P.M.S
El Comité de Evaluación de Medicamentos de uso humano de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps) ha dado el visto bueno al CAR-T ARI0002h, desarrollado en el Hospital Clínic Barcelona-Idibaps, para su aprobación como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial en pacientes con mieloma múltiple resistente a tratamientos convencionales. Se trata del primer CAR-T desarrollado íntegramente en Europa en demostrar eficacia clínica en pacientes con mieloma múltiple.
El visto bueno del Comité de la Aemps es el paso previo a la notificación de la aprobación de la exención hospitalaria que recibirá el Hospital Clínic Barcelona en los próximos días
“Conseguir el visto bueno del Comité de la Aemps es un hito y es fruto del esfuerzo de muchos profesionales e investigadores del hospital. Esta es la segunda terapia CAR-T desarrollada en el hospital con el objetivo de ofrecer la mejor alternativa terapéutica a cada paciente y para llevarla a cabo hemos contado con el impulso del proyecto ARI y de las distintas entidades e instituciones que nos han apoyado económicamente”, ha señalado el Dr. Josep M. Campistol, director general del Clínic Barcelona.
El visto bueno del Comité de la Aemps es el paso previo a la notificación de la aprobación de la exención hospitalaria que recibirá el Hospital Clínic Barcelona en los próximos días. El proceso de aprobación desde el hospital lo ha coordinado el equipo del Servicio de Farmacología Clínica, liderado por el Dr. Gonzalo Calvo.
El desarrollo de los CAR-T en el Clínic-Idibaps ha contado con el apoyo de la Fundación “la Caixa” y del Instituto de Salud Carlos III (Isciii). También ha recibido financiación de la Asociación Española Contra el Cáncer (AECC) y de la Fundación Bosch Aymerich. Por otro lado, la Clínica de la Universidad de Navarra será autorizada como segundo centro productor, ya que también ha producido la terapia CAR-T para los estudios clínicos.
El CAR-T ARI0002h se dirige contra el antígeno BCMA, que se encuentra en la superficie de las células tumorales del mieloma
El Dr. Manel Balcells, conseller de Salut de la Generalitat de Cataluña, ha destacado el excepcional trabajo en equipo de muchísimas personas de gran talento que se está llevando a cabo en esta comunidad autónoma para “mejorar la calidad de vida de personas que padecen diferentes enfermedades como leucemia, linfoma, mieloma o enfermedades hematológicas“. Por su parte, el Dr. Elías Campo, director del Idibaps, ha señalado que, “la terapia CAR-T es un ejemplo paradigmático de cómo la investigación biomédica de excelencia mejora la calidad de vida de las personas, en este caso del CAR-T ARI0002h, de los pacientes con mieloma múltiple“.
CAR-T ARI0002h
Muchos pacientes con mieloma múltiple desarrollan resistencia a los tratamientos disponibles, lo que provoca recaídas y una necesidad de nuevas terapias. El CAR-T del Clínic-Idibaps ARI0002h se dirige contra el antígeno BCMA, que se encuentra en la superficie de las células tumorales del mieloma. Dos estudios previos liderados por el Clínic-Idibaps y publicados en las revistas Lancet Oncology y Clinical Cancer Research han mostrado su eficacia en pacientes con mieloma múltiple que han recaído tras, al menos, a dos líneas de tratamiento y están expuestos ya a los principales fármacos usados en esta enfermedad. En los dos estudios se validó la eficacia del tratamiento en un total de 60 pacientes y los resultados mostraron que el 95% de los pacientes mostraron respuesta al tratamiento con un perfil favorable de toxicidad.
Dos estudios previos validaron la eficacia del tratamiento en 60 pacientes, el 95% de ellos mostraron respuesta al tratamiento con un perfil favorable de toxicidad
El Dr. Carlos Fernández de Larrea, hematólogo del Clínic y jefe del grupo sobre mieloma, amiloidosis, macroglobulinemia y otras gammapatías del Idibaps, ha liderado el desarrollo clínico del CAR-T ARI0002h, en el que han participado siete hospitales españoles: Hospital Clínic de Barcelona, Clínica Universidad de Navarra, Hospital Universitario de Salamanca, Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia, Hospital 12 de Octubre de Madrid, el Hospital Virgen del Rocío en Sevilla y el Hospital Clínico Universitario de Santiago. La preparación de los CAR-T para su administración a los pacientes se ha realizado en el Hospital Clínic de Barcelona, por el parte del equipo del Servicio de Inmunología dirigido por el Dr. Manel Juan, y en la Clínica Universidad de Navarra.
Optimizar el tratamiento y minimizar efectos secundarios
La eficacia del tratamiento se evalúa no solo por la respuesta inicial del paciente, sino también por la durabilidad de esta respuesta. Así, los investigadores, también describieron la forma óptima de administrar el tratamiento y han identificado biomarcadores de respuesta, que podrían mejorar la selección de pacientes y la personalización de los tratamientos.
“La primera dosis se administra de forma fraccionada, en tres alícuotas, y, pasados 100 días desde la primera infusión, se administra una dosis de recuerdo que proporciona una respuesta sostenida con una baja toxicidad. Esto permite reducir la gravedad de los efectos adversos sin reducir la eficacia del tratamiento“, explican desde el Clínic-Idibaps.
Por otro lado, se han analizado distintos factores y biomarcadores que permitan predecir la respuesta y la duración de esta después del tratamiento con el ARI0002h. “Conocer qué pacientes responderán favorablemente a la terapia nos permitirá optimizar los resultados, ajustar la estrategia terapéutica y minimizar los efectos secundarios”, ha concluido el Dr. Carlos Fernández de Larrea.
