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El último informe de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) evidencia un problema en el sistema de evaluación y financiación del sistema sanitario. Desde la aprobación europea, un fármaco huérfano tarda 24 meses en estar disponible para un paciente español con una enfermedad rara. En la actualidad, de los 129 medicamentos huérfanos aprobados en Europa, solo 56 están financiados por el Sistema Nacional de Salud. La presidenta de Aelmhu, María José Sánchez Losada, destaca la importancia de incorporar en este proceso a las sociedades científicas y a las asociaciones de pacientes.
¿Cuánto tiempo tarda un fármaco en ser aprobado y financiado en España? ¿Por qué estos procesos resultan tan largos?
Es la razón por la que Aelmhu elabora un informe de acceso de los medicamentos huérfanos en España. Según los datos de 2021, el tiempo medio de espera para que un nuevo medicamento se incluya en el Sistema Nacional de Salud es de 24 meses. Se trata de una barrera muy importante al acceso de estos medicamentos para estos pacientes con enfermedades raras.
El tiempo medio de espera para que un nuevo medicamento se incluya en el Sistema Nacional de Salud es de 24 meses
En Europa existen 129 productos con designación huérfana y autorización comercial por la Unión Europea. De esta cifra, 111 han llegado a España y tienen código nacional, y de estos, la mitad, 56 fármacos, están financiados por el SNS. Es un tiempo larguísimo de espera y de aprobaciones que no se pueden explicar analizando solamente un motivo. Es importante reflexionar sobre el modelo actual de evaluación y de financiación y hacerlo entre todas las partes implicadas, incluyendo también a las farmacéuticas porque somos los desarrolladores de los productos. Debemos definir qué áreas de mejora se pueden implementar en este modelo y cómo podemos hacerlo, evidentemente, más rápido.
La mayoría de los medicamentos huérfanos presentan un nivel de innovación muy alta. Se dirigen básicamente en muchas ocasiones a pacientes que no tienen alternativas terapéuticas o las alternativas terapéuticas disponibles distan mucho de lo óptimo. Y esto es importante. Necesitamos más recursos, incluida la administración pública, y yo creo que entre todos podemos mejorar claramente los tiempos y el sistema de financiación de estos fármacos.
De los 129 medicamentos huérfanos en Europa, 111 han llegado a España y tienen código nacional, y de estos, la mitad, 56 fármacos, están financiados por el SNS
Un 50% de los medicamentos que llegan a España con código nacional están financiados por el sistema sanitario, ¿qué ocurre en otros países de nuestro entorno como Portugal, Francia, Italia o Alemania?
Aproximadamente podemos estar en la mitad de la tabla. Es decir, no somos los últimos de la fila, pero si tenemos en cuenta que España pertenece a los Big Five, esta situación dista mucho del óptimo, de donde queremos estar y de dónde y cómo entendemos que debería de funcionar también el sistema sanitario en nuestro país. Creemos que es uno de los mejores del mundo. Por tanto, deberíamos facilitar la entrada a la innovación. Tras el análisis de otros países, vemos alguno como Alemania donde casi inmediatamente después de la aprobación de la EMA el fármaco ya está a disposición, y luego se negocia el precio reembolso. Otros, como Francia, Italia, Dinamarca, Austria e incluso Portugal en muchas ocasiones, presentan datos mejores. Tenemos claramente mucho margen de mejora.
¿Qué se está haciendo realmente hoy en España para solucionar este problema?
Creo que ha habido un antes y un después muy importante con la divulgación de los datos. Desde el Ministerio de Sanidad y la industria farmacéutica esperamos que sirva para cambiar la terrible tendencia que tuvimos en 2020. El primer año de la pandemia, todos los indicadores nos hicieron saltar las alarmas. Además de reflexionar sobre el modelo de financiación y reembolso deberíamos, obviamente, seguir fortaleciendo el SNS para que siga siendo sostenible, donde quepa la innovación y que llegue lo antes posible a los pacientes.
En cuanto a los medicamentos huérfanos, la situación dista mucho del óptimo
Necesitamos un nuevo modelo de acceso, de aprobación y financiación más ágil, más transparente y más predecible. Hay países que tienen procedimientos para que algunos fármacos mediante un protocolo puedan llegar a los pacientes lo antes posible. En España tenemos mecanismos de ese tipo, pero necesitamos fortalecerlos claramente. En este sentido, resulta clave siempre la colaboración público-privada, fomentar la I+D, mejorar la formación de los profesionales sanitarios y, por supuesto, modernizar y digitalizar el sistema sanitario.
¿Qué papeles están jugando ahora mismo las sociedades científicas y los pacientes en este proceso?
Desde Aelmhu pensamos que deberíamos avanzar en involucrar cada vez más a las sociedades científicas. Estamos hablando de clínicos que van a utilizar estos productos. Pero creemos que solo conseguiremos avanzar en esta mejora del acceso a los medicamentos huérfanos siempre que también mejoremos el diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades raras. Por supuesto también es clave el papel de las asociaciones de pacientes para apoyar y formar a las familias que viven a diario con estas enfermedades.
Desde que se aprobó el reglamento de medicamentos huérfanos en Europa, la verdad es que se ha experimentado un crecimiento grandísimo
La verdad es que estamos hablando de enfermedades raras y ultrarraras en las que muchas veces los especialistas a lo mejor han visto uno o dos pacientes y muchas veces las familias que conviven con la enfermedad pueden aportar tantísima información acerca de la enfermedad. Podemos aprender tanto de ellos y de los pacientes que esto, por supuesto, hay que tenerlo en cuenta y ser una parte fundamental de aprender sobre estas enfermedades.
Hablaba también de colaboración público-privada, ¿cuál es ahora mismo el nivel de compromiso de la industria farmacéutica con las enfermedades raras?
El nivel de compromiso es muy alto. De hecho, la mayoría de las pequeñas, medianas y grandes empresas tienen fármacos en desarrollo para enfermedades raras, afortunadamente. Desde que se aprobó el reglamento de medicamentos huérfanos en Europa que apoyaba a la investigación tanto pública como privada en el área de estos medicamentos, la verdad es que se ha experimentado un crecimiento grandísimo. Todo eso unido, por supuesto, a los avances científicos en genética.
Una gran parte de estas enfermedades raras tienen origen genético. Estos avances científicos han permitido que conozcamos mucho mejor las enfermedades y que podamos entrar en la base de por qué se producen las patologías y cómo podemos cambiar su evolución o curarlas.
Hay más de 1.700 fármacos en desarrollo o ya comercializados en la EMA con designación huérfana
A día de hoy, hay más de 220 empresas investigando y desarrollando tratamientos huérfanos. Hay más de 1.700 fármacos en desarrollo o ya comercializados en la EMA con designación huérfana. Es decir, que hay muchos fármacos en este momento y esto nos puede llenar de esperanza. Pero los proyectos de investigación, la verdad es que han crecido más de un 80%. Desde el año 2000 el número de medicamentos huérfanos aprobados en Europa se ha multiplicado por más de 20 y si tenemos en cuenta que ahora existen más de 1.700 principios activos con designación huérfana, el futuro es esperanzador y creemos que desde luego ahí está el futuro claramente.
Para la industria farmacéutica, la innovación y la investigación es evidentemente nuestra razón de ser. Tenemos que traer soluciones para mejorar la vida de los pacientes claramente. Esto es lo que nuestra ir a trabajar cada día claro. Invertimos cada día mucho en avanzar en esta investigación. En los últimos cinco años, se han puesto en marcha más de 830 ensayos en enfermedades raras, en los que han participado más de 16.000 pacientes. Un 20% de los ensayos clínicos que se han puesto en marcha en nuestro país son para el desarrollo de fármacos para enfermedades raras. Y a pesar de la pandemia, en 2020 también se autorizaron casi 200 ensayos clínicos para enfermedades raras. Son avances y datos más que evidentes sobre nuestro compromiso.
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