..Juan Pablo Ramírez.
Los números pintan una situación de desigualdad para los pacientes españoles de enfermedades raras. En la actualidad, 129 medicamentos huérfanos se encuentran autorizados para su comercialización en Europa. De esta cifra, 111 han recibido el código nacional en España y de estos solo 56 están financiados por el Sistema Nacional de Salud.
Con estos datos, el último informe de la Asociación de Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) deja dos grandes lecturas. Por un lado, España tan solo financia el 43% de los medicamentos huérfanos aprobados por la Comisión Europea. Por otro, solamente se fija precio-reembolso para el 50% de los fármacos destinados a patologías poco frecuentes que llegan a nuestro país.
A esta realidad, se suma otro problema. El proceso de financiación en España resulta excesivamente prolongado y costoso. Los fármacos huérfanos están disponibles para los pacientes españoles a los 24 meses de la autorización de comercialización de la agencia reguladora europea. La pandemia ha jugado también en contra de estos pacientes. Los datos van a en línea con las estimaciones de Farmaindustria que sitúa en 500 días los retrasos y advierte que dos de cada tres medicamentos se aprueban con alguna restricción.
Italia, Reino Unido y Francia financian más del 70% de los medicamentos huérfanos aprobado por Europa mientras que Alemania supera el 90%
En 2020, los retrasos se agudizaron. El año 2021 muestra una ligera mejora, aunque insuficiente para unos pacientes con “enfermedades en su mayoría crónicas, con grandes discapacidades y con pérdidas de autonomía funcional. En la mayoría, debutan en edades tempranas. Por tanto, para el paciente y para su cuidador la aprobación de un fármaco por parte de la Agencia Europea del Medicamento significa una esperanza para cambiar, a veces desgraciadamente no la evolución de la enfermedad, pero sí para mejorar la calidad de vida”, relata el Dr. José Luis Poveda, jefe de Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital La Fe de Valencia.
El Dr. Poveda considera necesario un cambio en el modelo de financiación en España. “Al principio, tenemos que asumir la incertidumbre. Lo importante aquí es la rapidez en el acceso. Ya, posteriormente, analizaremos resultados en vida real y la interpretación de la revaluación del precio. Los procesos están conduciendo a altos porcentajes de rechazo, resoluciones negativas de financiación y tiempos de demora que superan los 400 días”, subraya el experto.
Aelmhu apuesta también por la introducción de reformas en el modelo aprobación y financiación de los fármacos en España. “Necesitamos un nuevo modelo de acceso, aprobación y financiación más ágil, más transparente y más predecible. Hay países que tienen procedimientos para que algunos fármacos, mediante un protocolo de acceso precoz, puedan llegar a los pacientes lo antes posible. Y aquí en España hay mecanismos de ese tipo, pero necesitamos fortalecerlos claramente”, relata María José Sánchez Losada, presidenta de la asociación.
Los medicamentos huérfanos están disponibles para los pacientes españoles a los 24 meses de la autorización de comercialización de Europa
España pierde en la comparación con las grandes economías de la Unión Europea. “Estamos a mitad de la tabla”, admite Sánchez Losada. “Esta situación dista mucho de lo óptimo y de cómo debería funcionar el sistema sanitario si se tiene en cuenta que España es una de las cinco grandes economías de la Unión Europea y más ahora después del Brexit”, destaca la presidenta de Aelmhu. Si en España solo reciben precio-reembolso el 43%, en Francia, Reino Unido e Italia el sistema financia más del 70% de estos fármacos, mientras que en Alemania la cifra supera el 90%, según datos de la patronal Farmaindustria.
El Ministerio de Sanidad realiza una evaluación más optimista de la situación actual. El departamento que coordina Carolina Darias indica que el 67% de los fármacos huérfanos estudiados para su financiación se incluyen en la Cartera de Servicios del SNS. En 2021, la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos aprobó 14 medicamentos, un 56% más que en 2019. Sanidad evita así la comparación con 2020, un año prácticamente en blanco para los medicamentos huérfanos.
La renovación del modelo de financiación serviría para hacer frente al incremento de los ensayos clínicos de nuevas moléculas para enfermedades raras. En la última década el número de estudios de investigación financiados por la industria farmacéutica en este ámbito ha crecido un 88%. Los resultados muestran una mayor presencia de este tipo de medicamentos en el mercado. Uno de cada cuatro medicamentos aprobados en la Unión Europea en los últimos años tiene la designación de huérfano.
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