..Victoria Guillén.
El grupo de enfermedades raras de AstraZeneca, Alexion Pharma Spain, ha anunciado que el Ministerio de Sanidad ha incluido en el SNS ravurizumab (Ultomiris) para el abordaje dos enfermedades hematológicas raras. En concreto, este nuevo fármaco esta indicado para el tratamiento de adultos y niños con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), que presenten hemólisis con síntomas clínicos indicativos de alta actividad de la enfermedad. Además, de adultos clínicamente estables tras haber sido tratados con eculizumab durante al menos los últimos seis meses. Asimismo, también esta disponible para pacientes con Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa) que no hayan recibido tratamiento con inhibidores del complemento o que hayan recibido eculizumab durante al menos tres meses y tengan evidencia de respuesta.
Ravulizumab es un inhibidor de C5 de acción prolongada para HPN y SHUa que reduce la carga de tratamiento para los pacientes
Ravulizumab es un inhibidor de C5 de acción prolongada. Así, se administra cada ocho semanas para pacientes con peso ≥ 20 kg, o cada cuatro semanas para niños de entre 10 kg y < 20 kg. Según la Dra. Mónica Ballesteros, médico adjunto Hospital Gregorio Marañón responsable de pacientes HPN, “este nuevo fármaco proporcionó una inhibición completa del complemento desde la primera infusión tanto en adultos como en niños. Reducir a un máximo de siete infusiones de mantenimiento al año permite minimizar el impacto de la patología en la vida de los pacientes. En este sentido, según un estudio realizado, el 93% de los pacientes escogieron ravulizumab como tratamiento de elección”.
Así, la HPN es un trastorno sanguíneo crónico y progresivo. Se caracteriza por la destrucción de los glóbulos rojos y la activación de los glóbulos blancos y las plaquetas, lo que puede dar lugar a coágulos sanguíneos. Convivir con HPN puede ser debilitante, y los síntomas pueden incluir fatiga, disfagia, disnea, dolor abdominal, disfunción eréctil, orina de color oscuro. Se estima que en España hay 750 personas con esta enfermedad. Los pacientes tratados con ravulizumab redujeron el riesgo de trombosis. Además, el 95% no sufrió ningún episodio de hemodiálisis en brecha.
La HPN se caracteriza por la destrucción de los glóbulos rojos y la activación de los glóbulos blancos, dando lugar a coágulos sanguíneos
El SHUa es una enfermedad rara que puede deteriorar progresivamente órganos vitales como los riñones, debido al daño en las paredes de los vasos sanguíneos y a la formación de trombos. Se presenta en estado crítico en muchos pacientes y, a menudo, requieren cuidados de apoyo, incluyendo la diálisis, en una unidad de cuidados intensivos. El 56% de los adultos y el 29% de los niños acaban desarrollando una enfermedad renal terminal o fallecen en el plazo de un año tras el diagnóstico. Por ello, un diagnóstico correcto y precoz, además del inicio temprano del tratamiento son fundamentales para mejorar el pronóstico de los pacientes. Cerca de 90 pacientes padecen esta enfermedad en España.
En este sentido, el Dr. Manuel Praga, nefrólogo del Hospital Universitario 12 de Octubre, ha manifestado que “los resultados de los ensayos clínicos de fase III demuestran que ravulizumab produce una respuesta completa de la microangiopatía trombótica (MAT), una mejora de la función renal y la suspensión de la diálisis en la mayoría de los pacientes tratados, tanto en adultos como en niños”. Asimismo, ha añadido que “esta nueva molécula representa un avance trascendental en la capacidad de inhibir el complemento C5, lo que proporcionando una mejora en la calidad de vida de los pacientes”.
El 56% de los adultos con SHUa acaban desarrollando una enfermedad renal terminal o fallecen en el plazo de un año tras el diagnóstico
Finalmente, Carlos Macedo, director Médico de Alexión para España y Portugal, ha señalado que “Estamos encantados de anunciar la disponibilidad de ravulizumab en España. Nuestro objetivo es seguir mejorando la vida de las personas y familias afectadas por el SHUa y la HPN. Este tratamiento ofrece la comodidad de una dosificación menos frecuente sin comprometer la eficacia ni la seguridad. Esto les proporciona una mayor flexibilidad para sus vidas, al mismo tiempo que reduce la carga del sistema sanitario”. “Solo un 20% de las siete mil enfermedades raras se están investigando en España. Esto evidencia la necesidad y la importancia de la investigación de estas enfermedades”.
Las aprobaciones de la Comisión Europea se basan en los datos de cuatro ensayos clínicos. En concreto, dos ensayos fase III para HPN, que representan el mayor programa de ensayos clínicos en esta patología; y dos estudios globales, abiertos, de un solo brazo, de ravulizumab; uno en adultos y otro en niños con SHUa.
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