..J.P.R.
..Cristina Cebrián (vídeo).
Los retrasos en la aprobación de los medicamentos huérfanos abren la necesidad de iniciar un proceso de análisis sobre el modelo de evaluación y financiación de estos medicamentos. Así lo entiende el Dr. José Luis Poveda, jefe del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital La Fe de Valencia. El Dr. Poveda lamenta que en muchas ocasiones el evaluador no entiende la incertidumbre que rodea al paciente cuando espera la aprobación de un fármaco indicado para una enfermedad rara concreta.
¿Qué impacto genera en el paciente el retraso del acceso a la innovación?
Hay que ponerse en la piel del paciente con una enfermedad rara. Son patologías, en su mayor parte, crónicas, con grandes discapacidades y con pérdidas de autonomía funcional. En la mayoría de las ocasiones debutan en edades tempranas. Por tanto, para el propio paciente o su cuidador la aprobación de un fármaco por parte de la Agencia Europea del Medicamento significa una esperanza para cambiar, desgraciadamente no la evolución de la enfermedad, pero sí para mejorar la calidad de vida, o al menos, retrasar parte de los síntomas.
Cuando ocurre esa situación el paciente tiene incertidumbre, vive con un desasosiego muy importante estos retrasos. Tanto el paciente como su familiar necesitan saber si el tratamiento va a llegar lo antes posible y evitar así el deterioro de lo que es la historia natural de la mayor parte de las enfermedades raras.
El conocimiento de la enfermedad y la historia natural, desgraciadamente, también ha sido escaso porque la medicina se ha centrado más en las grandes enfermedades
Por una parte, es una esperanza para muchos pacientes y cuidadores la aparición de nuevos fármacos. Pero, por otra parte, a veces genera una situación de desengaño, incertidumbre y ansiedad. ¿Qué ocurrirá con ese fármaco? ¿Cuándo estará disponible en los hospitales? ¿Cuánto tiempo tardará? ¿Finalmente podrán los pacientes acceder al mismo?
¿Cómo se pueden mitigar las incertidumbres del proceso de evaluación y aprobación de estos tratamientos en relación con las herramientas como el MCDA y la necesidad de una mayor especialización de los técnicos evaluadores?
Creo que uno de los grandes problemas que tenemos es conocer el paradigma de la enfermedad rara. Desde el punto de vista epidemiológico, presentan una prevalencia menor de uno cada 2.000 casos. Por tanto, la casuística que tenemos es muy pequeña. El conocimiento de la enfermedad y la historia natural, desgraciadamente, también ha sido escaso porque la medicina se ha centrado más en las grandes enfermedades y no en las minoritarias.
Por otra parte, los componentes genéticos que vamos conociendo de las propias enfermedades, los diferentes genotipos, hacen que haya una diversidad de sintomatología que dificulta el proceso diagnóstico. Obviamente, muchos de estos aspectos después se traducen en incertidumbre. No conocemos realmente la historia natural, cuáles son las variantes que pueden medir esa mejora de esa historia natural. Además, muchas de las variables se crean específicamente para poder evaluar los fármacos. Eso hace que muchos evaluadores ni entiendan el paradigma de la enfermedad rara y lo que significa en términos de incertidumbre y, a veces, no estén tan habituados a manejar las variables de los propios ensayos clínicos.
Vivir con la enfermedad rara es vivir en la incertidumbre. Tenemos que asumir esa incertidumbre al principio y entender que lo importante es la rapidez en el acceso
Vivir con la enfermedad rara es vivir en la incertidumbre. Cuando un fármaco se aprueba por parte de la EMA hay suficiente evidencia en términos de beneficio-riesgo. Probablemente, en términos de vida real no podamos identificarlo. Sin embargo, está claro que va a proporcionar un beneficio a los pacientes. Tenemos que asumir esa incertidumbre al principio y entender que lo importante es la rapidez en el acceso. Posteriormente, ya analizaremos resultados en vida real y la interpretación de la reevaluación del precio. Pero si no asumimos que hay incertidumbre, los procesos nos conducirán a altos porcentajes de rechazo de aprobación y de resoluciones negativas de financiación y tiempos de demora que superan los 400 días, como ocurre en la actualidad.
¿Qué es la humanización en enfermedades raras?
Hablar de humanización es volver otra vez a lo que es la esencia de una profesión sanitaria que está vinculado con el cuidado, el sufrimiento, la vulnerabilidad y la fragilidad. Es entender que los pacientes no son enfermedades sino enfermos y que necesitan un trato personalizado. Desde el Hospital La Fe y desde el grupo OrPhar-SEFH, hemos apoyado el desarrollo de una guía de buenas prácticas de humanización en el paciente con enfermedades raras, hemos hecho un análisis en diferentes comunidades y hemos puesto el foco en el análisis de la situación, pero, sobre todo, hemos identificado los aspectos de mejora que podríamos desarrollar para que esa humanización llegara finalmente a todos los hospitales y pacientes.
Con Horizon Scanning, el primer objetivo es que los pacientes sepan que se está investigando, en qué fase de la investigación y aprobación están
Con respecto a la innovación, ¿qué es Horizon Scanning y para qué sirve?
Horizon Scanning lleva ya una trayectoria importante. Se han hecho tres informes para medicamentos huérfanos no oncológicos y en diciembre lanzamos también un nuevo estudio para fármacos huérfanos oncológicos. La idea era básicamente estructurar una información sobre el paso de los medicamentos huérfanos por los diferentes estadios hasta la aprobación y financiación de un país. La aprobación del CHMP, de la EMA, la evaluación por parte de la Aemps y, finalmente, la resolución de precio y financiación.
El primer objetivo es que los pacientes sepan que se está investigando, en qué fase de la investigación y aprobación están, y también pudieran, de alguna forma, modular sus esperanzas en temporalidad. El otro elemento tenía que ver para los propios evaluadores y gestores. Si conocen los medicamentos que van a venir y en qué áreas terapéuticas, pueden trabajar la planificación estratégica, el desarrollo económico y fijar las partidas presupuestarias específicas para abordar esta innovación.
ObserveMHe es una plataforma de gestión de conocimiento y transferencia de información, basada en la multidisciplinariedad y en la aportación de los pacientes
Tenemos entendido que recientemente ha lanzado el ObserveMHe (Observatorio de Medicamentos Huérfanos), ¿en qué consiste?
Lo primero, la plataforma ObserveMHe es una plataforma de gestión de conocimiento y transferencia de información, basada en la multidisciplinariedad y en la aportación de los pacientes, profesionales sanitarios, organismos y administraciones públicas y la industria. En realidad, se trata de encontrar un espacio donde compartir información, aprender mutuamente cada uno desde sus competencias y aportar información para encontrar soluciones. Aquí estarán los informes de Horizon scanning, los estudios de humanización y el último estudio que hemos hecho que es un informe de acceso. Es verdad que hay informes de acceso del propio Ministerio y de Aelmhu.
Este último informe habla del acceso en términos evolutivos en porcentajes, pero, sobre todo, identifica variables que tengan que ver con el acceso para identificar elementos o qué variables clínicas o regulatorias están favoreciendo o pudiera ver una relación causal para la aprobación de los fármacos. Es un estudio muy completo que yo invito a todos a podérselo descargar desde la plataforma porque creo que da una visión diferente a los informes de acceso que hasta ahora habíamos visto que tienen que ver más con dos aspectos: porcentaje de fármacos aprobados y temporalidad, el tiempo para el acceso. Nosotros hemos dado un paso más para identificar, si existen o no existen causas que relacionen los medicamentos que son aprobados o aquellos que no son aprobados.
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