Redacción
El desarrollo de las terapias avanzadas constituye uno de los principales hitos alcanzados durante los últimos años en el abordaje de enfermedades raras, ya que suponen una importante alternativa para determinadas patologías consideradas muy agresivas o de mal pronóstico para las que hasta hace poco no había un tratamiento específico.
Estas terapias tienen, además, potencial para transformar el paradigma asistencial que actualmente siguen este este tipo de enfermedades, debido a los beneficiosos efectos sostenidos en el tiempo y eventualmente curativos, tal y como se ha puesto de manifiesto durante la jornada ‘El futuro de las terapias avanzadas en enfermedades raras’, organizada por Bio Innova Consulting.
El desarrollo de las terapias avanzadas constituye uno de los principales hitos alcanzados durante los últimos años en el abordaje de enfermedades raras
Actualmente existen muy pocos medicamentos de terapias avanzadas aprobados por las agencias reguladoras que hayan sido comercializados. Su alto impacto sanitario y económico supone un importante desafío a la hora de facilitar el acceso de los pacientes a estas terapias de una manera equitativa y sostenible. Sin embargo, los expertos señalan que los procedimientos diseñados por las autoridades europeas para aprobar, financiar y asegurar el acceso a las vacunas contra el Covid-19 podrían servir como ejemplo para conseguir que los pacientes con enfermedades no frecuentes puedan acceder a estos tratamientos.
El alto impacto sanitario y económico de las terapias avanzadas supone un importante desafío a la hora de facilitar el acceso de los pacientes de una manera equitativa y sostenible
“Sería importante fomentar políticas de compra a nivel europeo que permitieran bajar los precios siguiendo un modelo similar al que se diseñó con las vacunas del Covid-19”, aseguró Antonio Cabrera, miembro vocal de la Junta Directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), quien también abogó por crear un organismo regulador especializado en enfermedades raras que regule los tratamientos para este tipo de patologías que son “muy diferentes a las convencionales”.
Retos y oportunidades
A lo largo del encuentro se ha puesto de manifiesto los retos y oportunidades que ofrecen estos medicamentos para el sistema nacional de salud y para los pacientes.
En el caso de los medicamentos huérfanos, los expertos esperan que el cambio que ha experimentado recientemente la legislación europea ayude a acelerar el acceso a los tratamientos, ya que actualmente solo el 43% de medicamentos con autorización en Europa se comercializan en nuestro país. “Esperamos que los cambios legislativos sigan incentivando la investigación en enfermedades raras y que contribuyan a reducir las barreras científicas y burocráticas para conseguir un acceso rápido y equitativo para los pacientes que lo necesitan”, manifestó Marian Corral, directora Ejecutiva de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos (Aelmhu).
Actualmente solo el 43% de medicamentos con autorización en Europa se comercializan en España
Todos los ponentes coincidieron a la hora de afirmar que la investigación en enfermedades raras necesita incentivos, pues solo el 5% de los pacientes tienen tratamiento. “Tenemos que conseguir que los medicamentos estén disponibles en el menor tiempo posible, pero para conseguirlo tenemos que cambiar el modelo porque con el que tenemos actualmente no podemos avanzar”, insistió José Luis Poveda, coordinador del Grupo de Terapias Avanzadas y del Grupo de Enfermedades Raras de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) y jefe del Servicio de Farmacia del H. U. P. La Fe de Valencia.
Por su parte, Álvaro Hidalgo, economista de la Salud, catedrático y director del Grupo de Investigación en Economía de la Salud y Gestión Sanitaria de la Universidad de Castilla La Mancha (UCLM), señaló la importancia de incluir parámetros no económicos en el desarrollo de terapias génicas de alto coste. “Necesitamos una financiación diferente que permita la entrada automática y un seguimiento en la práctica con herramientas adecuadas en el sistema nacional de salud. En definitiva: favorecer el acceso y después medir con resultados para ver el verdadero valor que aportan estos medicamentos”, afirmó.
