..Pablo Malo Segura.
El Ministerio de Sanidad ha dado luz verde a la aprobación y financiación de ponesimod (Ponvory), un fármaco de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson para el tratamiento de pacientes adultos con formas recurrentes de esclerosis múltiple (EMR), que son las más frecuentes, con enfermedad activa definida conforme a las características clínicas o estudios de imagen. Es una terapia oral que se administra una vez al día, ofreciendo comodidad y flexibilidad a los pacientes.
La aprobación de ponesimod está avalada por los datos recogidos en el ensayo fase 3 Optimum, un estudio de superioridad, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego con control activo de grupos paralelos donde participaron 1.133 pacientes adultos (de entre 18 y 55 años) de 28 países, entre ellos España. El ensayo se diseñó para evaluar la eficacia y la seguridad de ponesimod oral una vez al día (20 mg) frente a teriflunomida una vez al día (14 mg), un tratamiento oral de primera línea muy utilizado en pacientes adultos con EMR.
El estudio fase III Optimum mostró una reducción del 30,5% en la tasa anual de recaídas; así como en otros parámetros como las lesiones activas, atrofia cerebral y fatiga
“Este estudio fue el primero en establecer la comparación entre dos tratamientos orales en esclerosis múltiple, algo muy relevante. Los resultados han mostrado que ponesimod presentó una eficacia significativamente superior, reduciendo en más de un 30% la tasa anual de brotes, y una disminución del 56% en el número de lesiones activas nuevas detectadas con resonancia magnética”, ha señalado el Dr. Xavier Montalbán, jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Vall d’Hebrón de Barcelona y director del CSUR Centre d’Esclerosi Múltiple de Catalunya (Cemcat).
Además, el Dr. Montalbán ha destacado el efecto superior del nuevo fármaco aprobado en España sobre el grado de atrofia cerebral, con una reducción significativa de las lesiones activas únicas combinadas (LAUC), según lo observado en la resonancia magnética cerebral. “Todo ello indica que su efecto antiinflamatorio es muy potente, a lo que se añade su efecto positivo sobre la actividad cerebral. Todos los parámetros que indican reducción de la inflamación son favorables para ponesimod”.
Tratar a los pacientes de forma precoz con un fármaco de alta eficacia como ponesimod retrasa la progresión de la esclerosis múltiple
Por su parte, el Dr. José Miguel Láinez, presidente de la Sociedad Española de Neurología (SEN) y jefe del Servicio de Neurología del Hospital Clínico de Valencia, ha subrayado que “esta terapia permite tratar precozmente con un fármaco de alta eficacia, por vía oral, evitando la asistencia del paciente al hospital y con un excelente perfil de tolerancia”. En este sentido, ha asegurado que en los últimos años se ha demostrado que la utilización precoz de tratamientos de alta eficacia se asocia a un mejor pronóstico a medio y largo plazo en términos de discapacidad.
La Dra. Celia Oreja-Guevara, jefa de sección del CSUR de esclerosis múltiple, neurología, del Hospital Clínico San Carlos de Madrid, ha recordado que un paciente de esclerosis múltiple puede costar al sistema desde 25.000 a casi 80.000 euros cuando está más discapacitado. Por ello, ha asegurado que “es importante que a los pacientes con factores de mal pronóstico les pongamos un tratamiento de alta eficacia desde el principio”.
Durante el evento también se ha señalado que ponesimod cuenta con una rápida reversibilidad de su efecto farmacológico. Así, puede devolver los recuentos linfocitarios a niveles normales en siete días tras la discontinuación del tratamiento. El Dr. Montalbán ha subrayado que esto facilita que el paciente pueda iniciar otros tratamientos en caso de necesidad, ya que en ocasiones hay que cambias de fármacos debido, por ejemplo, a efectos secundarios o a que se planifique un embarazo.
Un paciente de esclerosis múltiple puede costar al sistema desde 25.000 a casi 80.000 euros cuando está más discapacitado
Esclerosis múltiple: síntomas invisibles, factores de riesgo y virus de Epstein Barr
La esclerosis múltiple es una enfermedad autoinmune crónica que afecta al sistema nervioso central. Se estima que en España 55.000 personas tienen esclerosis múltiple, enfermedad que se da principalmente en mujeres jóvenes, donde está aumentando la incidencia de la enfermedad. El virus de Epstein Barr está implicado en la esclerosis múltiple. Sin embargo, pese a que el 95% de la población puede tener este virus, solo una proporción pequeña va a desarrollar esclerosis múltiple. “Es condición necesaria, pero no suficiente”, ha precisado la Dra. Oreja-Guevara. Hay una serie de factores predisponentes para que se desarrolle la esclerosis múltiple como fumar, sobrepeso o niveles bajos de vitamina D.
La esclerosis múltiple es una enfermedad cuyos síntomas varían de una persona a otra. Los “síntomas invisibles” como el dolor, la fatiga, las alteraciones sexuales, los problemas urinarios y la confusión mental son difíciles de tratar y muy incapacitantes. “No contamos con herramientas objetivas para poder medir estos síntomas, más allá de la percepción de los pacientes”, ha lamentado la jefa de Neurología del Clínico San Carlos.
No hay herramientas objetivas para medir los síntomas invisibles de la esclerosis múltiple
El estudio Optimum mostró la superioridad de ponesimod en la estabilización de los síntomas de fatiga a lo largo de 2 años, evaluados a través del cuestionario FSIQ-RMS, desarrollado específicamente para la esclerosis múltiple recurrente. Este efecto, ha explicado el Dr. Montalbán, es otra particularidad que diferencia a ponesimod frente a otras disponibles. “Es muy relevante teniendo en cuenta que la fatiga es tan frecuente e invalidante en estas personas”.
La media en el diagnóstico de la EM es de uno a seis meses desde la aparición de los primeros síntomas. En este contexto, la doctora Oreja-Guevara ha matizado que “ante un síntoma de visión borrosa, si el paciente acude a un servicio de urgencias se suele diagnosticar enseguida. Pero si el paciente presenta un entumecimiento u hormigueo, es más probable que le deriven al traumatólogo antes de llegar al neurólogo. Por eso hay tanto tiempo de diferencia en lograr un diagnóstico, porque influye mucho el tipo de síntoma que presente una persona”.
El estudio Optimum mostró la superioridad de ponesimod en la estabilización de los síntomas de fatiga a lo largo de 2 años, evaluados a través del cuestionario FSIQ-RMS
En cuanto a los retos futuros en esclerosis múltiple, la Dra. Oreja-Guevera se ha referido a la importancia de “encontrar tratamientos para los síntomas invisibles como la fatiga o las alteraciones cognitivas”. Asimismo, ha hablado de concienciar sobre la importancia de la rehabilitación y que esta, junto al tratamiento farmacológico, forme parte del tratamiento integral del paciente.
“Esta aprobación subraya el compromiso de nuestra compañía para tratar de reducir la carga, la discapacidad y el gran impacto personal y social de la esclerosis múltiple, frente a la que sigue existiendo una importante necesidad médica no cubierta”, ha indicado la Dra. Henar Hevia, directora médica de Janssen. “Esta autorización en nuestro país ratifica además el compromiso continuo de Janssen con la neurociencia, un área en la que llevamos trabajando desde 1958 y en la que seguiremos volcando nuestros esfuerzos día a día”.
Finalmente, el presidente de la SEN ha expuesto que la investigación en neurociencia tiene un desafío fundamental. En su opinión, es conseguir tratamientos etológicos para las enfermedades neurodegenerativas, que se pueden convertir en la epidemia del siglo XXI. En concreto, en esclerosis múltiple, el Dr. Láinez ha asegurado que uno de los retos más inmediatos es “es utilizar los nuevos biomarcadores en la práctica clínica habitual para poder seleccionar mejor las terapias más efectivas desde el inicio de la enfermedad”.
Noticias complementarias
- Equidad en los tratamientos y en resultados en salud, retos en esclerosis múltiple
- Dra. Celia Oreja-Guevara: «Las infecciones en esclerosis múltiple secundaria progresiva se reducirían con enfermería a domicilio»
- Lo que se sabe y lo que no de las causas de la esclerosis múltiple
- El estudio sobre 10 millones de personas que apunta al virus Epstein-Barr como desencadenante de la esclerosis múltiple
- El 50% de los pacientes con esclerosis múltiple tienen una afectación importante y el 25% ingresan en el hospital anualmente
