P.M.S
La nueva Estrategia Farmacéutica Europea, cuya aprobación está prevista en los próximos meses, tiene entre sus objetivos reducir el tiempo entre la aprobación y la comercialización de medicamentos, especialmente en los huérfanos para enfermedades raras. Antonio Blázquez Pérez, jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), considera que “es factible” reducir el tiempo de acceso a medicamentos huérfanos pero “debe ir acompañado de otras medidas”. Así lo ha manifestado durante la Jornada de reflexión ¿Cómo va a afectar a los medicamentos huérfanos la Estrategia Farmacéutica Europea?, organizada por BioInnova Consulting con el patrocinio de Kyowa Kirin, Pfizer y Ultragenyx.
“Ahora mismo la fuerza de trabajo está en las agencias nacionales. Si no son capaces de gestionar las tasas que se fijen ahora en es reglamento no vamos a ser capaces de cumplir los plazos porque ya tenemos una situación de estrés muy importante en la Agencia Europea de Medicamentos”, ha explicado Antonio Blázquez. El evento ha reunido a diferentes expertos para analizar en profundidad el impacto de la reforma de la Estrategia Farmacéutica Europea en el ámbito de las enfermedades raras.
El jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Aemps ha señalado que el problema del acceso en España es una cuestión de precio y financiación. “La regulación farmacéutica tiene que garantizar la seguridad, la eficacia, la calidad, la identificación y la información de un medicamento. No podemos pedir a la regulación farmacéutica que arregle problemas que no le corresponden como la innovación o el acceso a los medicamentos”, ha comentado. En este sentido, ha explicado que la reforma no nace porque en España haya un problema de acceso, sino que la Comisión Europea pretende que los medicamentos lleguen a países como Chipre y Malta.
Antonio Blázquez (Aemps): “No podemos pedir a la regulación farmacéutica que arregle problemas que no le corresponden como la innovación o el acceso a los medicamentos”
La nueva estrategia establece una reducción de los plazos de comercialización de los medicamentos para garantizar que todos los pacientes de la Unión Europea (UE) tengan un acceso oportuno y equitativo a medicamentos seguros, eficaces y asequibles. De esta forma, se establece para la EMA un plazo de 180 días y para la Comisión Europea de 46 días, con el propósito de reducir los tiempos de comercialización que se sitúan actualmente en un promedio de 400 días.
Para Carlos Martín Saborido, vocal asesor de la Dirección General de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia en el Ministerio de Sanidad, será complicado cumplir los plazos, puesto que se tendrá que hacer un proceso de evaluación regulatoria y de precio y financiación de manera “muy simultánea”. Al respecto, ha destacado la importancia de que el acceso sea lo más rápido posible, ya que esto ayudará a hacer frente a la desincentivación que se puede puede producir al acortarse los tiempos con la nueva estrategia.
Además, Martín Saborido ha resaltado que uno de los problemas fundamentales en el acceso y financiación de medicamentos huérfanos para enfermedades raras es que no haya unos criterios claros. “El primer paso de la estrategia es intentar entender el medicamento como todo el ciclo completo. Las dificultades que tienen estos medicamentos como las incertidumbres muchas veces no se pueden cubrir igual que en otros. Por tanto, es importante desarrollar otro tipo de criterios para conocerlos y trabajarlos desde el inicio”.
Martín Saborido: “Las dificultades que tienen los medicamentos huérfanos como las incertidumbres muchas veces no se pueden cubrir igual que en otros medicamentos. Es importante desarrollar otro tipo de criterios”
Oportunidad para conseguir un acceso equitativo a medicamentos huérfanos
Rubén Moreno, exsecretario general de Sanidad y Consumo, ha detallado las principales novedades y objetivos de la Estrategia Farmacéutica Europea, “la revisión legislativa más importante de las dos últimas décadas“. En su opinión, la Unión Europea debería reforzar la competitividad de este sector estratégico, ya que si se pierde puede provocar un acceso más tardío. “La estrategia ha generado incertidumbre en la industria farmacéutica. Desincentivar la I+D puede llevarnos a un desplazamiento de la innovación y producción a Estados Unidos o Asia. El acceso, la sostenibilidad y la innovación tienen que tener un marco equilibrado. Para ello, es importante que haya una base sólida proteger las inversiones y un equilibrio general del sistema”, ha explicado.
La revisión busca, entre otros objetivos, garantizar que todos los pacientes de la Unión Europea tengan acceso oportuno y equitativo a medicamentos seguros, eficaces y asequibles; mejorar la seguridad del suministro y garantizar que los medicamentos estén disponibles para los pacientes, independientemente de dónde vivan en la UE; y seguir ofreciendo un entorno atractivo y favorable a la innovación para la investigación, el desarrollo y la producción de medicamentos en Europa. “Tenemos que buscar una solución equitativa para esos 30 millones de europeos y 3 millones de españoles con enfermedades raras. Se necesitan nuevos medicamentos, más I+D y no se admiten retrasos”, ha asegurado.
Rubén Moreno: “Se necesitan nuevos medicamentos, más I+D y no se admiten retrasos”
Asimismo, ha indicado que el Parlamento Europeo necesita información de los problemas para poder regular bien. “Los políticos toman decisiones en función de muchos factores, entre otros, la presión”. Por ello, ha resaltado que hay que estar presentes en Bruselas y a tiempo. “La estrategia farmacéutica abre el camino para conseguir un acceso equitativo a la innovación terapéutica en medicamentos huérfanos y cada uno de los estados miembros también tiene una obligación”.
La nueva estrategia “no incentiva la innovación y la competitividad”
Beatriz Perales, secretaria y vocal de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos (Aelmhu), ha expuesto que el manejo de la incertidumbre cuando las compañías quieren venir a España es fundamental. “No creemos que la nueva estrategia incentive de forma clara la innovación y la competitividad de la industria farmacéutica. Los plazos son el mayor escollo a salvar que vemos en la industria en este paquete europeo”. Asimismo, ha precisado que dentro de la regulación del periodo de protección de datos es crítico que se deje bien definido que es una necesidad médica no cubierta o una alta necesidad médica no cubierta”.
Para María-Luz Couce, jefe de Servicio de Neonatología y directora de la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Congénitas del Complexo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela, la estrategia tiene muchas lagunas que hay que solucionar. “Para mejorar la salud de los pacientes con enfermedades raras hay que mejorar la investigación e innovación y con esta nueva estrategia hay menos incentivos”, ha afirmado. En este sentido, ha pedido solventar los problemas actuales de acceso. “No es lógico que un fármaco aprobado por la EMA tarde años en que se apruebe la traslación a España”, ha apuntado.
Mari-Luz Couce: “Para mejorar la salud de los pacientes con enfermedades raras hay que mejorar la investigación e innovación y con esta nueva estrategia hay menos incentivos”
Carolina Rodríguez Gay, jefa de Área de Información y Atención al Paciente de la Dirección General de Humanización y Atención al Paciente de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid, ha expresado que lo importante es definir claramente los objetivos de la nueva legislación y para qué y quién son efectivas. “Si eres un paciente con enfermedad rara en España lo prioritario es la innovación, ha indicado.
Por su parte, Daniel de Vicente, vocal de la junta directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), ha reclamado un mayor impulso a la participación de los pacientes en España y ha lamentado que los incentivos y propuestas de la estrategia se quedan cortos. “Definir las necesidades médicas no cubiertas es muy importante para los pacientes con enfermedades raras dada la variabilidad de sintomatología que tenemos. Lo que más nos preocupa es el tiempo de acceso a las nuevas terapias innovadoras”, ha manifestado.
Visión de la industria
Iván Silva, country manager de Kyowa Kirin, ha abogado por encontrar “soluciones colaborativas” entre todos los actores implicados en la mejora del acceso a la innovación y por “crear los marcos de incentivos adecuados” para facilitar el descubrimiento, la innovación y la investigación de tratamientos contribuirán a la mejora de la salud de los pacientes con enfermedades poco frecuentes. En definitiva, ha subrayado la importancia de seguir trabajando para garantizar que estos pacientes puedan contar con un abordaje holístico de su enfermedad.
El pasado 26 de abril se dio a conocer el primer borrador de la revisión de la legislación farmacéutica europea, la primera actualización del marco normativo común en dos décadas. Eva Rapado, directora de acceso regional de Pfizer España, ha lamentado que desde 2001 Europa ha perdido competitividad frente a mercados como el asiático y el americano. “Es urgente tomar medidas que favorezcan un entorno de innovación y producción que permitan en Europa recuperar este terreno perdido frente a otros mercados. Asia ha pasado de un 1% a un 8% en los últimos años, Estados Unidos de un 44% a un 52% y en Europa, aunque mantenemos un 33%, hemos perdido un 25% en las últimas dos décadas”, ha explicado.
La reforma de la Estrategia Farmacéutica Europea puede marcar un “antes y un después” en el acceso a las terapias innovadoras
La directora de acceso regional de Pfizer España ha subrayado que el borrador contiene propuestas positivas en cuanto a agilización de trámites, protección medioambiental y digitalización a través del prospecto electrónico o nuevas obligaciones en materia de seguridad de suministro. Sin embargo, ha lamentado que también contempla el debilitamiento de protección de patentes y datos regulatorios, lo que puede suponer una “desinversión fuerte” en la industria. “El nuevo sistema pretende bajar de ocho a seis años el periodo básico de protección de datos regulatorios, aunque proponen distintos requisitos para recuperar parcialmente la protección hasta los 12 años. La industria considera que las condiciones para la ampliación a veces son inviables o muy difíciles de cumplir”.
Por su parte, José Luis Moreno, director general para España, Portugal e Italia de Ultragenyx, ha subrayado que lo ideal sería que la Estrategia Farmacéutica Europea favoreciese la investigación y el desarrollo y facilitase el acceso a los medicamentos. “Es muy frustrante para los pacientes, la sociedad y el Sistema Nacional de Salud tener fármacos desarrollados y no llegar a conseguir una negociación para que tengan acceso todos los pacientes. Con el esfuerzo que supone desarrollar los fármacos, es fundamental que puedan llegar al mercado”.
Borja Smith, director general de BioInnova Consulting, ha indicado que las enfermedades raras y medicamentos huérfanos son de vital importancia en un escenario de transición social, política, clínica y reguladora. “La reforma de la Estrategia Farmacéutica Europea puede marcar un antes y un después en el acceso a las terapias innovadoras, al posicionamiento y liderazgo de Europa en el ámbito del medicamento y en la sostenibilidad del sistema sanitario público”, ha expuesto.
