los fármacos.

En AOP Orphan reinvertimos más de un 20% de la facturación en proyectos de investigación y tenemos un departamento en Austria con más de 70 personas que se dedican a la fase de desarrollo de nuevas moléculas

Por otro lado, estamos llevando a cabo estudios para desarrollar nuevas bombas de infusión. Se trata de los medical devices que se utilizan para administrar los fármacos. Por último, hay estudios en pediatría sobre el uso de nuestros fármacos para ponerlos a disposición de pacientes pediátricos menores de 18 años. En España actualmente no tenemos estudios, pero si los tendremos en el futuro en etas áreas terapéuticas.

La llegada de AOP Orphan a España también coincide con el lanzamiento de un nuevo tratamiento para pacientes adultos con hipertensión pulmonar tromboembólica crónica. ¿Cuántos pacientes en España sufren esta enfermedad y cuáles son los efectos del tratamiento en los pacientes?
La hipertensión pulmonar tromboembólica crónica incluye a un subgrupo de pacientes afectados por una forma de hipertensión pulmonar. Su incidencia en España a día de hoy es de 1,7 casos por cada 100.000 habitantes, por lo que se calcula que hay entre 400 y 500 pacientes afectados por esta patología.

La primera opción de tratamiento que se utiliza para estos pacientes es la intervención quirúrgica, porque en este caso el problema puede solucionarse así. Sin embargo, alrededor del 50% de esos pacientes no pueden someterse a una intervención quirúrgica, por diferentes razones. En estos casos, nuestro fármaco Trepulmix sirve para tratar la enfermedad ya que, hoy en día, es el único prostanoide que puede utilizarse con indicación aprobada para estos pacientes. Actualmente solo había un fármaco oral y, en este caso, añadimos un tratamiento subcutáneo de una clase terapéutica diferente que se añade a los tratamientos orales.

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