El acceso a la revolucionaria terapia CAR-T apenas alcanza hoy al 1% de la población mundial que podría beneficiarse, ha asegurado este lunes Felipe Prósper Cardoso, de la Clínica Universidad de Navarra en Pamplona. Así lo afirmó durante la reunión de las conclusiones del 65º Congreso de la Asociación Americana de Hematología (ASH) de 2023 que celebra la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) en el Palacio de Congresos de Zaragoza. “También queda pendiente que se demuestren eficacias reales en otros tumores, tanto sanguíneos como sólidos”, ha comentado.
En lo que respecta al contenido de ASH 2023, este experto destaca tres avances fundamentales en terapia celular: “La consolidación de los resultados de esta terapia avanzada en mieloma múltiple y linfomas, las nuevas aplicaciones de este tratamiento frente a enfermedades autoinmunes, como el lupus, y linfomas y leucemias T con CAR alogénicos (procedentes de otro individuo distinto al que lo recibe) y la posibilidad de generar CAR ‘in vivo’ (directamente en el paciente)”. La investigación básica de nuevos constructos y la caracterización de mecanismos de resistencia “serán claves para el futuro”, señala.
Según Mi Kwon, del Hospital General Universitario Gregorio Marañón (Madrid), el principal reto al que se enfrentan los trasplantes de progenitores hematopoyéticos, denominados genéricamente como trasplantes de médula ósea, es la generalización del uso de técnicas más sofisticadas. Los estudios más relevantes de ASH 2023 han incluido pacientes con leucemia aguda, mayormente mieloide, donde “se ha analizado la enfermedad mínima residual y su rol pronóstico de cara a la toma de decisiones en relación con la indicación del TPH”, afirma. “También han sido relevantes los ensayos clínicos que incluyen fármacos nuevos en el tratamiento previo al TPH (o fase de acondicionamiento) y que permiten disminuir la toxicidad y mejorar las tasas de respuestas en pacientes de alto riesgo”, ha añadido.
Leucemias agudas
En los que respecta a las leucemias agudas, los principales retos en el abordaje de la leucemia aguda mieloblástica son “identificar a qué pacientes les va a ir mejor un tratamiento u otro, y demostrar si se pueden mejorar las tasas de curación de este cáncer hematológico mediante la combinación o secuenciación de tratamientos”, explica María Díaz Beyà, del Hospital Clínic (Barcelona).
Asimismo, para Ana Torrent Catarineu, del ICO-Badalona y del Hospital Germans Trias i Pujol (Barcelona), hay un doble reto en leucemia aguda linfoblástica: “Una mejor identificación de subtipos de riesgo mediante nuevas técnicas diagnósticas para poder desarrollar fármacos contra dianas específicas que sean más eficaces y menos tóxicos”.
En cuanto a leucemias crónicas, la principal novedad en leucemia mieloide crónica se ha dado en el rescate de los pacientes que fracasan a los tratamientos disponibles. En este sentido, varios estudios “han mostrado datos de nuevas moléculas y de la combinación de fármacos con diferentes mecanismos de acción”, destaca Valentín García Gutiérrez, del Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid).
Por su parte, Lucrecia Yáñez San Segundo, del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla, de Santander, destaca la aparición de un nuevo inhibidor de BTK y el estudio de un tratamiento dirigido frente a leucemia linfocítica crónica que “consigue obtener una tasa de respuestas significativamente superior a la de la terapia estándar y que favorece la tasa global de supervivencia libre de progresión”.
Mieloma múltiple
En mieloma múltiple, el tratamiento de primera línea “combinará cuatro fármacos, de tal manera que los pacientes que recaigan a partir de aquí tendrán un peor pronóstico y, por lo tanto, las actuales combinaciones con que contamos se nos quedarán cortas”, ha explicado Albert Oriol Rocafiguera, del ICO-Badalona y del Hospital Germans Trias i Pujol. No obstante, “se están desarrollando nuevos fármacos que podrán ir incorporándose al arsenal terapéutico de rescate, y muy especialmente los anticuerpos biespecíficos”. En este ámbito, “las células CAR-T ya se han mostrado más eficaces que las combinaciones estándares, pero es muy probable que estas terapias no lleguen a todo el mundo que lo necesite”.
