Victoria Guillén
El Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos ha organizado la jornada Enfermedades raras y medicamentos huérfanos ante la Ley de Garantías: desafíos pendientes y respuestas necesarias. Así, con motivo de la Consulta Pública sobre el anteproyecto de Ley que modifica el Texto Refundido de la Ley de Garantías y uso Racional de Medicamentos y Productos Sanitarios, diferentes expertos del sector han debatido sobre las necesidades no cubiertas de las enfermedades raras (EERR) y sus tratamientos. La jornada ha contado con la colaboración de Alexion.
Solo un 5%, de las más de 7.000 EERR descritas, cuentan con un tratamiento efectivo para su patología
La investigación de nuevos medicamentos huérfanos ha crecido exponencialmente en los últimos años. Sin embargo y pese a los esfuerzos de la industria, el 95% de las enfermedades raras todavía no cuenta con un tratamiento. Solo un 5%, de las más de 7.000 EERR descritas, cuentan con un tratamiento efectivo para su patología.
En este sentido, Antoni Gilabert Perramon, director del Área de Innovación y Partenariado del Consorci de Salut i Social de Catalunya (CSC), ha destacado que “los medicamentos huérfanos son el caso paradigmático de desafío total para el SNS. Son una tormenta perfecta donde se une la incertidumbre clínica y presupuestaria, condicionada por la propia genética del sujeto que tratamos”. Por ello, Gilabert ha manifestado que el abordaje de los pacientes con EERR pasa por innovar. “Hay que innovar en los modelos de acceso porque no vamos a solucionar lo que no hemos solucionado con las mismas recetas que ya hemos utilizado”.
Así, para facilitar la entrada de nuevos medicamentos huérfanos al SNS, el experto ha señalado que el primer paso es empezar a establecer cuánto queremos invertir en salud. “Invertir tiene que ver con el rendimiento de cuentas y con una responsabilidad que va mucho más allá del gasto”. Además, ha expuesto ocho puntos clave para hacer frente a los desafíos y necesidades del SNS en torno al abordaje y tratamiento de estos pacientes. En concreto, destacan la necesidad de innovación el el método de evaluación, establecer un sistema de monitorización de resultados, financiación astral, centralización del riesgo y, por último, fomento de la investigación en base a premios. “Esto último desvincularía el retorno de la inversión a las empresas a las ventas.”, ha puntualizado.
Según Macía Heras, los pacientes con enfermedades raras presentan una tasa de adherencia la tratamiento del 90%
“Innovar en el modelo de premiar, es la clave. Debemos buscar nuevas formas porque las que actualmente tenemos no funcionan”, ha enfatizado Manuel Macía Heras, jefe del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario Nuestra Señora Candelaria y vicepresidente del la Sociedad Española de Nefrología (SEN). Al respecto, ha señalado que los pacientes con enfermedades raras presentan una tasa de adherencia del 90% frente al 30% en pacientes con enfermedades crónicas. “La inversión en enfermedades raras o en fármacos huérfanos es alta, pero el grado de cumplimiento y resultados es óptimo”, ha matizado.
Por su parte, el abogado y miembro del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, Julio Sánchez Fierro, ha reclamado que los medicamentos huérfanos estén excluidos del sistema de precios de referencia, dada su singularidad. En este sentido, ha pedido establecer un procedimiento específico para fijar los precios de los medicamentos huérfanos, que requieren fuertes inversiones con problemático retorno, tomando en cuenta el número superreducido de pacientes a los que van dirigidos. “También habría que valorar la constitución de un modelo de financiación, diferenciado del común y, por supuesto, solidario. El Fondo de Cohesión sería una vía excelente”, ha concluido Sánchez Fierro.
Sánchez Fierro ha reclamado que los medicamentos huérfanos estén excluidos del sistema de precios de referencia, dada su singularidad
Finalmente, Lapunzina Badía ha señalado la necesidad de invertir más en investigación para estimular la creación de nuevos fármacos. “Si nos comparamos con los países de nuestro entorno, nuestro porcentaje de PIB en investigación está bastante más bajo, y en comparación con Israel está cuatro veces menos”.
